Centro Clinico Nemo
Zweryfikowany ośrodek
Mediolan, Włochy
Nie rekrutujeChoroba rzadka
Badanie nad długoterminowym stosowaniem nusinersenu u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu z nusinersenem
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy osób z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), które wcześniej brały udział w innym badaniu związanym z tym schorzeniem. Rdzeniowy zanik mięśni to choroba, która wpływa na mięśnie, powodując ich osłabienie i zanik. W tym badaniu stosowany jest lek o nazwie nusinersen, znany również jako SPINRAZA. Lek ten jest podawany w formie zastrzyku do kręgosłupa, co nazywa się podaniem dokanałowym.
Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku nusinersen podawanego w wyższych dawkach. Uczestnicy, którzy wcześniej brali udział w badaniu, będą kontynuować leczenie, aby sprawdzić, jak organizm reaguje na lek przez dłuższy czas. Badanie będzie monitorować różne aspekty zdrowia uczestników, takie jak zmiany w wynikach badań laboratoryjnych, parametrach wzrostu oraz reakcje na lek.
Podczas badania będą również sprawdzane zmiany w funkcjonowaniu układu nerwowego oraz potrzeba wsparcia oddechowego. Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak nusinersen wpływa na osoby z rdzeniowym zanikiem mięśni i jak można poprawić ich jakość życia. Przewiduje się, że badanie potrwa do 2026 roku.
Przebieg badania
To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
5 kryteriów
- Pacjent musi mieć zdiagnozowany rdzeniowy zanik mięśni. To choroba, która wpływa na mięśnie i ich siłę.
- Pacjent musi mieć ukończone badanie w dniu 302 w ramach wcześniejszego badania o numerze 232SM203. Oznacza to, że musiał uczestniczyć w tym badaniu zgodnie z jego zasadami.
- Badanie jest otwarte dla osób w wieku od 2 do 3 lat.
- W badaniu mogą uczestniczyć zarówno kobiety, jak i mężczyźni.
- Badanie obejmuje również osoby z grup wrażliwych, co oznacza, że mogą to być osoby, które potrzebują dodatkowej opieki lub ochrony.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
3 kryteria
- Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie brał wcześniej udziału w badaniu o numerze 232SM203.
- Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). To choroba, która wpływa na mięśnie i ich siłę.
- Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie jest w odpowiednim przedziale wiekowym określonym przez badanie.
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Zweryfikowany ośrodekRzym, WłochyFundacion Para La Investigacion Biomedica Del Hospital Universitario La Paz
Zweryfikowany ośrodek
Madryt, Hiszpania
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Nie rekrutujeNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
Nusinersen to lek stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). W tym badaniu klinicznym ocenia się jego długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję, gdy jest podawany w wyższych dawkach. Nusinersen jest podawany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego, co pomaga w poprawie funkcji mięśni u pacjentów z SMA.
Co już wiadomo o tej terapii
Nusinersen – Nusinersen jest lekiem podawanym w formie iniekcji do kanału kręgowego, co oznacza, że jest aplikowany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego. Obecnie jest badany w długoterminowych badaniach klinicznych, aby ocenić jego bezpieczeństwo i tolerancję przy wyższych dawkach u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie SMA, choroby genetycznej prowadzącej do osłabienia mięśni. Mechanizm działania nusinersenu polega na zwiększeniu produkcji białka SMN, które jest kluczowe dla prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych. Klasyfikowany jest jako lek modyfikujący przebieg choroby.
Badane choroby
Rdzeniowy zanik mięśni – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na neurony ruchowe w rdzeniu kręgowym, prowadząc do osłabienia i zaniku mięśni. Choroba ta jest spowodowana mutacjami w genie SMN1, co prowadzi do niedoboru białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych. Objawy mogą obejmować trudności w poruszaniu się, osłabienie mięśni, a w cięższych przypadkach problemy z oddychaniem i połykaniem. Choroba może występować w różnych postaciach, od łagodnych do ciężkich, w zależności od ilości funkcjonalnego białka SMN. Postęp choroby jest różny i może prowadzić do stopniowego pogarszania się funkcji mięśniowych. Wczesne objawy mogą pojawić się już w niemowlęctwie lub w dzieciństwie, ale niektóre formy mogą ujawniać się dopiero w dorosłości.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-505637-27-00Kod protokołu232SM302Planowana liczba uczestników106 osóbSponsorBiogen Idec Research Limited
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?