Katholieke Universiteit te Leuven
Zweryfikowany ośrodek
Leuven, Belgia
Nie rekrutujeChoroba rzadka
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa wziewnego inhibitora alfa-1 proteinazy (Kamada-AAT) u dorosłych pacjentów z wrodzonym niedoborem alfa-1 antytrypsyny z umiarkowanym i ciężkim ograniczeniem przepływu powietrza
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy pacjentów z wrodzonym niedoborem alfa-1 antytrypsyny, który jest chorobą genetyczną powodującą problemy z oddychaniem. W ramach badania testowany jest lek o nazwie Kamada-AAT do inhalacji, który jest podawany w formie wziewnej przy użyciu nebulizatora eFlow. Lek zawiera ludzki inhibitor alfa-1 proteinazy, który może pomóc w leczeniu objawów choroby.
Celem badania jest sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa leku Kamada-AAT podawanego w dawce 80 mg dziennie w porównaniu z placebo. Badanie jest podzielone na dwa etapy: pierwszy etap trwa 2 lata i jest prowadzony metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani pacjent, ani lekarz nie wiedzą, czy podawany jest lek czy placebo. Drugi etap również trwa 2 lata, ale wszyscy pacjenci otrzymują wtedy lek.
Podczas badania pacjenci będą regularnie poddawani badaniom sprawdzającym czynność płuc, w tym spirometrii oraz innym testom oceniającym ich stan zdrowia. Szczególną uwagę zwraca się na pomiar FEV1 (natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej), który jest głównym wskaźnikiem skuteczności leczenia. Pacjenci będą również wykonywać test 6-minutowego marszu oraz będą poddawani tomografii komputerowej płuc.
Przebieg badania
To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
11 kryteriów
- Wiek między 18 a 65 lat w momencie kwalifikacji
- Zdiagnozowany ciężki niedobór alfa-1 antytrypsyny z genotypem Pi(ZZ), Pi(Z/Null) lub Pi(Null/Null)
- Poziom alfa-1 antytrypsyny w surowicy krwi ≤ 11 μM podczas badań przesiewowych
- Choroba płuc z klinicznym potwierdzeniem ograniczenia przepływu powietrza (wartość FEV1/SVC ≤ 70% po podaniu leku rozszerzającego oskrzela)
- Wartość FEV1 (objętość wydechowa pierwszosekundowa) między 40% a 80% wartości należnej po podaniu leku rozszerzającego oskrzela
- Pacjenci, którzy nigdy nie przyjmowali leczenia alfa-1 antytrypsyną lub przerwali je co najmniej 8 tygodni przed rozpoczęciem badania
- Zdolność do wypełniania elektronicznego dzienniczka przez minimum 20 dni w ciągu pierwszych 28 dni okresu wstępnego
- Możliwość przeczytania i podpisania świadomej zgody na udział w badaniu
- Kobiety niebędące w ciąży i niekarmiące piersią (z negatywnym wynikiem testu ciążowego) lub po menopauzie lub po sterylizacji chirurgicznej
- Stosowanie skutecznej metody antykoncepcji uznanej przez badacza za wiarygodną
- Używanie leku badanego przez co najmniej 20 z 28 dni okresu wstępnego, potwierdzone danymi z systemu PARI Track
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
11 kryteriów
- Pacjenci poniżej 18 roku życia lub powyżej 70 lat
- Osoby z historią ciężkich zaostrzeń POChP (więcej niż jeden epizod) w ciągu ostatniego roku (POChP to przewlekła obturacyjna choroba płuc)
- Pacjenci z historią umiarkowanych zaostrzeń POChP (więcej niż dwa epizody) w ostatnim roku
- Osoby z wartością FEV1 (natężona objętość wydechowa pierwszosekundowa) poniżej 40% lub powyżej 80% wartości należnej
- Pacjenci ze stosunkiem FEV1/SVC (natężona objętość wydechowa pierwszosekundowa do pojemności życiowej) powyżej 70%
- Osoby uczestniczące aktualnie w innych badaniach klinicznych
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Pacjenci z poważnymi chorobami współistniejącymi, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania
- Osoby z nadwrażliwością na składniki badanego leku
- Pacjenci niezdolni do wykonania prawidłowo testów spirometrycznych
- Osoby nieprzestrzegające zaleceń lekarskich w przeszłości
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
Zweryfikowany ośrodekSzybki kontakt
Lejda, HolandiaPirkanmaan hyvinvointialue
Zweryfikowany ośrodek
Tampere, Finlandia
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Nie rekrutujeNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
Kamada-AAT do inhalacji to lek podawany poprzez wdychanie, przeznaczony dla dorosłych pacjentów z wrodzonym niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Lek ten ma na celu pomóc pacjentom z umiarkowanymi i ciężkimi ograniczeniami przepływu powietrza w płucach. Jest stosowany w formie inhalacji, co oznacza, że pacjent przyjmuje lek poprzez wdychanie go do płuc przy pomocy specjalnego inhalatora. Lek ten ma działać bezpośrednio w miejscu, gdzie jest najbardziej potrzebny - w drogach oddechowych.
Co już wiadomo o tej terapii
Kamada-AAT - Jest to eksperymentalny lek podawany w formie inhalacji w dawce 80 mg dziennie, przeznaczony do leczenia wrodzonego niedoboru alfa-1 antytrypsyny u dorosłych pacjentów z umiarkowanym i ciężkim ograniczeniem przepływu powietrza. Substancja jest obecnie w fazie III badań klinicznych, gdzie oceniana jest jej skuteczność w porównaniu z placebo w dwuletnim okresie obserwacji, ze szczególnym uwzględnieniem wpływu na parametr FEV1 (natężona objętość wydechowa pierwszosekundowa) po podaniu leku rozszerzającego oskrzela. Lek jest szczególnie ukierunkowany na pacjentów z wartościami FEV1 między 40% a 80% wartości należnej oraz stosunkiem FEV1/SVC (natężona pojemność życiowa) nie przekraczającym 70%, którzy nie doświadczyli w ciągu ostatniego roku poważnych zaostrzeń choroby.
Badane choroby
Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (Wrodzony niedobór alfa-1 antytrypsyny)
Choroba genetyczna charakteryzująca się niedoborem białka alfa-1 antytrypsyny, które chroni płuca przed uszkodzeniem. Prowadzi do stopniowego uszkodzenia tkanki płucnej, szczególnie u osób dorosłych. W przebiegu choroby dochodzi do postępującego ograniczenia przepływu powietrza w drogach oddechowych. Pacjenci doświadczają trudności w oddychaniu, które nasilają się wraz z postępem choroby. Choroba może również wpływać na funkcjonowanie wątroby. Stan ten należy do grupy rzadkich chorób genetycznych.
Chronic Obstructive Pulmonary Disease (Przewlekła obturacyjna choroba płuc - POChP)
Przewlekła choroba układu oddechowego charakteryzująca się trwałym ograniczeniem przepływu powietrza przez drogi oddechowe. Objawia się przewlekłym kaszlem, dusznością wysiłkową i zwiększonym wytwarzaniem plwociny. Choroba ma charakter postępujący, co oznacza stopniowe pogarszanie się funkcji płuc. U pacjentów występują okresy zaostrzeń, podczas których objawy znacznie się nasilają. Stan ten wpływa na zdolność do wykonywania codziennych czynności i tolerancję wysiłku fizycznego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-516054-21-00Kod protokołuKamadaAATInhaled008Planowana liczba uczestników220 osóbSponsorKamada Ltd.
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?