A.O.U. Policlinico G. Martino Di Messina
Zweryfikowany ośrodekSzybki kontakt
Mesyna, Włochy
Rekrutacja w tokuChoroba rzadka
Badanie nad skutecznością riluzolu u pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową typu 7
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy choroby zwanej ataksją rdzeniowo-móżdżkową typu 7 (SCA7). Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na koordynację ruchową i wzrok. W badaniu testowany jest lek o nazwie riluzole, znany również jako Glentek, oraz placebo. Celem badania jest porównanie skuteczności leku riluzole z placebo w utrzymaniu stabilności objawów choroby, takich jak wynik w skali SARA (ocena ataksji) oraz ostrość wzroku, przez okres 18 miesięcy.
W badaniu pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup: jedna grupa będzie otrzymywać riluzole, a druga placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno pacjentom, jak i lekarzom wiedzę o tym, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Uczestnicy będą regularnie oceniani pod kątem zmian w objawach choroby oraz ewentualnych działań niepożądanych. Badanie potrwa do sierpnia 2025 roku.
Przebieg badania
To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
3 kryteria
- Osoby płci męskiej i żeńskiej dowolnej rasy, które mają więcej niż 6 lat.
- Pozytywny wynik testu genetycznego na obecność ataksji rdzeniowo-móżdżkowej typu 7 (SCA7). To choroba genetyczna, która wpływa na koordynację ruchów.
- Podpisana świadoma zgoda. Jeśli uczestnik jest niepełnoletni, pisemną zgodę muszą wyrazić rodzice lub prawny opiekun.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
7 kryteriów
- Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby neurologiczne, które mogą wpływać na wyniki badania.
- Osoby z ciężkimi problemami z sercem, które mogą stanowić zagrożenie dla ich zdrowia podczas badania, nie mogą brać udziału.
- Pacjenci, którzy przyjmują leki mogące wpływać na wyniki badania, nie są kwalifikowani do udziału.
- Osoby, które miały niedawno operację lub planują operację w trakcie trwania badania, nie mogą uczestniczyć.
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu.
- Pacjenci, którzy nie są w stanie zrozumieć i przestrzegać instrukcji badania, nie mogą uczestniczyć.
- Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, nie mogą brać udziału.
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Universita Degli Studi Di Roma La Sapienza
Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktRzym, WłochyAzienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
Zweryfikowany ośrodekBolonia, Włochy
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Rekrutacja w tokuNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
Riluzole to lek stosowany w badaniu klinicznym u pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową typu 7. Celem badania jest ocena, czy lek ten może pomóc w utrzymaniu stabilności pacjentów pod względem wyników w skali SARA oraz ostrości wzroku przez 18 miesięcy. Riluzole jest znany z działania neuroprotekcyjnego, co oznacza, że może chronić komórki nerwowe przed uszkodzeniem.
Co już wiadomo o tej terapii
Riluzole – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu ataksji rdzeniowo-móżdżkowej typu 7 (SCA7). Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności w stabilizacji objawów choroby, takich jak wynik SARA i ostrość wzroku. Riluzole działa poprzez hamowanie uwalniania glutaminianu, co może pomóc w ochronie komórek nerwowych przed uszkodzeniem. Klasyfikowany jest jako lek neuroprotekcyjny.
Badane choroby
Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa typu 7 (SCA7) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na koordynację ruchową i wzrok. Charakteryzuje się postępującą utratą kontroli nad mięśniami, co prowadzi do trudności w chodzeniu, mówieniu i wykonywaniu precyzyjnych ruchów. Choroba ta jest spowodowana mutacją genetyczną, która prowadzi do degeneracji komórek nerwowych w móżdżku i rdzeniu kręgowym. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać pogorszenia wzroku, co jest związane z degeneracją siatkówki. Objawy mogą się różnić w zależności od wieku, w którym choroba się ujawnia, oraz od indywidualnych cech pacjenta. Choroba ta jest dziedziczna i może być przekazywana z pokolenia na pokolenie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-518962-29-00Kod protokołuAIFA-2016-02365063Planowana liczba uczestników34 osobySponsorUniversita Degli Studi Di Roma La Sapienza
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?