Semmelweis University
Zweryfikowany ośrodek
Budapeszt, Węgry
Nie rekrutuje
Badanie nad wyższą dawką nusinersenu u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni po leczeniu risdiplamem
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy osób z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), które wcześniej były leczone lekiem o nazwie risdiplam. Celem badania jest ocena funkcji ruchowych po zastosowaniu wyższej dawki leku nusinersen. Nusinersen to lek podawany w formie roztworu do wstrzykiwań, znany również pod nazwą SPINRAZA. W badaniu używane są dwie dawki tego leku: 50 mg i 28 mg. Lek ten działa na poziomie genetycznym, wpływając na gen SMN2, co ma na celu poprawę funkcji mięśni u pacjentów z SMA.
W trakcie badania uczestnicy, którzy wcześniej przyjmowali risdiplam, będą otrzymywać wyższą dawkę nusinersenu. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak zmienia się ich zdolność do wykonywania ruchów po zmianie leczenia. Uczestnicy będą monitorowani przez dłuższy czas, aby ocenić zmiany w ich funkcji ruchowej oraz ewentualne działania niepożądane. Badanie obejmuje również ocenę parametrów laboratoryjnych, elektrokardiogramu (EKG), parametrów życiowych i saturacji tlenem.
Przebieg badania
To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
12 kryteriów
- Musisz mieć genetyczne potwierdzenie choroby rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) typu 5q, co oznacza, że masz specyficzne zmiany w genie SMN1.
- Musisz być gotowy do zaprzestania leczenia lekiem risdiplam.
- Musisz być gotowy i zdolny do rozpoczęcia leczenia lekiem HD nusinersen.
- Musisz mieć zdiagnozowany późno pojawiający się SMA, z objawami, które zaczęły się po ukończeniu 6 miesięcy życia.
- Musisz mieć od 15 do 50 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
- Musisz ważyć więcej niż 20 kg.
- Jeśli nigdy nie byłeś leczony lekiem nusinersen, musisz być leczony lekiem risdiplam przez co najmniej 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
- Jeśli wcześniej byłeś leczony lekiem nusinersen, musisz przerwać jego stosowanie na co najmniej 16 miesięcy i być leczony lekiem risdiplam przez co najmniej 12 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
- Musisz być w stanie wykonać testy funkcjonalne odpowiednie do Twojego wieku, które są częścią badania.
- Musisz uzyskać wynik co najmniej 3 w teście RULM, który ocenia funkcje ruchowe rąk.
- Twój całkowity wynik w teście RULM musi wynosić od 5 do 30 podczas badania przesiewowego.
- Musisz być osobą niechodzącą, co oznacza, że nie jesteś w stanie przejść 15 stóp (około 4,57 metra) samodzielnie bez wsparcia.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
6 kryteriów
- Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanego rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).
- Osoby, które nie były wcześniej leczone lekiem o nazwie risdiplam, nie mogą brać udziału w badaniu.
- Pacjenci, którzy nie są w stanie wykonać testów oceniających funkcje motoryczne, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
- Osoby, które mają inne poważne schorzenia, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą brać udziału.
- Pacjenci, którzy są w trakcie innego badania klinicznego, nie mogą uczestniczyć w tym badaniu.
- Osoby, które nie są w stanie przestrzegać zaleceń badania, nie mogą brać udziału.
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta' Della Salute E Della Scienza Di Torino
Zweryfikowany ośrodek
Turyn, WłochyCentro Clinico Nemo
Zweryfikowany ośrodekMediolan, Włochy
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Nie rekrutujeNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
Nusinersen to lek stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). W badaniu klinicznym ocenia się jego wpływ na funkcje motoryczne u pacjentów, którzy wcześniej byli leczeni innym lekiem. Nusinersen działa poprzez zwiększenie produkcji białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych.
Risdiplam to lek, który był wcześniej stosowany u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) przed rozpoczęciem badania z użyciem nusinersenu. Risdiplam działa poprzez poprawę produkcji białka, które jest kluczowe dla zdrowia komórek nerwowych odpowiedzialnych za ruch.
Co już wiadomo o tej terapii
Nusinersen – Jest to lek podawany w postaci iniekcji do kanału kręgowego, stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Obecnie jest szeroko uznawany w literaturze medycznej jako skuteczna terapia dla pacjentów z SMA. Nusinersen działa na poziomie molekularnym poprzez zwiększenie produkcji białka SMN, które jest kluczowe dla prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych. Klasyfikowany jest jako lek modyfikujący przebieg choroby w SMA.
Badane choroby
Rdzeniowy zanik mięśni – Jest to choroba genetyczna, która prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni. Wynika z degeneracji neuronów ruchowych w rdzeniu kręgowym, co powoduje problemy z poruszaniem się. Choroba może objawiać się w różnym wieku, od niemowlęctwa do dorosłości, i ma różne stopnie nasilenia. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać trudności z oddychaniem i połykaniem. Rdzeniowy zanik mięśni jest dziedziczony w sposób autosomalny recesywny. Choroba ta jest przedmiotem badań klinicznych, które mają na celu poprawę funkcji motorycznych u pacjentów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-505639-11-00Kod protokołu232SM303Planowana liczba uczestników45 osóbSponsorBiogen Idec Research Limited
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?