Goethe University Frankfurt
Zweryfikowany ośrodek
Frankfurt, Niemcy
Wkrótce rekrutacja
Efgartigimod alfa jako dodatek do dożylnej metyloprednizolonu u pacjentów z umiarkowanymi i ciężkimi atakami stwardnienia rozsianego, NMOSD i MOGAD
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy Demyelinating diseases, czyli grupy schorzeń, w których uszkodzone są osłonki mielinowe otaczające nerwy. Wśród nich uwzględniono pierwsze napady choroby (CIS/RRMS), ataki związane z przeciwciałami przeciw AQP4 (AQP4+ NMOSD) oraz ataki związane z przeciwciałami przeciw MOG (MOGAD). Standardowo w takich sytuacjach podaje się sterydy dożylnie, czyli lek zwany intravenous methylprednisolone, aby szybko złagodzić zapalenie.
Celem badania jest sprawdzenie, czy dodanie do standardowego leczenia nowego leku efgartigimod alfa jest bardziej skuteczne niż podanie placebo. Pacjenci są losowo przydzielani do jednej z dwóch grup, a zarówno lekarze, jak i uczestnicy nie wiedzą, którą substancję otrzymują. Lek podawany jest w formie wlewu do żyły w kilku dawkach w ciągu kilku tygodni, a po rozpoczęciu leczenia monitoruje się ich stan neurologiczny, zdolność widzenia i chód oraz potrzebę dodatkowych interwencji, takich jak plazmafereza. Badanie trwa około trzech miesięcy, podczas których zbierane są informacje o poprawie objawów i ewentualnych działaniach niepożądanych.
Przebieg badania
To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
8 kryteriów
- Wiek co najmniej 18 lat, bez względu na płeć; przy rekrutacji zostanie odnotowana płeć biologiczna przypisana przy urodzeniu.
- Uczestnik musi mieć aktualny atak (nasilenie objawów) zgodny z jedną z następujących diagnoz: CIS (jednorazowy zespół objawów neurologicznych), RRMS (przebieg nawracająco‑remisyjny stwardnienia rozsianego), AQP4+ NMOSD (zespół naczyniowo‑zapalny nerwu wzrokowego i rdzenia z przeciwciałami przeciwko kanałowi AQP4) lub MOGAD (choroba związana z przeciwciałami przeciwko białku MOG).
- Uczestnik musi podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu i być w stanie przestrzegać wszystkich wymogów protokołu.
- Pierwsza infuzja leku badawczego musi zostać rozpoczęta nie później niż 10 dni od początku ataku i nie później niż po podaniu piątej dawki dożylnych kortykosteroidów (IVMP).
- Przed atakiem musi być udokumentowany lub możliwy do odtworzenia wynik EDSS (skala oceniająca stopień niepełnosprawności w stwardnieniu rozsianym) oraz, w przypadku zapalenia nerwu wzrokowego (ON), wynik HCVA (ostrość widzenia przy wysokim kontraście).
- Wynik EDSS sprzed ataku nie może przekraczać 6,0.
- W trakcie bieżącego ataku wynik EDSS musi wynosić od 3,0 do 7,5.
- Atak musi mieć co najmniej umiarkowaną nasilenie, co potwierdzają przynajmniej jedne z następujących kryteriów: znaczny spadek w ocenie funkcji piramidalnych, pnia mózgu lub móżdżku (zmiana >2,0 przy minimalnym wyniku ≥3,0), znaczny spadek w ocenie czucia (zmiana >2,0 przy minimalnym wyniku ≥4,0) lub poważne pogorszenie widzenia (ostrość widzenia ≤20/200 lub spadek o co najmniej 2 linie na teście ETDRS).
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
13 kryteriów
- Obecny napad choroby, w którym dominują objawy mózgu (centralny układ nerwowy) w momencie badania.
- Używanie niektórych leków lub terapii przed badaniem, takich jak: terapia przeciw‑FcRn w ciągu ostatnich 3 miesięcy, wymiana osocza, immunoadsorpcja, podawanie immunoglobuliny dożylnie, domięśniowo lub podskórnie w ciągu ostatnich 4 tygodni, a także terapia komórkami CAR‑T lub przeszczep szpiku kostnego przed badaniem (z wyjątkiem do 5 dawek metyloprednizolu w ramach bieżącego napadu).
- Brak danych o ostrości widzenia (najlepsza skorygowana ostrość widzenia) w ciągu 12 miesięcy przed napadem oraz obecność poważnych chorób oczu, takich jak choroby siatkówki, zaćma czy jaskra w dotkniętym oku (wrodzona ślepotę barw nie wyklucza).
- Aktywna lub przewlekła niekontrolowana infekcja bakteryjna, grzybicza lub wirusowa, w tym HIV z liczbą limfocytów CD4 ≤ 200 komórek/µl, aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub C.
- Znany niedobór odporności typu „common variable immunodeficiency”.
- Historia nowotworu, chyba że został wyleczony i nie ma oznak nawrotu od co najmniej 3 lat przed badaniem. Wyjątki, które mogą być dopuszczone, to niektóre nowotwory skóry (rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy), rak in situ szyjki macicy, rak in situ piersi oraz przypadkowo wykryty, mały rak prostaty (stadium T1a lub T1b).
- Otrzymanie żywej szczepionki (lub szczepionki atenuowanej) w ciągu ostatnich 4 tygodni przed badaniem.
- Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży w czasie trwania badania.
- Ciężka niewydolność nerek, określana jako eGFR < 30 ml/min/1,73 m² przy badaniu (eGFR to szacowana filtracja kłębuszkowa, czyli miernik jak dobrze nerki filtrują krew).
- Znana nadwrażliwość (alergia) na lek efgartigimod, metyloprednizol, prednizon lub na któreś z ich dodatkowych składników.
- Poważna choroba współistniejąca, operacja duża w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub planowana duża operacja w trakcie badania.
- Inny stan medyczny, który według lekarza mógłby utrudnić dokładną ocenę objawów lub zwiększyć ryzyko dla uczestnika.
- Udział w innym badaniu klinicznym z lekami lub urządzeniami badawczymi w momencie zapisu lub w ciągu ostatnich 30 dni (lub dłużej, jeśli lek badany pozostaje w organizmie dłużej).
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Klinikum der Universitaet Muenchen AöR
Zweryfikowany ośrodekMonachium, NiemcyCharite Universitaetsmedizin Berlin KöR
Zweryfikowany ośrodekBerlin, Niemcy
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Wkrótce rekrutacjaNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
Efgartigimod alfa
jest to lek, który blokuje receptor FcRn w organizmie. Dzięki temu przyspiesza usuwanie niektórych przeciwciał, które mogą nasilać ataki choroby demielinizacyjnej. W badaniu podawany jest dożylnie w połączeniu ze standardowym leczeniem, aby sprawdzić, czy pomaga szybciej i skuteczniej kontrolować objawy oraz zmniejszyć nasilenie ataku.
Intravenous methylprednisolone (IVMP)
jest to steryd podawany dożylnie, który od lat jest podstawowym lekiem stosowanym w ostrych atakach stwardnienia rozsianego i innych demielinizacyjnych chorób mózgu. Działa przeciwzapalnie i hamuje reakcje układu odpornościowego, co pomaga zmniejszyć uszkodzenia nerwów i przyspieszyć powrót do zdrowia. W badaniu jest stosowany jako standardowe leczenie, do którego dodaje się efgartigimod alfa.
Co już wiadomo o tej terapii
Efgartigimod alfa - Lek podawany jest dożylnie w postaci infuzji, zwykle w dawce 2400 mg. Jest to lek badany klinicznie, aktualnie w fazie II/III i nie posiada jeszcze pełnej rejestracji. Przeznaczony jest jako terapia wspomagająca przy ciężkich atakach chorób demielinizacyjnych, takich jak stwardnienie rozsiane, NMOSD czy MOGAD. Działa poprzez blokowanie receptora FcRn, co zmniejsza poziom szkodliwych przeciwciał IgG, a klasyfikowany jest jako antagonista FcRn (środek modulujący układ odpornościowy).
Badane choroby
Klinicznie izolowany zespół (CIS)
CIS to pierwszy atak neurologiczny związany z demielinizacją, który trwa co najmniej 24 godziny i pozostawia objawy w jednej lub kilku częściach ciała. Objawy mogą obejmować zaburzenia widzenia, osłabienie kończyn lub problemy czucia. Po wystąpieniu CIS układ nerwowy może powrócić do stanu wyjściowego, ale istnieje ryzyko kolejnych ataków. Każdy kolejny atak może prowadzić do trwałych zmian w przewodzeniu nerwowym. Postęp choroby jest monitorowany przez pojawianie się nowych objawów lub ich nasilenie.
Rzutowo-remisyjne stwardnienie rozsiane (RRSR)
RRMS to postać stwardnienia rozsianego, w której objawy pojawiają się w postaci naprzemiennych zaostrzeń i remisji. Podczas zaostrzenia dochodzi do uszkodzenia osłonek mielinowych, co prowadzi do nagłych trudności w poruszaniu się, widzeniu lub czuciu. Remisja to okres, w którym objawy częściowo lub całkowicie ustępują. Z czasem liczba i nasilenie zaostrzeń może wzrastać, co powoduje stopniowy spadek funkcji neurologicznych. Choroba charakteryzuje się zmiennym przebiegiem, zależnym od lokalizacji uszkodzeń.
Choroba ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia z obecnością przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (AQP4+ NMOSD)
Neuromyelitis optica spectrum disorder z przeciwciałami przeciwko aquaporin‑4 to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje wodny kanał w astrocytach mózgu i rdzenia kręgowego. Ataki najczęściej obejmują zapalenie nerwu wzrokowego i zapalenie rdzenia kręgowego, co skutkuje nagłą utratą wzroku lub paraliżem kończyn. Każdy atak może pozostawić trwałe uszkodzenie, które sumuje się z poprzednimi. Przebieg choroby jest zdominowany przez powtarzające się epizody, które mogą występować w różnym odstępie czasu. Z czasem objawy mogą obejmować także zaburzenia czucia i funkcji autonomicznej.
Choroba z przeciwciałami przeciwko glikoproteinie mielinowej oligodendrocytów (MOGAD)
MOGAD to choroba, w której przeciwciała skierowane przeciwko białku MOG atakują mielinę w ośrodkowym układzie nerwowym. Najczęstsze objawy to zapalenie nerwu wzrokowego, zapalenie rdzenia kręgowego i ataki mózgowo‑rdzeniowe, które pojawiają się nagle i mogą trwać kilka tygodni. Po każdym ataku dochodzi do częściowego lub pełnego powrotu funkcji, ale uszkodzenia mogą się kumulować. Przebieg choroby jest zmienny, z okresami bezobjawowymi pomiędzy epizodami. Z czasem liczba ataków może wzrosnąć, wpływając na codzienne zdolności.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2025-523654-13-00Planowana liczba uczestników116 osóbSponsorMedizinische Hochschule Hannover
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?