Centre Hospitalier Regional D'Angers
Zweryfikowany ośrodek
Angers, Francja
Nie rekrutujeChoroba rzadka
Badanie skuteczności enasidenibu mesilatu w leczeniu zespołu mielodysplastycznego z mutacją IDH2 u pacjentów
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
To badanie dotyczy zespołu mielodysplastycznego z mutacją IDH2. Zespół mielodysplastyczny to choroba szpiku kostnego, w której organizm nie produkuje prawidłowo działających krwinek. Mutacja IDH2 oznacza zmianę w konkretnym genie, która może wpływać na rozwój tej choroby. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie kodowej AG-221, który jest inhibitorem IDH2 - oznacza to, że blokuje działanie zmienionego genu. Celem badania jest sprawdzenie, jak skuteczny jest ten lek w leczeniu pacjentów z tym rodzajem zespołu mielodysplastycznego.
Badanie podzielone jest na trzy grupy pacjentów nazywane kohortami A, B i C. W kohortach A i B głównym celem jest sprawdzenie, u jakiego odsetka pacjentów nastąpi poprawa stanu zdrowia po zastosowaniu leku AG-221. W kohorcie C badacze skupią się przede wszystkim na ocenie bezpieczeństwa leku i sprawdzeniu, jakie działania niepożądane może wywoływać. Działania niepożądane to wszelkie niekorzystne objawy, które mogą wystąpić podczas przyjmowania leku.
Podczas badania pacjenci będą regularnie przychodzić na wizyty kontrolne, podczas których lekarze będą oceniać ich stan zdrowia i sprawdzać, jak organizm reaguje na leczenie. Będą wykonywane różne badania krwi i szpiku kostnego, aby sprawdzić, czy lek działa skutecznie. Badacze będą także monitorować, jak długo utrzymuje się poprawa u pacjentów, którzy zareagują pozytywnie na leczenie, oraz czy choroba nie postępuje dalej.
Przebieg badania
To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
14 kryteriów
- Pacjent musi mieć zespół mielodysplastyczny (chorobę szpiku kostnego, w której szpik nie produkuje prawidłowych komórek krwi) z mutacją w genie IDH2 wykrytą we krwi lub szpiku kostnym
- Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat
Pacjent musi należeć do jednej z trzech kategorii:
- Zespół mielodysplastyczny wysokiego ryzyka (według skali IPSS int-2 lub wysoki), który nie odpowiedział na leczenie azacytydyną po co najmniej 6 cyklach, lub powrócił po wcześniejszej odpowiedzi
- Nieleczony zespół mielodysplastyczny wysokiego ryzyka bez zagrażających życiu niskich poziomów komórek krwi
- Zespół mielodysplastyczny niskiego ryzyka z opornością na wcześniejsze leczenie hormonami stymulującymi wytwarzanie czerwonych krwinek
- Pacjent musi mieć sprawność fizyczną według skali ECOG (skala oceniająca zdolność do codziennego funkcjonowania) na poziomie 0-2
- Pacjent musi mieć prawidłową funkcję nerek - poziom kreatyniny (wskaźnik funkcji nerek) nie może przekraczać 1,5 raza wartości prawidłowej, a klirens kreatyniny musi wynosić co najmniej 50 ml/min
- Pacjent musi mieć prawidłową funkcję wątroby - poziom bilirubiny (substancja powstająca z rozpadu czerwonych krwinek) i transaminaz (enzymy wątrobowe) nie może przekraczać 1,5 raza wartości prawidłowej
- Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję serca - frakcja wyrzutowa (miara wydajności serca) musi być większa niż 40%
- Pacjent nie może być oporny na transfuzje płytek krwi
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy wykonany w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia
- Kobiety w wieku rozrodczym oraz mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie dwóch wysoce skutecznych metod antykoncepcji lub powstrzymanie się od kontaktów seksualnych od momentu wyrażenia zgody na udział w badaniu, przez cały czas trwania badania i przez 120-365 dni po ostatniej dawce leku (w zależności od kraju)
- Mężczyźni muszą zgodzić się na używanie prezerwatywy podczas kontaktów seksualnych z kobietami w wieku rozrodczym przez cały okres leczenia i przez 3 miesiące po jego zakończeniu
- Mężczyźni muszą zostać poinformowani o możliwościach zachowania nasienia przed rozpoczęciem leczenia
- Pacjent musi zrozumieć i dobrowolnie podpisać formularz zgody na udział w badaniu
- Pacjent musi być w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt określonego w badaniu i spełniać wymagania protokołu
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
13 kryteriów
- Wiek poniżej 18 lat - badanie jest przeznaczone tylko dla osób dorosłych
- Brak mutacji genu IDH2 - badanie dotyczy tylko pacjentów z tą specyficzną zmianą genetyczną w komórkach nowotworowych
- Ciężkie choroby serca, takie jak niewydolność serca lub niedawny zawał mięśnia sercowego
- Poważne problemy z wątrobą, które uniemożliwiają prawidłowe przetwarzanie leków
- Zaawansowana choroba nerek wymagająca dializ lub przeszczepu
- Aktywne zakażenie, które nie jest kontrolowane antybiotykami lub innymi lekami
- Inne rodzaje nowotworów, które są obecnie leczone lub wymagają leczenia
- Ciąża lub karmienie piersią - lek może być szkodliwy dla dziecka
- Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
- Problemy psychiczne, które uniemożliwiają zrozumienie badania i podpisanie zgody
- Przyjmowanie leków, które mogą negatywnie oddziaływać z badanym preparatem AG-221
- Stan ogólny zdrowia zbyt słaby do bezpiecznego uczestnictwa w badaniu
- Wcześniejsze leczenie inhibitorami IDH2 - grupa leków działających podobnie do badanego preparatu
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Assistance Publique Hopitaux De Paris
Zweryfikowany ośrodekCréteil, FrancjaAssistance Publique Hopitaux De Paris
Zweryfikowany ośrodekParyż, Francja
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Nie rekrutujeNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
AG-221 to lek należący do grupy inhibitorów IDH2. Działa poprzez blokowanie wadliwie działającego białka IDH2, które występuje u niektórych pacjentów z zespołem mielodysplastycznym. Kiedy to białko jest zmutowane, może przyczyniać się do rozwoju choroby. AG-221 pomaga zatrzymać te szkodliwe procesy w komórkach, co może spowolnić postęp choroby lub poprawić stan pacjenta. Lek ten jest podawany doustnie w postaci tabletek i jest specjalnie zaprojektowany dla pacjentów, którzy mają określone mutacje genetyczne w swoich komórkach chorobowych.
Co już wiadomo o tej terapii
AG-221 – Jest to doustny lek w postaci tabletek, który działa jako inhibitor enzymu IDH2, blokując nieprawidłowy proces metaboliczny w komórkach nowotworowych, co pomaga w przywróceniu normalnego różnicowania komórek krwi. Lek ten jest obecnie badany w klinicznych próbach u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym, który jest chorobą szpiku kostnego prowadzącą do nieprawidłowego wytwarzania komórek krwi. AG-221 należy do grupy leków ukierunkowanych molekularnie i jest przeznaczony specjalnie dla pacjentów, którzy mają mutację w genie IDH2. Mechanizm działania polega na blokowaniu zmutowanego enzymu IDH2, który u chorych pacjentów produkuje szkodliwe substancje hamujące prawidłowe dojrzewanie komórek krwi, dzięki czemu lek może pomóc w poprawie funkcji szpiku kostnego.
Badane choroby
Zespół mielodysplastyczny z mutacją IDH2 – Zespół mielodysplastyczny to grupa chorób szpiku kostnego, w których komórki macierzyste krwi nie dojrzewają prawidłowo. W tej konkretnej postaci występuje mutacja w genie IDH2, która wpływa na metabolizm komórek. Choroba powoduje nieprawidłową produkcję krwinek czerwonych, białych i płytek krwi w szpiku kostnym. Komórki krwi są często zniekształcone i nie funkcjonują poprawnie. Pacjenci mogą doświadczać objawów takich jak zmęczenie, osłabienie, częste infekcje czy skłonność do krwawień. Zespół może postępować powoli przez lata lub rozwijać się szybciej, prowadząc do pogorszenia funkcji szpiku kostnego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-513858-29-01Kod protokołuAG221CLMDSGFM13217Planowana liczba uczestników68 osóbSponsorGroupe Francophone Des Myelodysplasies
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?