Hospital General Universitario Gregorio Maranon
Zweryfikowany ośrodek
Madryt, Hiszpania
Nie rekrutujeChoroba rzadka
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa apadamtazy alfa w leczeniu pacjentów z zakrzepową plamicą małopłytkową
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy choroby zwanej immunologicznie uwarunkowaną zakrzepową plamicą małopłytkową (iTTP). Jest to rzadkie schorzenie, w którym układ odpornościowy atakuje własne komórki krwi, prowadząc do niskiej liczby płytek krwi i problemów z krzepnięciem. W badaniu testowany jest lek o nazwie TAK-755, znany również jako rekombinowany ADAMTS13 (rADAMTS13). Lek ten jest podawany w formie proszku i rozpuszczalnika do wstrzykiwań, a jego celem jest poprawa stanu zdrowia pacjentów z iTTP.
W badaniu porównuje się skuteczność i bezpieczeństwo leku TAK-755 z minimalnym lub całkowitym pominięciem wymiany osocza, co jest standardową metodą leczenia iTTP. Dodatkowo, w badaniu mogą być stosowane inne leki, takie jak rytuksymab i glikokortykosteroidy, które są podawane w formie infuzji dożylnej. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa stosowania leku TAK-755 u pacjentów z iTTP.
Badanie jest prowadzone w kilku ośrodkach i ma charakter randomizowany oraz podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani pacjenci, ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje lek badany, a kto placebo. Uczestnicy będą monitorowani przez okres do 52 tygodni, aby ocenić reakcję na leczenie i ewentualne skutki uboczne. Badanie ma na celu zrozumienie, jak dobrze lek działa i czy jest bezpieczny dla pacjentów z iTTP.
Przebieg badania
To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
6 kryteriów
- Pacjent musi podpisać formularz świadomej zgody. Jeśli pacjent nie jest w stanie tego zrobić, może to zrobić w pełni uznany pełnomocnik zgodnie z lokalnym prawem.
- Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat w momencie badania.
- Pacjent musi mieć zdiagnozowaną immunologicznie uwarunkowaną zakrzepową plamicę małopłytkową (iTTP), co oznacza, że:
- Ma małopłytkowość, czyli niski poziom płytek krwi poniżej 100 000 na mikrolitr.
- Ma mikroangiopatyczną niedokrwistość hemolityczną, co oznacza, że poziom LDH (enzymu we krwi) jest ponad dwa razy wyższy niż normalnie lub w badaniu krwi widać fragmenty czerwonych krwinek.
- Pacjent musi być gotowy do pełnego przestrzegania procedur i wymagań badania.
- Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego i zgodzić się na stosowanie bardzo skutecznych metod antykoncepcji przez cały czas trwania badania. Mężczyźni, którzy są aktywni seksualnie, muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
5 kryteriów
- Osoby, które mają inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
- Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią.
- Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym.
- Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu.
- Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta' Della Salute E Della Scienza Di Torino
Zweryfikowany ośrodek
Turyn, WłochyFondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Zweryfikowany ośrodekMediolan, Włochy
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Nie rekrutujeNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
TAK-755 to lek badany w leczeniu immunologicznej plamicy małopłytkowej zakrzepowej (iTTP). Jego celem jest ocena bezpieczeństwa stosowania u pacjentów z tą chorobą. Lek ten jest podawany z minimalnym lub bez wymiany osocza, co jest standardowym leczeniem w przypadku iTTP. TAK-755 ma na celu poprawę stanu zdrowia pacjentów poprzez zmniejszenie objawów choroby i poprawę funkcji płytek krwi.
Co już wiadomo o tej terapii
TAK-755 – TAK-755 jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 2b. Jego głównym celem terapeutycznym jest leczenie immunologicznie uwarunkowanej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (iTTP). Działa poprzez uzupełnianie niedoboru enzymu ADAMTS13, co pomaga w rozkładzie dużych multimerów czynnika von Willebranda, zmniejszając ryzyko tworzenia się zakrzepów. Klasyfikowany jest jako rekombinowany enzym ADAMTS13.
Badane choroby
Immunologiczna plamica małopłytkowa zakrzepowa (iTTP) – Jest to rzadka choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje enzym ADAMTS13, prowadząc do nieprawidłowego krzepnięcia krwi. W wyniku tego procesu dochodzi do tworzenia się mikroskopijnych skrzepów w małych naczyniach krwionośnych, co może prowadzić do zmniejszenia liczby płytek krwi, anemii i uszkodzenia narządów. Choroba może rozwijać się nagle i postępować szybko, powodując objawy takie jak zmęczenie, gorączka, ból głowy, a także problemy neurologiczne. W miarę postępu choroby mogą wystąpić poważne komplikacje, takie jak uszkodzenie nerek czy serca. Choroba wymaga szybkiej interwencji medycznej, aby zapobiec dalszym uszkodzeniom narządów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-507787-39-00Kod protokołuTAK-755-2001Planowana liczba uczestników36 osóbSponsorTakeda Development Center Americas Inc.
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?