Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa empagliflozyny w leczeniu neutropenii u pacjentów z glikogenozą typu Ib

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy glikogenozy typu Ib, która jest bardzo rzadką chorobą dziedziczną. Osoby z tą chorobą mają problemy z ilością i funkcjonowaniem pewnego rodzaju białych krwinek, zwanych neutrofilami, co prowadzi do stanu zwanego neutropenią. Neutropenia oznacza, że organizm ma mniej neutrofili niż powinien, co może zwiększać ryzyko infekcji.

W badaniu zostanie użyty lek o nazwie empagliflozyna, który jest dostępny w postaci tabletek powlekanych. Celem badania jest sprawdzenie, czy empagliflozyna jest bezpieczna i dobrze tolerowana przez pacjentów z glikogenozą typu Ib oraz czy może pomóc w poprawie liczby i funkcji neutrofili. Badanie będzie trwało do 2025 roku, a jego wyniki pomogą zrozumieć, czy empagliflozyna może być skutecznym sposobem leczenia neutropenii u pacjentów z tą rzadką chorobą.

Podczas badania uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, gdzie będą monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych związanych z przyjmowaniem empagliflozyny. Badacze będą również oceniać, czy lek pomaga w przywróceniu prawidłowej liczby i funkcji neutrofili. Wyniki te będą kluczowe dla oceny skuteczności i bezpieczeństwa empagliflozyny w leczeniu neutropenii u pacjentów z glikogenozą typu Ib.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po spełnieniu kryteriów włączenia do badania, pacjent zostaje formalnie włączony do badania klinicznego. Kryteria te obejmują m.in. wiek powyżej 4 tygodni oraz diagnozę glikogenozy typu Ib z neutropenią.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Pacjent rozpoczyna przyjmowanie leku Jardiance w postaci tabletek powlekanych, zawierających 10 mg substancji czynnej empagliflozyny. Lek przyjmuje się doustnie.

    Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są ustalane przez lekarza prowadzącego badanie, zgodnie z indywidualnymi potrzebami pacjenta.

  3. Krok 3

    Wizyty kontrolne

    Podczas trwania badania pacjent uczestniczy w regularnych wizytach kontrolnych. Celem tych wizyt jest monitorowanie bezpieczeństwa i tolerancji leczenia.

    Podczas wizyt zbierane są dane dotyczące ewentualnych działań niepożądanych związanych z przyjmowaniem empagliflozyny.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Oceniana jest skuteczność leczenia poprzez monitorowanie liczby i funkcji neutrofili. Neutrofile to rodzaj białych krwinek, które odgrywają kluczową rolę w obronie organizmu przed infekcjami.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w marcu 2025 roku. Po zakończeniu badania pacjent może zostać poinformowany o jego wynikach oraz o dalszych krokach dotyczących leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjenci mogą być zarówno mężczyznami, jak i kobietami.
  • Wiek pacjentów musi wynosić co najmniej 4 tygodnie.
  • Pacjenci muszą mieć zdiagnozowaną biochemicznie i/lub molekularnie glikogenozę typu Ib. Jest to bardzo rzadka choroba genetyczna.
  • Pacjenci muszą mieć neutropenię, co oznacza niską liczbę neutrofili, czyli rodzaju białych krwinek, lub nieprawidłową aktywność enzymu NADPH oksydazy w neutrofilach.
  • Wymagana jest zgoda na udział w badaniu:
    • Dla dzieci poniżej 13 lat - zgoda prawnego opiekuna.
    • Dla dzieci w wieku 13 lat i starszych - zgoda prawnego opiekuna oraz pacjenta.
    • Dla dorosłych pacjentów - zgoda pacjenta.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest uczulony na jakiekolwiek składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli bierze inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z lekiem badanym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być zagrożeniem podczas badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z nerkami, które mogą wpływać na działanie leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą, które mogą wpływać na bezpieczeństwo stosowania leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię poważnych reakcji alergicznych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Empagliflozyna to lek stosowany w badaniu klinicznym mającym na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu neutropenii u pacjentów z glikogenozą typu Ib. Neutropenia to stan, w którym występuje niska liczba neutrofili, co może prowadzić do zwiększonego ryzyka infekcji. Empagliflozyna jest zazwyczaj stosowana w leczeniu cukrzycy typu 2, ale w tym badaniu jest badana pod kątem jej potencjalnych korzyści w leczeniu neutropenii.

Co już wiadomo o tej terapii

Empagliflozyna – Empagliflozyna jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie jest badany w kontekście leczenia neutropenii u pacjentów z glikogenozą typu Ib, rzadką chorobą genetyczną. W literaturze medycznej empagliflozyna jest znana głównie jako lek stosowany w leczeniu cukrzycy typu 2, ale jej potencjalne zastosowanie w leczeniu neutropenii jest przedmiotem aktualnych badań klinicznych. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę poziomu neutrofili u pacjentów z glikogenozą Ib. Mechanizm działania empagliflozyny polega na hamowaniu kotransportera sodowo-glukozowego typu 2 (SGLT2), co prowadzi do zwiększonego wydalania glukozy z moczem. Klasyfikacja farmakologiczna empagliflozyny to inhibitory SGLT2.

Badane choroby

Glikogenoza typu Ib – Jest to ultra-rzadka choroba dziedziczona w sposób autosomalny recesywny. Charakteryzuje się zaburzeniami w metabolizmie glikogenu, co prowadzi do jego nieprawidłowego gromadzenia się w organizmie. Objawy mogą obejmować hipoglikemię, powiększenie wątroby oraz problemy z funkcjonowaniem układu odpornościowego, takie jak neutropenia. Choroba ta może wpływać na zdolność organizmu do zwalczania infekcji. W miarę postępu choroby mogą pojawiać się dodatkowe komplikacje związane z metabolizmem i funkcjonowaniem różnych narządów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-512840-52-00Kod protokołuEMPAtiaPlanowana liczba uczestników20 osóbSponsorInstytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).