Katholieke Universiteit te Leuven
Zweryfikowany ośrodek
Leuven, Belgia
Nie rekrutujeDziedziczna neuropatia ruchowa i czuciowaChoroba rzadka
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa NMD670 u dorosłych pacjentów z chorobą Charcot-Marie-Tooth typu 1 i 2
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy choroby Charcot-Marie-Tooth typu 1 i 2, które są schorzeniami nerwowo-mięśniowymi. W badaniu testowany jest lek o nazwie NMD670, który jest podawany w formie tabletek. Celem badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji tego leku u dorosłych pacjentów z tymi typami choroby Charcot-Marie-Tooth.
W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej NMD670 lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno pacjentom, jak i badaczom wiedzę, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Uczestnicy będą przyjmować lek przez 21 dni, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez cały czas trwania badania.
Podczas badania oceniane będą zmiany w zdolności do chodzenia, mierzone na podstawie dystansu pokonywanego w określonym czasie. Wyniki te pomogą określić, czy NMD670 jest skuteczny w poprawie funkcji ruchowych u pacjentów z chorobą Charcot-Marie-Tooth typu 1 i 2. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, które mogą przyczynić się do lepszego zrozumienia i leczenia tych schorzeń.
Przebieg badania
To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
9 kryteriów
- Uczestnicy muszą mieć od 18 do 70 lat w momencie podpisywania formularza zgody.
- Diagnoza choroby Charcot-Marie-Tooth typu 1 lub 2 musi być potwierdzona badaniem genetycznym.
- Uczestnicy muszą spełniać określone zdolności fizyczne bez użycia urządzeń wspomagających, takich jak ortezy (dopuszczalne są wkładki ortopedyczne) podczas badania przesiewowego:
- Całkowity dystans w teście 6-minutowego marszu (6MWT) musi mieścić się w 1 odchyleniu standardowym od średniej dostosowanej do wieku i płci z normy dla CMT.
- Siła zgięcia grzbietowego obu kostek musi wynosić 4 lub mniej w skali manualnego testu mięśniowego.
- Uczestnicy, którzy już korzystają z fizjoterapii lub terapii zajęciowej, lub stosują zalecany program treningowy przez ponad 30 dni przed badaniem przesiewowym, powinni kontynuować swoje obecne leczenie przez cały czas trwania badania. Nie wolno rozpoczynać nowej fizjoterapii, terapii zajęciowej ani programu treningowego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym ani w trakcie badania.
- Uczestnicy przyjmujący leki na skurcze mięśni (np. magnez) i/lub ból (np. niesteroidowe leki przeciwzapalne, leki na ból neuropatyczny lub opioidy) powinni być na stabilnej dawce przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym i utrzymywać stabilną dawkę przez cały czas trwania badania.
- Wskaźnik masy ciała (BMI) musi wynosić od 18 do 35 kg/m² włącznie podczas badania przesiewowego, a minimalna waga to 40 kg.
- Kobiety w wieku rozrodczym oraz mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji podczas badania. Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn i kobiety musi być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla uczestników badań klinicznych.
- Uczestnik musi być zdolny do podpisania świadomej zgody.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
6 kryteriów
- Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
- Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
- Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest uczulony na składniki leku używanego w badaniu.
- Pacjent nie może brać udziału, jeśli bierze inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z lekiem badanym.
- Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
- Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Rigshospitalet
Zweryfikowany ośrodek
Kopenhaga, DaniaAarhus University Hospital
Zweryfikowany ośrodekAarhus, Dania
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Nie rekrutujeNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
NMD670 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji u dorosłych pacjentów z chorobą Charcot-Marie-Tooth typu 1 i 2. Lek ten jest testowany, aby sprawdzić, czy może pomóc w poprawie stanu zdrowia pacjentów z tą chorobą.
Co już wiadomo o tej terapii
NMD670 – NMD670 jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie 2a badań klinicznych. Badania te mają na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji leku u dorosłych pacjentów z chorobą Charcot-Marie-Tooth typu 1 i 2. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie tej choroby, która wpływa na nerwy obwodowe. Mechanizm działania NMD670 polega na modulacji aktywności kanałów jonowych w komórkach nerwowych, co może poprawić funkcjonowanie nerwów. Lek ten jest klasyfikowany jako modulator kanałów jonowych.
Badane choroby
Choroba Charcota-Mariego-Tootha typu 1 i typu 2 – Jest to grupa dziedzicznych zaburzeń nerwów obwodowych, które wpływają na ruch i czucie w kończynach. Choroba charakteryzuje się postępującym osłabieniem mięśni, szczególnie w stopach i nogach, co prowadzi do trudności w chodzeniu. Może również występować utrata czucia w kończynach, co zwiększa ryzyko urazów. Typ 1 i typ 2 różnią się głównie mechanizmem genetycznym i specyficznymi objawami, ale oba prowadzą do podobnych problemów z nerwami. Choroba zazwyczaj zaczyna się w dzieciństwie lub wczesnej dorosłości i postępuje powoli przez całe życie. Objawy mogą się różnić w zależności od osoby, nawet w obrębie tej samej rodziny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-507892-23-00Kod protokołuNMD670-02-0003Planowana liczba uczestników80 osóbSponsorNMD Pharma A/S
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?