Badanie skuteczności kannabidiolu w zmniejszaniu częstości zachowań samookaleczających u dzieci i młodzieży z ciężkimi zaburzeniami neurorozwojowymi
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy stosowania leku Epidyolex (zawierającego substancję czynną kannabidiol) u dzieci i młodzieży z ciężkimi zaburzeniami neurorozwojowymi. Lek ten podawany jest w formie roztworu doustnego i ma na celu zmniejszenie częstotliwości zachowań samookaleczających u pacjentów, u których wcześniejsze leczenie innymi lekami, takimi jak risperidon lub aripiprazol, nie przyniosło oczekiwanych rezultatów.
W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać lek przez okres 59 dni. Maksymalna dawka dzienna leku wynosi 40 mg na kilogram masy ciała. Lek podawany jest doustnie, a jego działanie będzie oceniane głównie pod kątem zmniejszenia częstotliwości zachowań samookaleczających.
Badanie ma na celu sprawdzenie skuteczności kannabidiolu w redukcji częstotliwości samookaleczeń u dzieci i młodzieży z ciężkimi zaburzeniami neurorozwojowymi. W trakcie badania będą również obserwowane inne aspekty zachowania pacjentów, w tym zachowania stereotypowe i agresywne, a także oceniana będzie jakość życia pacjentów i poziom stresu u ich rodziców.
Przebieg badania
To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
9 kryteriów
- Wiek: między 5 lat a 17 lat i 6 miesięcy
- Waga: między 12 a 49,9 kg
- Zdiagnozowane ciężkie zaburzenie neurorozwojowe z głębokim upośledzeniem rozwoju intelektualnego, wymagające pomocy w codziennych czynnościach (posiłki, ubieranie się, toaleta) oraz stałego nadzoru
Występowanie ciężkich samookaleczeń w ciągu ostatnich 7 dni, określonych według skali BPI-01, czyli:
- co najmniej jeden rodzaj samookaleczenia o dużym nasileniu występujący minimum co 3 godziny w stanie czuwania, lub
- co najmniej dwa rodzaje samookaleczenia o dużym nasileniu występujące minimum co 6 godzin w stanie czuwania
- Samookaleczenia oporne na leczenie lekami przeciwpsychotycznymi nowszej generacji (jak risperidon, aripiprazol) stosowanymi w odpowiedniej dawce przez minimum 30 dni (z wyjątkiem przypadków złej tolerancji)
- Brak zmian w leczeniu farmakologicznym i niefarmakologicznym (w tym rehabilitacja, terapia zajęciowa, logopedia) przez co najmniej miesiąc
- W przypadku kobiet w wieku rozrodczym prowadzących aktywne życie seksualne: negatywny test ciążowy oraz stosowanie skutecznej antykoncepcji do 18 dni po zakończeniu leczenia
- Zgoda obojga rodziców lub opiekunów prawnych
- Posiadanie ubezpieczenia społecznego
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
10 kryteriów
- Osoby poniżej 5 roku życia oraz powyżej 17 roku życia
- Pacjenci z nadwrażliwością (uczuleniem) na kannabidiol lub którykolwiek ze składników leku
- Osoby przyjmujące leki, które mogą wchodzić w interakcję z kannabidiolem
- Pacjenci z poważnymi chorobami wątroby (gdy wątroba nie pracuje prawidłowo)
- Osoby z niekontrolowaną padaczką (częste napady padaczkowe pomimo leczenia)
- Pacjenci uczestniczący w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
- Osoby z poważnymi zaburzeniami psychicznymi wymagającymi natychmiastowego leczenia
- Pacjenci, którzy nie są w stanie przestrzegać procedur badania ze względu na swój stan zdrowia
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Osoby z ciężkimi chorobami współistniejącymi (innymi poważnymi schorzeniami), które mogłyby wpłynąć na wyniki badania
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Wkrótce rekrutacjaNie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
Co już wiadomo o tej terapii
Badane choroby
Ciężkie zaburzenia neurorozwojowe
Ciężkie zaburzenia neurorozwojowe to grupa schorzeń wpływających na rozwój układu nerwowego we wczesnym okresie życia. Charakteryzują się znacznymi trudnościami w rozwoju funkcji poznawczych, komunikacji i zachowania. Mogą objawiać się zachowaniami samookaleczającymi, stereotypowymi oraz agresywnymi. U osób dotkniętych tym schorzeniem często występują problemy z codziennym funkcjonowaniem i interakcjami społecznymi. Zaburzenia te ujawniają się zazwyczaj w okresie dzieciństwa i mają charakter przewlekły. Stan pacjenta może się zmieniać w czasie, ale podstawowe trudności rozwojowe utrzymują się przez całe życie.
Zachowania autoagresywne
Zachowania samookaleczające to powtarzające się działania, w których osoba celowo wyrządza sobie krzywdę fizyczną. Mogą one przybierać różne formy, takie jak uderzanie głową, gryzienie się czy drapanie. Zachowania te często występują u osób z zaburzeniami neurorozwojowymi. Często towarzyszy im niepokój i pobudzenie. Intensywność i częstotliwość tych zachowań może się zmieniać w czasie.
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?