Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności ruksolitynibu w połączeniu z kortykosteroidami jako leczenia pierwszego rzutu u dzieci z limfohistiocytozą hemofagocytarną (HLH)

Zarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy limfohistiocytozy hemofagocytarnej (HLH), która jest rzadką chorobą układu odpornościowego występującą u dzieci. W ramach badania stosowany jest lek ruksolitynib (Jakavi) w postaci tabletek o różnych dawkach (5 mg, 10 mg, 15 mg i 20 mg), podawany doustnie w połączeniu z kortykosteroidami jako leczenie pierwszej linii.

Celem badania jest ocena skuteczności ruksolitynibu w leczeniu pierwotnej limfohistiocytozy hemofagocytarnej u dzieci, ze szczególnym uwzględnieniem przeżycia pacjentów do czasu przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych. Lek jest podawany w formie tabletek, które pacjent przyjmuje codziennie przez okres do 8 tygodni.

Choroba HLH charakteryzuje się nadmierną aktywacją układu odpornościowego, co prowadzi do stanu zapalnego w organizmie. Objawy mogą obejmować gorączkę, powiększenie śledziony oraz zaburzenia w składzie krwi. Ruksolitynib działa poprzez hamowanie określonych białek w komórkach, które są odpowiedzialne za stan zapalny i nieprawidłowe funkcjonowanie układu odpornościowego.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz lek o nazwie Jakavi (ruksolitynib) w formie tabletek doustnych.

    Lek będzie stosowany razem z kortykosteroidami w leczeniu limfohistiocytozy hemofagocytarnej (HLH) - jest to rzadka choroba układu odpornościowego.

  2. Krok 2

    Dawkowanie leku

    Lek Jakavi dostępny jest w tabletkach o różnej mocy: 5 mg, 10 mg, 15 mg i 20 mg.

    Tabletki należy przyjmować doustnie zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego.

  3. Krok 3

    Okres leczenia

    Leczenie będzie kontynuowane do momentu przeszczepienia komórek macierzystych szpiku kostnego.

    W trakcie leczenia będą wykonywane regularne badania kontrolne oceniające skuteczność terapii.

  4. Krok 4

    Środki ostrożności

    Jeśli jesteś w wieku rozrodczym, wymagane jest stosowanie skutecznej metody antykoncepcji podczas badania.

    Mężczyźni muszą stosować antykoncepcję przez 90 dni po zakończeniu badania.

    Kobiety muszą stosować antykoncepcję przez 30 dni po zakończeniu badania.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie kończy się w momencie przeszczepienia komórek macierzystych szpiku kostnego.

    Całkowity czas trwania badania zaplanowano do marca 2028 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Wiek pacjenta od 0 do 22 lat
  • Pacjent z potwierdzonym zespołem HLH (limfohistiocytoza hemofagocytarna) spełniający jedno z poniższych kryteriów:
    • Potwierdzona diagnoza genetyczna predysponująca do pierwotnego HLH lub nieprawidłowa ekspresja określonych białek w badaniu FACS (cytometria przepływowa) i/lub pozytywny wywiad rodzinny
    • Występowanie co najmniej 5 z 8 kryteriów diagnostycznych, takich jak: gorączka, powiększenie śledziony, obniżona liczba komórek krwi, podwyższony poziom tłuszczów we krwi, obecność hemofagocytozy w badaniu histologicznym, obniżona funkcja komórek NK, podwyższony poziom ferrytyny, obecność aktywowanych komórek T
    • Brak wcześniejszego specyficznego leczenia zespołu HLH
    • Dla pacjentów w wieku rozrodczym: stosowanie skutecznej metody antykoncepcji podczas badania oraz:
      • do 90 dni po zakończeniu badania dla mężczyzn
      • do 30 dni po zakończeniu badania dla kobiet
      • Świadoma, dobrowolna i pisemna zgoda przedstawiciela prawnego uczestnika lub dorosłego uczestnika
      • Posiadanie ubezpieczenia społecznego

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie spełniają kryteriów wiekowych (dzieci poniżej 2 lat i powyżej 18 lat)
  • Pacjenci bez potwierdzonej diagnozy limfohistiocytozy hemofagocytowej (HLH) - rzadkiej choroby układu odpornościowego
  • Osoby, które wcześniej otrzymywały ruksolitynib w leczeniu HLH
  • Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności:
    • wątroby
    • nerek
    • serca
    • Pacjenci z aktywnymi, ciężkimi infekcjami wymagającymi leczenia dożylnego
    • Osoby uczestniczące obecnie w innych badaniach klinicznych
    • Pacjenci, którzy nie mogą przyjmować leków doustnych
    • Osoby z nadwrażliwością na ruksolitynib lub którykolwiek ze składników leku
    • Pacjenci, którzy nie mogą być poddani procedurze przeszczepu komórek macierzystych z powodów medycznych
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Ruxolitinib

    to lek stosowany w leczeniu pierwotnej limfohistiocytozy hemofagocytarnej (HLH) u dzieci. Jest to nowoczesny lek, który działa poprzez blokowanie określonych białek w organizmie, które powodują stan zapalny. Lek pomaga kontrolować nadmierną aktywność układu odpornościowego, która jest charakterystyczna dla HLH. Jest podawany razem z kortykosteroidami jako leczenie pierwszego rzutu przed przeszczepem komórek macierzystych.

  • Kortykosteroidy

    to grupa leków przeciwzapalnych, które pomagają zmniejszyć stan zapalny w organizmie i kontrolować nadmierną reakcję układu odpornościowego. W tym badaniu są stosowane razem z ruxolitinibem jako część podstawowego leczenia HLH u dzieci. Kortykosteroidy są powszechnie stosowanymi lekami w leczeniu chorób autoimmunologicznych i stanów zapalnych.

Co już wiadomo o tej terapii

Ruxolitinib – Jest to doustny lek stosowany w leczeniu limfohistiocytozy hemofagocytarnej (HLH) u dzieci, podawany w połączeniu z kortykosteroidami jako terapia pierwszego rzutu przed przeszczepieniem komórek macierzystych. Substancja ta należy do grupy inhibitorów kinazy janusowej (JAK) i działa poprzez hamowanie przekazywania sygnałów komórkowych odpowiedzialnych za nadmierną aktywację układu odpornościowego. Lek jest obecnie badany w wieloośrodkowym badaniu klinicznym fazy 2, gdzie oceniana jest jego skuteczność jako nowej opcji terapeutycznej w pierwotnej postaci HLH, z głównym celem poprawy przeżywalności pacjentów do momentu przeszczepienia komórek macierzystych szpiku kostnego.

Badane choroby

Hemofagocytowa limfohistiocytoza (HLH) - Jest to rzadkie zaburzenie układu odpornościowego, w którym organizm produkuje zbyt dużo aktywowanych limfocytów i histiocytów. Komórki te gromadzą się w różnych tkankach i narządach, prowadząc do ich uszkodzenia. W przebiegu choroby dochodzi do niekontrolowanego stanu zapalnego w organizmie, który może obejmować wiele narządów jednocześnie. Choroba charakteryzuje się występowaniem gorączki, powiększeniem wątroby i śledziony oraz zmianami w morfologii krwi. U dzieci choroba może rozwinąć się jako postać pierwotna (uwarunkowana genetycznie) lub wtórna (w wyniku infekcji, chorób autoimmunologicznych lub nowotworowych). W przebiegu choroby może dojść do zaburzeń w funkcjonowaniu szpiku kostnego i nieprawidłowej produkcji komórek krwi.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-516105-23-01Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorAssistance Publique Hopitaux De Paris

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).