Hospital General Universitario Gregorio Maranon
Zweryfikowany ośrodek
Madryt, Hiszpania
Nie rekrutujeChoroba rzadka
Badanie tolerancji i skuteczności navitoclax i ruxolitinibu u pacjentów z mielofibrozą
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy choroby zwanej mielofibrozą, która jest rodzajem nowotworu krwi. W badaniu oceniane są dwa leki: Navitoclax i ruxolitinib. Navitoclax to lek, który działa na białka związane z komórkami nowotworowymi, a ruxolitinib to lek, który hamuje działanie pewnych enzymów w organizmie. Celem badania jest sprawdzenie, jak te leki wpływają na zmniejszenie objętości śledziony u pacjentów z mielofibrozą.
W badaniu pacjenci będą przyjmować navitoclax samodzielnie lub w połączeniu z ruxolitinib. Leki te są podawane w formie tabletek. Badanie ma na celu ocenę tolerancji i skuteczności tych leków, co oznacza, że naukowcy chcą zobaczyć, jak dobrze pacjenci znoszą leczenie i czy leki pomagają w zmniejszeniu objawów choroby. W trakcie badania pacjenci będą regularnie monitorowani, aby sprawdzić, jak ich organizm reaguje na leczenie.
Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jakie leki są podawane. Czas trwania badania jest przewidziany na kilka lat, a jego wyniki pomogą lepiej zrozumieć, jak skutecznie leczyć mielofibrozę za pomocą navitoclax i ruxolitinib.
Przebieg badania
To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
12 kryteriów
- Osoby muszą mieć co najmniej 18 lat.
- Dla grup 1b i 3: Osoba musi mieć co najmniej 2 objawy, z których każdy ma wynik co najmniej 3, lub łączny wynik co najmniej 12, mierzony przez MFSAF v4.0 przez co najmniej 4 z 7 dni podczas badania przesiewowego przed podaniem leku.
- Osoba musi mieć powiększoną śledzionę, co oznacza, że śledziona jest wyczuwalna co najmniej 5 cm poniżej brzegu żebra lub jej objętość wynosi co najmniej 450 cm3, ocenione za pomocą MRI/CT.
- Osoba musi spełniać określone parametry laboratoryjne, co oznacza odpowiednią funkcję szpiku kostnego, nerek i wątroby.
- Osoby z udokumentowaną diagnozą średniego lub wysokiego ryzyka pierwotnej mielofibrozy, mielofibrozy po czerwienicy prawdziwej lub mielofibrozy po nadpłytkowości samoistnej.
- Osoby sklasyfikowane jako średnie-2 lub wysokie ryzyko mielofibrozy, zgodnie z Dynamicznym Międzynarodowym Systemem Oceny Prognostycznej (DIPSS).
- Osoba musi być niekwalifikująca się z powodu wieku, współistniejących chorób lub niezdolna do przeszczepu od niespokrewnionego lub niezgodnego dawcy, lub niechętna do przeszczepu komórek macierzystych w momencie rozpoczęcia badania.
- Osoba musi mieć wynik ECOG 0, 1 lub 2, co oznacza poziom aktywności i zdolności do samodzielnego funkcjonowania.
- Dla grupy 1a: Osoba musi otrzymywać terapię ruksolitinibem przez co najmniej 12 tygodni i obecnie być na stabilnej dawce co najmniej 10 mg dwa razy dziennie przez co najmniej 8 tygodni przed pierwszą dawką navitoclaxu.
- Dla grupy 1b: Osoba musi otrzymywać leczenie ruksolitinibem przez co najmniej 24 tygodnie bez skuteczności LUB przez mniej niż 24 tygodnie z udokumentowanym postępem choroby podczas leczenia ruksolitinibem LUB przez co najmniej 28 dni z nietolerancją, co oznacza nową potrzebę transfuzji krwinek czerwonych.
- Dla grupy 2: Osoba musi otrzymywać wcześniejsze leczenie inhibitorem JAK-2 przez co najmniej 12 tygodni LUB przez co najmniej 28 dni z komplikacjami w postaci potrzeby transfuzji krwinek czerwonych (co najmniej 2 jednostki/miesiąc przez 2 miesiące) LUB zdarzenia niepożądane stopnia co najmniej 3, takie jak małopłytkowość, anemia, krwiak i/lub krwotok.
- Dla grupy 3: Osoba nie może otrzymywać wcześniejszego leczenia inhibitorem JAK-2 lub BET.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
8 kryteriów
- Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
- Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
- Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą zakłócać działanie badanych leków.
- Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na którykolwiek ze składników badanych leków.
- Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni brał udział w innym badaniu klinicznym.
- Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leków.
- Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
- Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być pogorszone przez badane leki.
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
Zweryfikowany ośrodek
Florencja, WłochyAzienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania
Zweryfikowany ośrodekKatania, Włochy
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Nie rekrutujeNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
Navitoclax
to lek badany w tym badaniu klinicznym, który jest oceniany pod kątem jego skuteczności i tolerancji u pacjentów z mielofibrozą. Jego głównym celem jest zmniejszenie objętości śledziony, co jest częstym problemem u osób z tą chorobą.
Ruxolitinib
to lek, który jest stosowany w połączeniu z navitoclaxem w tym badaniu. Ruxolitinib jest już znany z leczenia mielofibrozy i jego rola w badaniu polega na sprawdzeniu, czy w połączeniu z navitoclaxem może przynieść lepsze efekty terapeutyczne.
Co już wiadomo o tej terapii
Navitoclax
Jest to lek podawany doustnie, który jest badany w leczeniu mielofibrozy. Obecnie znajduje się w fazie 2 badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego tolerancja i skuteczność, zarówno samodzielnie, jak i w połączeniu z innym lekiem, ruxolitinibem. Głównym celem terapeutycznym jest zmniejszenie objętości śledziony u pacjentów z mielofibrozą. Działa na poziomie molekularnym poprzez hamowanie białek Bcl-2, co prowadzi do zwiększenia apoptozy komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako inhibitor białek antyapoptotycznych.
Ruxolitinib
Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu mielofibrozy, który jest już zatwierdzony i szeroko stosowany w medycynie. W badaniach klinicznych jest oceniany w połączeniu z navitoclaxem, aby sprawdzić jego skuteczność w zmniejszaniu objętości śledziony. Działa poprzez hamowanie enzymów JAK1 i JAK2, co prowadzi do zmniejszenia produkcji cytokin i łagodzenia objawów choroby. Należy do klasy inhibitorów kinaz janusowych.
Badane choroby
Mielofibroza – Jest to choroba szpiku kostnego, w której dochodzi do nadmiernego tworzenia się tkanki włóknistej, co prowadzi do zaburzeń w produkcji krwinek. W wyniku tego procesu szpik kostny staje się mniej efektywny, co może prowadzić do anemii, osłabienia i zwiększonego ryzyka infekcji. Charakterystycznym objawem jest powiększenie śledziony, co może powodować ból brzucha i uczucie pełności. Choroba może rozwijać się powoli, a jej objawy mogą się nasilać z czasem. W zaawansowanych stadiach może dojść do przekształcenia w ostrą białaczkę szpikową. Mielofibroza jest uważana za rzadką chorobę.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-507276-53-00Kod protokołuM16-109Planowana liczba uczestników191 osóbSponsorAbbVie Deutschland GmbH & Co. KG
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?