W skrócie
Bone marrow-derived mesenchymal stem cells to produkt terapii komórkowej wytwarzany z komórek szpiku kostnego dorosłego człowieka. Nie jest jeszcze lekiem dopuszczonym do obrotu w UE, ale jest badany w badaniach klinicznych. Jedno ukończone badanie z udziałem 200 uczestników dotyczyło długoterminowego bezpieczeństwa wlewu dożylnego o nazwie StromaForte MSC.
Najważniejsze informacje
- Bone marrow-derived mesenchymal stem cells to rodzaj produktu leczniczego terapii zaawansowanej wytwarzanego ze szpiku kostnego dorosłego człowieka.
- Jedno ukończone badanie kliniczne objęło 200 uczestników w celu zbadania długoterminowego bezpieczeństwa.
- W badaniu zastosowano wlew dożylny produktu o nazwie StromaForte MSC.
- Głównym celem był pomiar zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych, w tym nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych.
- Produkt jest klasyfikowany przez Europejską Agencję Leków jako produkt leczniczy terapii komórkowej somatycznej.
Czym są bone marrow-derived mesenchymal stem cells?
Bone marrow-derived mesenchymal stem cells (BM-MSCs) to rodzaj terapii komórkowej. Są wytwarzane z mezenchymalnych komórek macierzystych pobranych ze szpiku kostnego dorosłego człowieka i namnażanych poza organizmem w laboratorium. Produkt użyty w zarejestrowanym badaniu nosi nazwę StromaForte MSC roztwór do infuzji. Substancja jest klasyfikowana jako terapia komórkowa o zróżnicowanym pochodzeniu strukturalnym. W rejestrach produktów nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, dlatego jest substancją badaną. Europejska Agencja Leków (EMA) sklasyfikowała podobny produkt z namnażanych poza organizmem, pobranych od dorosłych dawców, pulowanych allogenicznych mezenchymalnych komórek zrębu szpiku kostnego jako produkt leczniczy terapii komórkowej somatycznej.
Jak działają bone marrow-derived mesenchymal stem cells?
Uważa się, że mezenchymalne komórki macierzyste działają poprzez mechanizmy immunologiczne i troficzne, co oznacza, że mogą wpływać na układ odpornościowy i wspierać naprawę tkanek. Badania na modelach laboratoryjnych sugerują, że mezenchymalne komórki macierzyste szpiku kostnego mogą wpływać na polaryzację makrofagów, rodzaju komórek odpornościowych, co może być jednym ze sposobów modulowania przez nie stanu zapalnego i gojenia. Dokładny sposób działania tych komórek w chorobach u ludzi jest nadal badany.
W jakich schorzeniach są stosowane lub badane?
Zarejestrowane badanie kliniczne nie określa konkretnego schorzenia; jest to badanie bezpieczeństwa w populacji ogólnej. Podobny produkt proponowano do stosowania w zakrzepowo-zarostowym zapaleniu naczyń (chorobie Buergera), rzadkiej chorobie dotyczącej naczyń krwionośnych rąk i nóg.
Jak podaje się bone marrow-derived mesenchymal stem cells?
Produkt podaje się jako zawiesinę komórek do wstrzykiwań w formie wlewu dożylnego, co oznacza, że jest podawany kroplówką bezpośrednio do żyły. W zarejestrowanym badaniu dawka wynosiła 5 milionów komórek na wlew.
Co wykazują badania kliniczne?
W unijnym systemie informacji o badaniach klinicznych zarejestrowano jedno badanie kliniczne. Badanie 2024-517011-74-01 jest ukończone i objęło 200 uczestników. Opisano je jako badanie o niskiej interwencji, co oznacza, że leczenie jest podawane dodatkowo do zwykłej opieki przy minimalnym dodatkowym obciążeniu. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest częstość występowania zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych, w tym istotnych klinicznie nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych. Badanie zaprojektowano w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa leczenia mezenchymalnymi komórkami macierzystymi produkowanymi przez firmę Cellcolabs.
Jakie działania niepożądane są znane?
W ukończonym badaniu mierzono zdarzenia niepożądane i poważne zdarzenia niepożądane jako główny punkt końcowy, ale wyniki nie są opisane w dostępnych danych rejestru. Źródła uzupełniające nie wymieniają konkretnych działań niepożądanych dla tego produktu.