W skrócie
DT-DEC01 to badana terapia komórkowa stosowana w dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD), chorobie genetycznej powodującej postępujące osłabienie mięśni. Powstaje przez połączenie prawidłowych komórek mięśniowych dawcy z komórkami mięśniowymi pacjenta. Obecnie trwa jedno badanie fazy 1/2 (2024-519004-27-00), które ma ocenić bezpieczeństwo i skuteczność terapii u 20 pacjentów z DMD.
Najważniejsze informacje
- DT-DEC01 to badana terapia komórkowa w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a.
- Terapia łączy prawidłowe mioblasty dawcy z mioblastami pacjenta.
- Podawana jest dostępem doszpikowym (do kości).
- Jedno badanie fazy 1/2 zostało dopuszczone i planuje włączyć 20 pacjentów.
- Badanie ocenia bezpieczeństwo oraz wyniki czynnościowe, takie jak test 6-minutowego chodu.
- DT-DEC01 ma status leku sierocego przyznany przez Europejską Agencję Leków.
Czym jest DT-DEC01?
DT-DEC01 to badana terapia komórkowa, znana również pod pełną nazwą rejestrową ex vivo fused normal allogeneic human myoblast with autologous human myoblast derived from Duchenne muscular dystrophy affected donor. Jest to zróżnicowana strukturalnie substancja klasyfikowana jako terapia komórkowa. Produkt jest opracowywany przez firmę Dystrogen Therapeutics Technology Polska Sp. z o.o. i nie posiada pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, co oznacza, że nadal znajduje się w fazie badań.
Europejska Agencja Leków (EMA) przyznała status leku sierocego (EU/3/18/2089) dla DT-DEC01 w dniu 19 listopada 2018 r. w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Status leku sierocego przyznaje się terapiom przeznaczonym do leczenia chorób rzadkich; w momencie przyznania statusu DMD dotykała mniej niż 0,5 na 10 000 osób w Unii Europejskiej, co odpowiada mniej niż 26 000 osób.
Jak działa DT-DEC01?
DT-DEC01 powstaje poprzez pobranie prawidłowych komórek mięśniowych (mioblastów) od zdrowego dawcy i połączenie ich z mioblastami pochodzącymi z komórek samego pacjenta. Dystrofia mięśniowa Duchenne’a jest spowodowana brakiem prawidłowej dystrofiny, białka chroniącego mięśnie przed uszkodzeniem podczas skurczu i rozkurczu. Połączone komórki mają na celu wprowadzenie zdrowych mioblastów, które mogą wspomagać naprawę mięśni. Dokładny mechanizm, w jaki DT-DEC01 może poprawić funkcję mięśni, jest oceniany w trwającym badaniu klinicznym.
W jakich chorobach badany jest DT-DEC01?
- Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) — choroba genetyczna, która stopniowo powoduje osłabienie i zanik mięśni, dotykająca głównie chłopców, zwykle rozpoczynająca się przed szóstym rokiem życia. Osłabienie zwykle zaczyna się w biodrach i nogach, zanim obejmie ramiona, klatkę piersiową i serce.
Jak podaje się DT-DEC01?
DT-DEC01 ma postać zawiesiny do wstrzykiwań i jest podawany dostępem doszpikowym, co oznacza, że wstrzykuje się go bezpośrednio do kości. Podanie doszpikowe umożliwia terapii dotarcie do szpiku kostnego, gdzie znajdują się krwiotwórcze komórki macierzyste.
Co wykazują badania kliniczne?
Obecnie dopuszczone jest jedno badanie kliniczne dla DT-DEC01: badanie fazy 1/2, otwarte, eksploracyjne (numer EU CT 2024-519004-27-00) oceniające bezpieczeństwo i skuteczność u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a. Badanie planuje włączyć 20 uczestników. Jako badanie otwarte, zarówno badacze, jak i uczestnicy wiedzą, jakie leczenie jest podawane.
Co mierzą badania?
Badanie ma dwie fazy o podobnych celach. Główne punkty końcowe to częstość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) oraz zdarzeń niepożądanych specjalnego zainteresowania (AESI), a także zmiany w ocenach czynnościowych. W przypadku pacjentów poruszających się samodzielnie (którzy mogą chodzić) badanie mierzy test 6-minutowego chodu (6MWT), funkcje czasowe z NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA), w tym wstawanie z pozycji leżącej oraz chód/bieg na 10 metrów. W przypadku pacjentów nieporuszających się samodzielnie badanie wykorzystuje ocenę Performance of Upper Limb (PUL) 2.0. Obie grupy przechodzą również elektromiografię (EMG), aby zmierzyć czas trwania potencjału jednostki ruchowej (MUP) w wybranych mięśniach kończyn górnych i dolnych. Oceny te są wykonywane na początku badania oraz w 1., 3., 6. i 12. miesiącu.
Kto może wziąć udział w badaniu?
Badanie obejmuje zarówno pacjentów poruszających się samodzielnie, jak i nieporuszających się z dystrofią mięśniową Duchenne’a, a oceny czynnościowe są dostosowane do stadium choroby. Rejestr badań nie określa dodatkowych kryteriów kwalifikacji, takich jak zakres wieku czy potwierdzenie genetyczne DMD.