W skrócie
Gadolinium-chelated polysiloxane nanoparticles to badana substancja, którą testuje się w celu poprawy radioterapii glejaka, rodzaju raka mózgu. Obecnie dopuszczone jest jedno badanie kliniczne – faza 1/2 z udziałem 66 uczestników z nowo rozpoznanym glejakiem wielopostaciowym. Substancja otrzymała od Europejskiej Agencji Leków oznaczenie leku sierocego w leczeniu glejaka.
Najważniejsze informacje
- Badanie fazy 1/2 w nowo rozpoznanym glejaku wielopostaciowym, z planowanym udziałem 66 uczestników
- Badanie jest obecnie dopuszczone, ale jeszcze nie prowadzi rekrutacji
- Substancja jest podawana dożylnie razem z radioterapią i chemioterapią temozolomidem
- Faza I określa zalecaną dawkę na podstawie toksyczności ograniczających dawkę
- Faza II mierzy wskaźnik przeżycia wolnego od progresji po 6 miesiącach
- Substancja otrzymała oznaczenie leku sierocego w glejaku od EMA w styczniu 2022 r.
Czym są nanocząsteczki polisiloksanowe chelatowane gadolinem?
Nanocząsteczki polisiloksanowe chelatowane gadolinem to badana substancja zawierająca metal zwany gadolinem, przyłączony do nanocząsteczek. Substancja nie jest lekiem dopuszczonym do obrotu; 14 stycznia 2022 r. w Unii Europejskiej otrzymała oznaczenie leku sierocego w leczeniu glejaka, co oznacza, że twórca otrzymuje wsparcie naukowe i regulacyjne od Europejskiej Agencji Leków (EMA), ale lek nie jest jeszcze dostępny do stosowania poza badaniami klinicznymi. W rejestrze badań substancja występuje pod nazwą AGuIX.
Jak działają nanocząsteczki polisiloksanowe chelatowane gadolinem?
Lek zawiera gadolin, metal, przyłączony do nanocząsteczek. Oczekuje się, że te metaliczne nanocząsteczki wnikną do komórek nowotworowych i pomogą guzowi pochłonąć więcej promieniowania podczas radioterapii. Oczekuje się również, że spowodują powstawanie bardzo reaktywnych związków chemicznych zwanych reaktywnymi formami tlenu, które mogą dodatkowo uszkadzać komórki nowotworowe. To połączone działanie ma spowolnić postęp choroby.
W jakich schorzeniach są stosowane lub badane?
- Glejak — rodzaj raka mózgu, w leczeniu którego stosuje się radioterapię; substancja otrzymała oznaczenie leku sierocego w tym schorzeniu.
- Nowo rozpoznany glejak wielopostaciowy — agresywna postać raka mózgu; dopuszczone badanie kliniczne testuje substancję w tym konkretnym schorzeniu.
Jak podaje się nanocząsteczki polisiloksanowe chelatowane gadolinem?
Substancja jest podawana dożylnie, co oznacza, że wstrzykuje się ją bezpośrednio do żyły. W badaniu klinicznym podaje się ją w skojarzeniu z radioterapią i temozolomidem, lekiem chemioterapeutycznym, podczas jednoczesnej radiochemioterapii.
Co wykazują badania kliniczne?
Obecnie dla tej substancji dopuszczone jest jedno badanie kliniczne. Jest to badanie fazy 1/2 z planowanym włączeniem 66 uczestników z nowo rozpoznanym glejakiem wielopostaciowym. Badanie ocenia nanocząsteczki AGuIX podawane razem z radioterapią i jednoczesnym temozolomidem.
Badanie jest podzielone na dwie części. Faza I ma na celu określenie zalecanej dawki AGuIX w skojarzeniu z radioterapią i temozolomidem podczas jednoczesnej radiochemioterapii. Zalecana dawka jest definiowana jako najwyższa badana dawka, przy której odsetek toksyczności ograniczających dawkę wynosi mniej niż 33%; toksyczność ograniczająca dawkę jest definiowana jako jakakolwiek toksyczność stopnia 3–4, z wyjątkiem łysienia, nudności i wymiotów, występująca w ciągu pierwszych 6 tygodni. Faza II ma na celu oszacowanie skuteczności skojarzonej radiochemioterapii z AGuIX w zalecanej dawce, mierzonej wskaźnikiem przeżycia wolnego od progresji po 6 miesiącach według kryteriów RANO. Przeżycie wolne od progresji oznacza czas, w którym uczestnik żyje bez pogorszenia się nowotworu.
W momencie składania wniosku o oznaczenie leku sierocego działanie leku oceniano w modelach doświadczalnych, a badania kliniczne z udziałem pacjentów z glejakiem były w toku.
Jakie działania niepożądane są znane?
Źródło uzupełniające nie podaje konkretnych działań niepożądanych nanocząsteczek polisiloksanowych chelatowanych gadolinem. Badanie kliniczne będzie zbierać informacje o toksycznościach ograniczających dawkę, definiowanych jako jakakolwiek toksyczność stopnia 3–4 z wyjątkiem łysienia, nudności i wymiotów, w ciągu pierwszych 6 tygodni leczenia.