W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne oceniające golodirsen. Sprawdzano w nich skuteczność i bezpieczeństwo u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a, którzy kwalifikowali się do pomijania eksonu 45 lub 53. Główne cele dotyczyły wpływu na chodzenie i funkcję mięśni.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z golodirsen dotyczyły pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a, którzy byli odpowiedni do pomijania eksonu 45 lub 53. Jedno opisane badanie było w fazie 3 i miało charakter interwencyjny. Oceniano, czy leczenie wpływa na chodzenie i funkcję mięśni. Główny pomiar obejmował zmianę szybkości wchodzenia po 4 stopniach po 96 tygodniach. W badaniu uczestniczyło 328 osób, a jego status był zakończony.
Zakres badań
W dostępnych danych opisano jedno badanie kliniczne dotyczące golodirsen, prowadzone u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a. Było to badanie interwencyjne, czyli uczestnicy otrzymywali badane leczenie albo leczenie porównawcze.
Badanie miało ocenić wpływ leczenia na sprawność ruchową i funkcję mięśni u osób z chorobą kwalifikującą do pomijania eksonu 45 lub 53.
Kto brał udział
Do badania kwalifikowali się pacjenci z dystrofią mięśniową Duchenne’a, u których choroba była amenable to exon 45 or 53 skipping, czyli nadawała się do strategii pomijania eksonu 45 lub 53. Mówiąc prościej, chodziło o osoby z określonym typem zmian genetycznych, dla których zaplanowano to konkretne badanie.
W badaniu wzięło udział 328 uczestników.
Projekt badania i porównania
Badanie miało fazę 3, czyli było prowadzone na większej grupie pacjentów i służyło do dokładniejszej oceny działania leczenia. Status badania był zakończony.
W opisie interwencji wymieniono golodirsen, casimersen oraz 0,9% roztwór chlorku sodu jako placebo lub leczenie porównawcze. W skrócie, badanie porównywało aktywne leczenie z substancją kontrolną, aby sprawdzić, czy obserwowane efekty są związane z terapią.
Co mierzono w badaniu
Główny wynik badania dotyczył zmiany od początku badania do 96. tygodnia w szybkości wchodzenia po 4 stopniach. Jest to prosty test ruchowy, który pomaga ocenić, jak dobrze pacjent radzi sobie z poruszaniem się i pracą mięśni.
W opisie badania podkreślono też, że celem było sprawdzenie wpływu na chodzenie i funkcję mięśni.
Najważniejsze informacje z dostępnego badania
- Badanie dotyczyło pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a.
- Do udziału kwalifikowano osoby odpowiednie do pomijania eksonu 45 lub 53.
- Było to badanie fazy 3, czyli z większą liczbą uczestników.
- Badanie miało charakter interwencyjny i obejmowało porównanie z placebo.
- Najważniejszy pomiar dotyczył testu wchodzenia po 4 stopniach po 96 tygodniach.