W skrócie
Badania kliniczne z udziałem indometacin oceniają jego zastosowanie w chorobach oczu, głównie w retinitis pigmentosa. Sprawdzają przede wszystkim bezpieczeństwo i skuteczność leczenia u pacjentów z mutacjami genu PDE6B oraz obserwują odpowiedź organizmu na podanie leku w badaniu interwencyjnym.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z udziałem indometacin w tym zestawie danych dotyczą pacjentów z retinitis pigmentosa i mutacjami w genie PDE6B. Jest to badanie interwencyjne w fazie 1/2, więc łączy ocenę bezpieczeństwa z wstępną oceną skuteczności. Głównym celem było sprawdzenie, czy jednostronne podsiatkówkowe podanie HORA PDE6B jest bezpieczne. Mierzono też badanie okulistyczne, stan zapalny wewnątrz oka, tolerancję tkanek oka, odpowiedzi w kwestionariuszu, parametry życiowe i wyniki laboratoryjne. Badanie miało status Completed i objęło 23 uczestników.
Zakres badań z udziałem indometacin
W dostępnych danych indometacin pojawia się w badaniu klinicznym związanym z chorobą oczu, czyli retinitis pigmentosa, u pacjentów z mutacjami w genie PDE6B. Badanie miało charakter interwencyjny i oceniało bezpieczeństwo oraz skuteczność leczenia po jednostronnym podaniu podsiatkówkowym.
Kto uczestniczył w badaniu
Do badania włączono osoby z retinitis pigmentosa, które miały mutacje w genie PDE6B prowadzące do defektu ekspresji PDE6ß. Oznacza to, że nie była to ogólna grupa pacjentów z chorobą oczu, ale węższa grupa z określoną przyczyną genetyczną.
Łącznie zapisano 23 uczestników.
Co było badane
Głównym celem była ocena bezpieczeństwa jednostronnego podsiatkówkowego podania HORA PDE6B. W badaniu pojawia się także indometacin jako jeden z produktów stosowanych w procedurze okulistycznej, ale z podanych danych nie wynika osobny szczegółowy opis jego roli poza udziałem w interwencji.
Badacze chcieli sprawdzić, jak organizm i oko reagują na leczenie, a także czy pojawiają się problemy związane z tolerancją tkanki oka.
Etap badania i liczba uczestników
Badanie było prowadzone w fazie 1/2. Taki etap zwykle oznacza, że naukowcy najpierw skupiają się na bezpieczeństwie, a następnie zaczynają oceniać także pierwsze sygnały skuteczności.
Status badania był Completed, czyli zakończone.
Mierzone punkty końcowe
Główne punkty końcowe dotyczyły bezpieczeństwa i obejmowały rutynowe badanie okulistyczne, ocenę stanu zapalnego wewnątrz oka, tolerancję chorioretinalną, odpowiedzi z kwestionariusza, parametry życiowe oraz badania laboratoryjne.
- Rutynowe badanie okulistyczne oznacza standardową ocenę oka, aby sprawdzić, czy nie pojawiły się niepokojące zmiany.
- Stan zapalny wewnątrz oka pomaga ocenić, czy po leczeniu nie wystąpiła reakcja zapalna.
- Tolerancja chorioretinalna pokazuje, jak tkanki oka znoszą leczenie.
- Kwestionariusz pozwala zebrać informacje zgłaszane przez pacjenta, na przykład o samopoczuciu lub odczuciach po leczeniu.
- Parametry życiowe i badania laboratoryjne służą do ogólnej kontroli stanu zdrowia uczestników.
Status badania i jego znaczenie
Badanie zostało zakończone, więc dostępne dane opisują już przeprowadzoną ocenę bezpieczeństwa i tolerancji leczenia. Z punktu widzenia pacjenta najważniejsze jest to, że badanie dotyczyło bardzo konkretnej grupy osób z retinitis pigmentosa i zmianą w genie PDE6B.
Takie badania pomagają ustalić, czy dana metoda leczenia może być dalej rozwijana u pacjentów z podobnym profilem choroby.