W skrócie
NEU-411 maleate to badana substancja oceniana w badaniu fazy 2 u osób z wczesną chorobą Parkinsona spowodowaną mutacją genu LRRK2. Badanie NCT06680830 planuje włączyć 150 uczestników i porównuje NEU-411 w dawce 30 mg podawanej doustnie z placebo. Ocenia zarówno bezpieczeństwo, jak i zmiany w cyfrowym wskaźniku biomarkerowym w ciągu 52 tygodni leczenia.
Najważniejsze informacje
- NEU-411 maleate jest testowany w badaniu fazy 2 we wczesnej chorobie Parkinsona.
- Badanie jest skierowane do osób, u których choroba Parkinsona jest spowodowana mutacją LRRK2, potwierdzoną testem diagnostycznym towarzyszącym.
- Planowane włączenie to 150 uczestników w całym badaniu.
- Uczestnicy otrzymują 30 mg NEU-411 doustnie lub odpowiadające placebo.
- Badanie ocenia bezpieczeństwo i zmiany w cyfrowym wskaźniku biomarkerowym w ciągu 52 tygodni.
- Badanie jest obecnie autoryzowane, ale według rejestru nie rozpoczęto jeszcze rekrutacji.
Czym jest NEU-411 maleate?
NEU-411 maleate to badana substancja opracowywana do leczenia choroby Parkinsona. Nie uzyskała ona pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i jest obecnie oceniana w badaniu klinicznym fazy 2. Substancja jest badana szczególnie u osób, u których choroba Parkinsona jest spowodowana mutacjami genu LRRK2, zidentyfikowanymi za pomocą testu diagnostycznego towarzyszącego.
Jak działa NEU-411 maleate?
Badanie ma na celu ocenę NEU-411 u uczestników z chorobą Parkinsona spowodowaną mutacją LRRK2. LRRK2 to gen, który po zmutowaniu jest jedną z najczęstszych genetycznych przyczyn choroby Parkinsona. Badanie jest ukierunkowane na tę konkretną podgrupę genetyczną choroby Parkinsona, co sugeruje, że NEU-411 ma działać na szlaki związane z mutacją LRRK2, chociaż rejestr badania nie opisuje dokładnego mechanizmu molekularnego.
W jakich schorzeniach badany jest NEU-411 maleate?
- Wczesna choroba Parkinsona – badanie obejmuje uczestników we wczesnym stadium choroby, zanim pojawią się bardziej zaawansowane objawy.
- Idiopatyczna choroba Parkinsona – postać choroby Parkinsona o nieznanej przyczynie, która w tym badaniu jest dodatkowo definiowana przez obecność mutacji LRRK2.
- Choroba Parkinsona spowodowana mutacją LRRK2 – genetyczna postać choroby Parkinsona wywołana mutacjami genu LRRK2, potwierdzona testem diagnostycznym towarzyszącym.
Jak podawany jest NEU-411 maleate?
W badaniu fazy 2 NEU-411 podawany jest doustnie w dawce 30 mg. Uczestnicy przyjmują substancję doustnie, natomiast osoby w grupie porównawczej otrzymują odpowiadające placebo.
Co wykazują badania kliniczne?
W dostarczonych bazach zarejestrowano jedno badanie kliniczne NEU-411 maleate. Badanie NCT06680830 to interwencyjne badanie fazy 2, które planuje włączyć 150 uczestników z wczesną chorobą Parkinsona spowodowaną mutacją LRRK2.
Badanie jest obecnie autoryzowane, co oznacza, że uzyskało zgodę organów regulacyjnych na rozpoczęcie, ale według rejestru nie rozpoczęto jeszcze rekrutacji. Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej doustnie 30 mg NEU-411 lub placebo.
W badaniu oceniane są dwa główne punkty końcowe. Pierwszym jest zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w cyfrowym wskaźniku biomarkerowym Roche, ocenianym za pomocą aplikacji Roche Parkinson's Disease (v3.0), w porównaniu z placebo od włączenia do końca leczenia w 52. tygodniu. Drugim jest częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem oraz poważnych zdarzeń niepożądanych w porównaniu z placebo, mierzona od włączenia do końca badania w 54. tygodniu.