W skrócie
Rozpoczęto nowe badanie kliniczne mające na celu zbadanie potencjału leku NIDO-361, który jest analizowany pod kątem leczenia rdzeniowo-opuszkowego zaniku mięśni (SBMA), znanego również jako choroba Kennedy'ego. To badanie fazy 2 ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności NIDO-361 u dorosłych pacjentów z SBMA. Badanie ma charakter randomizowany, podwójnie zaślepiony, kontrolowany placebo i daje nadzieję osobom dotkniętym tą rzadką chorobą genetyczną.
W pigułce
- Tytuł badania
- Badanie fazy 2., randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo leku NIDO-361 u pacjentów z rdzeniowo-opuszkowym zanikiem mięśni (SBMA)
- Cel
- Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leku NIDO-361 u dorosłych pacjentów z SBMA
- Badane schorzenia
- Rdzeniowo-opuszkowy zanik mięśni (SBMA), Choroba Kennedy'ego
- Plan badania
- Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo
- Grupy leczenia
- NIDO-361 (100 mg raz dziennie) i placebo
- Czas trwania
- 12 miesięcy
- Główne punkty końcowe
- 1. Zmiana objętości mięśni uda i całkowitej beztłuszczowej masy mięśniowej (MRI) 2. Ocena bezpieczeństwa (zdarzenia niepożądane, przerwanie leczenia, zgony)
- Sposób podawania
- Tabletki doustne
Czym jest NIDO-361?
NIDO-361 to innowacyjny lek, który jest obecnie badany w leczeniu rdzeniowo-opuszkowego zaniku mięśni (SBMA), znanego również jako choroba Kennedy'ego1. Trwają intensywne badania kliniczne mające na celu ocenę jego bezpieczeństwa, tolerancji przez pacjentów oraz skuteczności w walce z SBMA1.
Lek jest dostępny w formie tabletek zawierających 100 mg NIDO-361, które pacjenci przyjmują doustnie raz dziennie1. Ta forma podania stanowi wygodną opcję dla chorych, eliminując konieczność iniekcji czy wizyt w szpitalu w celu podania leku.
Leczone schorzenia: SBMA i choroba Kennedy'ego
NIDO-361 jest opracowywany z myślą o leczeniu rdzeniowo-opuszkowego zaniku mięśni (SBMA), znanego również jako choroba Kennedy'ego1. Te dwa terminy odnoszą się do tego samego schorzenia. SBMA to rzadka choroba genetyczna, która dotyka głównie mężczyzn. Powoduje ona postępujące osłabienie i zanik mięśni, szczególnie w obrębie ramion, nóg oraz mięśni twarzy. Choroba ma również wpływ na mięśnie opuszkowe, odpowiedzialne za mowę i połykanie.
[ciąg dalszy w kolejnej części ze względu na ograniczenie liczby znaków]