W skrócie
Ninerafaxstat trihydrochloride monohydrate to badana substancja chemiczna bez pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, testowana jako potencjalne leczenie objawowej nieobturacyjnej kardiomiopatii przerostowej (nHCM). Zarejestrowano jedno badanie fazy 2, w którym planuje się włączyć 210 uczestników, aby porównać ninerafaxstat z placebo przez 12 tygodni.
Najważniejsze informacje
- Ninerafaxstat to badana substancja bez pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
- Jedyne zarejestrowane badanie to faza 2 w nieobturacyjnej kardiomiopatii przerostowej (nHCM).
- Badanie planuje włączyć 210 uczestników i ma obecnie status autoryzowanego.
- Uczestnicy otrzymują 400 mg ninerafaxstatu doustnie w postaci tabletki o zmodyfikowanym uwalnianiu lub pasujące placebo.
- Głównym punktem końcowym jest zmiana w Skali Podsumowania Klinicznego Kwestionariusza Kardiomiopatii Kansas City (KCCQ-CSS) od wartości początkowej do 12. tygodnia.
- Badanie jest randomizowane i podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje które leczenie.
Czym jest ninerafaxstat?
Ninerafaxstat trihydrochloride monohydrate, znany również po prostu jako ninerafaxstat, to syntetyczna substancja chemiczna sklasyfikowana w obszarze terapeutycznym chorób układu sercowo-naczyniowego. Jest to substancja badana, co oznacza, że nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i nie została jeszcze zatwierdzona jako lek. Produkt jest dostarczany przez Imbria Pharmaceuticals Inc.
Jak działa ninerafaxstat?
Dane z zarejestrowanego badania nie opisują mechanizmu działania ninerafaxstatu. Z rejestru wiadomo, że substancja jest testowana u pacjentów z objawową nieobturacyjną kardiomiopatią przerostową, chorobą serca, w której mięsień sercowy jest pogrubiony, ale nie blokuje wypływu krwi z serca.
W jakich chorobach badany jest ninerafaxstat?
- Nieobturacyjna kardiomiopatia przerostowa (nHCM) — stan, w którym mięsień sercowy jest pogrubiony, powodując objawy takie jak duszność i zmęczenie, ale bez istotnego zwężenia drogi odpływu krwi z serca.
Jak podaje się ninerafaxstat?
W zarejestrowanym badaniu ninerafaxstat podaje się w postaci tabletki o zmodyfikowanym uwalnianiu przyjmowanej doustnie w dawce 400 mg. Badanie obejmuje również grupę placebo z tabletkami identycznymi z wyglądu jak tabletki ninerafaxstatu.
Co wykazują badania kliniczne?
Istnieje jedno zarejestrowane badanie kliniczne ninerafaxstatu, badanie fazy 2, które zostało autoryzowane, ale nie opublikowano jeszcze jego wyników. Badanie jest randomizowane i podwójnie zaślepione, co oznacza, że uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej ninerafaxstat lub placebo, a ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, które leczenie jest podawane.
Badanie planuje włączyć 210 uczestników z objawową nieobturacyjną kardiomiopatią przerostową. Głównym punktem końcowym jest zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w Skali Podsumowania Klinicznego Kwestionariusza Kardiomiopatii Kansas City (KCCQ-CSS), kwestionariuszu, który mierzy, jak objawy niewydolności serca wpływają na jakość życia i codzienne funkcjonowanie.
Jakie są znane działania niepożądane?
Obecnie brak informacji o działaniach niepożądanych z danych zarejestrowanego badania.