W skrócie
NX-5948 to badany lek doustny oceniany u dorosłych z nawrotową lub oporną (N/O) przewlekłą białaczką limfocytową (PBL) lub chłoniakiem z małych limfocytów (SLL), którzy otrzymali już inhibitor kinazy tyrozynowej Brutona (BTKi) oraz inhibitor chłoniaka z komórek B-2 (BCL-2i). Jedno badanie fazy 2 w rejestrze UE planuje włączyć 110 uczestników i jest obecnie dopuszczone. Badanie mierzy ogólny wskaźnik odpowiedzi jako główny punkt końcowy.
Najważniejsze informacje
- NX-5948 to badany lek, który celuje w białko BTK i niszczy je w niektórych nowotworach krwi.
- Główne badanie UE to badanie fazy 2 u dorosłych z nawrotową lub oporną PBL lub SLL.
- Uczestnicy musieli wcześniej otrzymać zarówno inhibitor BTK, jak i inhibitor BCL-2.
- Badanie planuje włączyć 110 uczestników i jest obecnie dopuszczone.
- NX-5948 podaje się w postaci kapsułek 600 mg przyjmowanych doustnie raz na dobę.
- Głównym punktem końcowym jest ogólny wskaźnik odpowiedzi oceniany przez niezależną komisję oceniającą.
Czym jest NX-5948?
NX-5948 to substancja otrzymywana chemicznie, sklasyfikowana w obszarze terapeutycznym nowotworów (raka). Jest to lek badany, co oznacza, że w dokumentacji produktu nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i jest nadal badany w badaniach klinicznych. Substancja jest dostarczana przez firmę Nurix Therapeutics i posiada oznaczenie leku sierocego w rzadkiej chorobie.
Jak działa NX-5948?
NX-5948 został zaprojektowany tak, aby celować w białko zwane kinazą tyrozynową Brutona (BTK), które pomaga komórkom nowotworowym rosnąć w niektórych nowotworach krwi, takich jak PBL i SLL. Inne leki zwane inhibitorami BTK mogą spowalniać lub zatrzymywać BTK, ale komórki nowotworowe czasami przestają na nie reagować. NX-5948 działa inaczej: niszczy białko BTK, a nie tylko je blokuje.
W jakich chorobach badany jest NX-5948?
- Nawrotowa lub oporna przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) — nowotwór krwi i szpiku kostnego, który powrócił lub przestał reagować na wcześniejsze leczenie.
- Nawrotowy lub oporny chłoniak z małych limfocytów (SLL) — wolno rosnący chłoniak blisko spokrewniony z PBL, który zajmuje węzły chłonne.
W osobnym badaniu wczesnej fazy wymienionym w Wielkiej Brytanii NX-5948 jest również oceniany w innych zaawansowanych nowotworach z komórek B, w tym w chłoniaku rozlanym z dużych komórek B, chłoniaku grudkowym, chłoniaku z komórek płaszcza, chłoniaku strefy brzeżnej, makroglobulinemii Waldenströma oraz pierwotnym lub wtórnym chłoniaku ośrodkowego układu nerwowego.
Jak podaje się NX-5948?
NX-5948 jest podawany w postaci kapsułek do stosowania doustnego, przyjmowanych raz na dobę w ciągłych 28-dniowych cyklach. W badaniu fazy 2 w UE dawka wynosi 600 mg.
Co wykazują badania kliniczne?
Jedno badanie fazy 2 NX-5948 jest zarejestrowane w unijnym systemie informacji o badaniach klinicznych. Jest obecnie dopuszczone i planuje włączyć 110 dorosłych z nawrotową lub oporną PBL lub SLL, którzy wcześniej byli leczeni kowalencyjnym inhibitorem BTK, niekowalencyjnym inhibitorem BTK oraz inhibitorem BCL-2. Badanie jest jednoramienne, otwarte i wieloośrodkowe, co oznacza, że wszyscy uczestnicy otrzymują NX-5948, a zarówno badacze, jak i uczestnicy wiedzą, jaki lek jest podawany. Osobne badanie fazy 1a/1b po raz pierwszy u ludzi jest również wymienione w źródłach brytyjskich u pacjentów z zaawansowanymi nowotworami z komórek B.
Kto może wziąć udział w tych badaniach?
Badanie fazy 2 w UE jest otwarte dla dorosłych w wieku 18 lat i starszych z nawrotową lub oporną PBL lub SLL, którzy byli wcześniej leczeni inhibitorem kinazy tyrozynowej Brutona i inhibitorem chłoniaka z komórek B-2. Badanie opiera się na wytycznych Międzynarodowych Warsztatów dotyczących PBL z 2018 roku w zakresie oceny odpowiedzi. Wymienione w Wielkiej Brytanii badanie wczesnej fazy jest otwarte dla dorosłych z szerszym zakresem zaawansowanych nowotworów z komórek B.
Co mierzą badania?
Głównym punktem końcowym badania fazy 2 w UE jest ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) bez odpowiedzi częściowej z limfocytozą (PR-L), oceniany przez niezależną komisję oceniającą. Badanie ocenia również bezpieczeństwo i tolerancję, farmakodynamikę (wpływ leku na organizm) oraz farmakokinetykę (jak organizm przetwarza lek). Uczestnicy są obserwowani pod kątem bezpieczeństwa po zakończeniu leczenia, a następnie co 12 tygodni w ramach długoterminowej obserwacji ogólnego stanu zdrowia.