W skrócie
Pitolisant hydrochloride jest antagonistą i odwrotnym agonistą receptora histaminowego H3, który jest już dopuszczony do obrotu pod nazwą handlową Wakix w leczeniu narkolepsji oraz nadmiernej senności w ciągu dnia spowodowanej obturacyjnym bezdechem sennym. Obecnie jest badany w zespole Pradera-Williego, a w unijnym rejestrze trwa jedno badanie kliniczne fazy 3.
Najważniejsze informacje
- Pitolisant hydrochloride jest dopuszczonym do obrotu lekiem sprzedawanym jako Wakix, badanym również pod kodem rozwojowym HBS-101.
- Działa jako antagonista i odwrotny agonista receptora histaminowego H3, co zwiększa uwalnianie histaminy w mózgu.
- Zarejestrowane wskazania to narkolepsja oraz nadmierna senność w ciągu dnia spowodowana obturacyjnym bezdechem sennym.
- Jedno badanie fazy 3 jest obecnie dopuszczone do badania pitolisantu w zespole Pradera-Williego.
- Badanie w zespole Pradera-Williego planuje włączyć 134 uczestników i ma obecnie status dopuszczone.
- Głównym punktem końcowym jest zmiana nasilenia nadmiernej senności w ciągu dnia od wartości wyjściowej do dnia 77.
Czym jest pitolisant hydrochloride?
Pitolisant hydrochloride jest antagonistą i odwrotnym agonistą receptora histaminowego H3. Znany jest również pod kodem rozwojowym HBS-101 oraz nazwą handlową Wakix. Substancja ma kod ATC N07XX11, co umieszcza ją wśród innych leków działających na układ nerwowy. Pitolisant jest już lekiem dopuszczonym do obrotu: przeglądarka dm+d NHS wymienia tabletki pitolisantu 18 mg jako ważny produkt podlegający przepisywaniu, a formulariusz North East and North Cumbria odnotowuje, że Wakix został zatwierdzony do stosowania u pacjentów z narkolepsją, u których występują psychoruchowe działania niepożądane po modafinilu i deksamfetaminie. Formulariusz odsyła również do oceny technologii medycznych NICE TA776, która dotyczy stosowania pitolisantu hydrochloride w leczeniu nadmiernej senności w ciągu dnia spowodowanej obturacyjnym bezdechem sennym.
Jak działa pitolisant hydrochloride?
Pitolisant blokuje receptor histaminowy H3 i działa jako odwrotny agonista tego receptora. Receptor H3 normalnie hamuje uwalnianie histaminy w mózgu; blokując go, pitolisant zwiększa dostępność histaminy, neuroprzekaźnika, który sprzyja czuwaniu. Badanie z użyciem pozytonowej tomografii emisyjnej (PET) u ludzi sprawdzało, jaką część receptorów histaminowych H3 zajmuje pitolisant, dostarczając bezpośrednich dowodów na wiązanie się leku z celem w mózgu.
W jakich chorobach jest stosowany lub badany?
- Narkolepsja — zarejestrowane wskazanie; pitolisant jest dopuszczony do leczenia narkolepsji z katapleksją lub bez niej u dorosłych.
- Nadmierna senność w ciągu dnia spowodowana obturacyjnym bezdechem sennym — zarejestrowane wskazanie objęte oceną technologii medycznych NICE TA776.
- Zespół Pradera-Williego — rzadka choroba genetyczna obecnie badana w badaniu fazy 3 z zastosowaniem pitolisantu.
Jak podaje się pitolisant hydrochloride?
Pitolisant podaje się doustnie w postaci tabletek powlekanych. Przeglądarka dm+d NHS odnotowuje tabletki pitolisantu 18 mg, a nazwa handlowa Wakix 18 mg w tabletkach jest wymieniona jako rzeczywisty produkt leczniczy. W badaniu zespołu Pradera-Williego badana dawka wynosi 44,5 mg podawana doustnie, z dopasowanymi tabletkami placebo 4,45 mg i 17,8 mg również opisanymi.
Co wykazują badania kliniczne?
Unijny system informacji o badaniach klinicznych wymienia jedno badanie kliniczne oceniające pitolisant w zespole Pradera-Williego. Jest to badanie skuteczności i bezpieczeństwa fazy 3 z planowanym włączeniem 134 pacjentów. Badanie ma obecnie status dopuszczonego, co oznacza, że uzyskało zgodę regulacyjną na rozpoczęcie.
Głównym punktem końcowym jest zmiana nasilenia nadmiernej senności w ciągu dnia (EDS) mierzona za pomocą wyniku T PROMIS SRI od wartości wyjściowej do końca podwójnie ślepego okresu leczenia w dniu 77. PROMIS SRI to kwestionariusz wypełniany przez pacjenta, który rejestruje, jak bardzo senna czuje się dana osoba w codziennych sytuacjach; wynik T to ustandaryzowany sposób wyrażania tego wyniku. Badanie porównuje pitolisant (podawany jako HBS-101 lub Wakix, oba w dawce 44,5 mg doustnie) z dopasowanymi tabletkami placebo.
Jakie są znane działania niepożądane?
Formulariusz North East and North Cumbria odnotowuje, że pitolisant jest zatwierdzony do stosowania u pacjentów z narkolepsją, u których występują psychoruchowe działania niepożądane po modafinilu i deksamfetaminie, co wskazuje, że pitolisant stosuje się, gdy inne metody leczenia powodują uciążliwe działania niepożądane. Dostarczone źródła nie zawierają odrębnego profilu działań niepożądanych samego pitolisantu.
Często zadawane pytania
Poniższe pytania obejmują główne zagadnienia, o które pacjenci pytają w związku z pitolisantem hydrochloride.