W skrócie
Pseudovax hydrochloride to badana, białkowa szczepionka przeciwnowotworowa oceniana w leczeniu śluzaka rzekomego otrzewnej, rzadkiego nowotworu wyściółki jamy brzusznej. Podawana jest we wstrzyknięciu śródskórnym i testowana w skojarzeniu z inhibitorem punktów kontrolnych układu odpornościowego. Jedynym zarejestrowanym badaniem jest badanie fazy 1 z udziałem 10 uczestników, obecnie z pozwoleniem.
Najważniejsze informacje
- Pseudovax hydrochloride to badana szczepionka przeciwnowotworowa, która nie została jeszcze dopuszczona jako lek.
- Jest badana w leczeniu śluzaka rzekomego otrzewnej, rzadkiego nowotworu jamy brzusznej.
- Jedynym zarejestrowanym badaniem jest badanie fazy 1 z udziałem 10 uczestników.
- Badanie łączy Pseudovax z tyzlelizumabem, inhibitorem punktów kontrolnych układu odpornościowego.
- W badaniu ocenia się bezpieczeństwo oraz odpowiedzi limfocytów T na peptyd szczepionkowy.
- Badanie ma obecnie status posiadającego pozwolenie w unijnym systemie informacji o badaniach klinicznych.
Czym jest pseudovax hydrochloride?
Pseudovax hydrochloride to białkowa, badana szczepionka przeciwnowotworowa. Jest to substancja syntetyzowana chemicznie pochodzenia białkowego, opracowana jako szczepionka terapeutyczna, a nie zapobiegawcza. Substancja ta figuruje w rejestrach produktów unijnego systemu informacji o badaniach klinicznych (CTIS) pod nazwą Pseudovax, a nazwa rejestrowa to pseudovax hydrochloride.
Pseudovax hydrochloride nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w rejestrach produktów, co oznacza, że jest nadal substancją badaną i nie została jeszcze zatwierdzona jako lek. Podmiotem odpowiedzialnym wymienionym w rejestrze jest Oslo University Hospital. Produkt jest sklasyfikowany w obszarze terapeutycznym nowotworów oraz stanów patologicznych, objawów przedmiotowych i podmiotowych.
Jak działa pseudovax hydrochloride?
Pseudovax hydrochloride zaprojektowano jako szczepionkę przeciwnowotworową skierowaną przeciwko zmutowanemu genowi GNAS, który często ulega zmianom w śluzaku rzekomym otrzewnej. Szczepionka ma pobudzać układ odpornościowy do rozpoznawania i atakowania komórek nowotworowych niosących tę mutację. W zarejestrowanym badaniu Pseudovax jest łączony z hamowaniem punktów kontrolnych układu odpornościowego za pomocą tyzlelizumabu, leku, który pomaga układowi odpornościowemu atakować komórki nowotworowe.
W badaniu stosuje się również molgramostym i sargramostym, obie formy GM-CSF, białka pobudzającego układ odpornościowy. Podaje się je razem z Pseudovaxem, aby wzmocnić odpowiedź immunologiczną na peptyd szczepionkowy. W badaniu mierzy się odpowiedzi limfocytów T na peptyd szczepionkowy w próbkach krwi i skórze, co wskazuje, czy szczepionka aktywuje układ odpornościowy zgodnie z założeniem.
W jakich wskazaniach jest badany?
- Śluzak rzekomy otrzewnej — rzadki nowotwór powodujący gromadzenie się mucyny (substancji o konsystencji galarety) w jamie brzusznej. Zwykle rozpoczyna się w wyrostku robaczkowym i rozprzestrzenia się w obrębie jamy brzusznej. Zarejestrowane badanie ocenia pseudovax hydrochloride właśnie w tym wskazaniu.
Jak podaje się pseudovax hydrochloride?
Pseudovax hydrochloride podaje się we wstrzyknięciu drogą śródskórną, co oznacza, że jest wstrzykiwany do górnej warstwy skóry. W zarejestrowanym badaniu stosowana dawka wynosi 100 mikrogramów na wstrzyknięcie. Postać farmaceutyczna wymieniona w rejestrach produktów to roztwór do wstrzykiwań.
W badaniu stosuje się również inne leki podawane różnymi drogami: tyzlelizumab podaje się we wlewie dożylnym w dawce 200 miligramów, natomiast molgramostym (30 mikrogramów) i sargramostym (75 mikrogramów) podaje się we wstrzyknięciu śródskórnym jako stymulatory odporności.
Co wykazują badania kliniczne?
W unijnym systemie informacji o badaniach klinicznych zarejestrowano jedno badanie kliniczne dotyczące pseudovax hydrochloride. Jest to badanie fazy 1, co oznacza, że jest to badanie wczesnej fazy, którego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji u niewielkiej liczby uczestników. Badanie obejmuje 10 uczestników i ma obecnie status posiadającego pozwolenie, co oznacza, że uzyskało zgodę organów regulacyjnych na prowadzenie.
Głównymi punktami końcowymi mierzonymi w tym badaniu są częstość i wskaźnik zdarzeń niepożądanych związanych z badanymi produktami leczniczymi oraz odpowiedzi limfocytów T na peptyd szczepionkowy w próbkach krwi i skórze. Badanie ma charakter interwencyjny, co oznacza, że uczestnicy otrzymują badane terapie zgodnie z protokołem. W badaniu ocenia się leczenie sekwencyjne Pseudovaxem/GM-CSF i tyzlelizumabem w celu pomiaru aktywacji układu odpornościowego po leczeniu.
Jakie działania niepożądane są znane?
Brak danych o działaniach niepożądanych ze źródeł uzupełniających dla pseudovax hydrochloride. W zarejestrowanym badaniu fazy 1 częstość i wskaźnik zdarzeń niepożądanych związanych z badanymi produktami leczniczymi mierzone są jako główny punkt końcowy, ale wyniki nie zostały jeszcze zgłoszone w rejestrze.