Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności leku ALN-6400 u dorosłych pacjentów z dziedziczną teleangiektazją krwotoczną

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej dziedziczną teleangiektazją krwotoczną, która jest schorzeniem powodującym nawracające krwawienia z nosa oraz występowanie małych rozszerzonych naczyń krwionośnych na skórze i w narządach wewnętrznych. Osoby z tą chorobą często doświadczają niedokrwistości z niedoboru żelaza z powodu częstych krwawień, co może wymagać przetoczeń krwi lub podawania żelaza dożylnie. W badaniu będzie testowany lek o nazwie kodowej ALN-6400, który jest podawany jako roztwór do wstrzykiwań pod skórę. Część osób uczestniczących w badaniu otrzyma lek, a część otrzyma placebo, które jest podawane w postaci buforu fosforanowego do podawania podskórnego.

Celem badania jest sprawdzenie, czy wielokrotne podawanie leku ALN-6400 jest bezpieczne i dobrze tolerowane przez dorosłych pacjentów z dziedziczną teleangiektazją krwotoczną. Badanie składa się z dwóch części: pierwsza część obejmuje zdrowych ochotników, którzy otrzymają jedną dawkę leku, natomiast druga część dotyczy pacjentów z chorobą, którzy będą otrzymywać wiele dawek leku. W drugiej części badania pacjenci będą losowo przydzieleni do grupy otrzymującej lek lub placebo, przy czym ani pacjenci, ani lekarze nie będą wiedzieć, kto co otrzymuje.

Podczas badania będzie oceniana częstość występowania działań niepożądanych, wyniki badań laboratoryjnych, ciśnienie tętnicze, tętno oraz zapisy elektrokardiogramu. Badacze będą również mierzyć zmiany w poziomie pewnego białka w osoczu krwi oraz zmiany w nasileniu i częstości krwawień z nosa, które pacjenci będą zapisywać w codziennym dzienniczku. Oceniane będą także parametry związane z niedokrwistością, takie jak poziom hemoglobiny, liczba przetoczeń krwi i podawania żelaza, a także jakość życia pacjentów. Badanie obejmuje okres leczenia, w którym pacjenci będą otrzymywać lek lub placebo, oraz możliwość kontynuowania leczenia w kolejnym etapie badania.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Okres leczenia z podwójnie ślepą próbą

    Zostaniesz losowo przydzielony do jednej z grup - otrzymasz albo lek ALN-6400, albo placebo (roztwór soli fizjologicznej buforowanej fosforanem). Ani ty, ani lekarze prowadzący badanie nie będą wiedzieć, którą substancję otrzymujesz.

    Lek lub placebo będą podawane w postaci wstrzyknięcia podskórnego, czyli iniekcji pod skórę, podobnie jak na przykład insulina.

    Otrzymasz wiele dawek leku lub placebo w trakcie tego okresu. Dokładna częstotość i czas trwania podawania zostaną ustalone przez zespół badawczy zgodnie z protokołem badania.

    W tym okresie nie możesz rozpoczynać nowych terapii na krwawienia związane z HHT ani poddawać się zabiegom lub operacjom na naczyniach krwionośnych w nosie (z wyjątkiem sytuacji nagłych wymagających interwencji). Rutynowe tamponowanie nosa nie jest uznawane za zabieg.

    Będziesz musiał codziennie wypełniać dzienniczek krwawień z nosa, w którym będziesz zapisywać informacje o występujących krwawieniach.

  2. Krok 2

    Badania i oceny podczas okresu leczenia

    W trakcie całego badania będą przeprowadzane regularne badania bezpieczeństwa, które obejmują: pomiary podstawowych funkcji życiowych (takich jak ciśnienie krwi i tętno), badanie EKG (elektrokardiogram - badanie sprawdzające pracę serca) oraz badania laboratoryjne krwi.

    Będzie oceniana częstotość i nasilenie działań niepożądanych, czyli wszelkich objawów lub problemów zdrowotnych, które mogą wystąpić podczas badania.

    Będą monitorowane zmiany w parametrach krwi, w tym poziom hemoglobiny (białka przenoszącego tlen we krwi). Zostanie również odnotowana liczba przetoczeń krwi oraz infuzji żelaza (podawania żelaza dożylnie), jeśli będą potrzebne.

    Będą mierzone zmiany dotyczące krwawień z nosa: jak długo trwają, jak często występują, jak są intensywne oraz ile dni w miesiącu jest wolnych od krwawień. Zostanie również obliczony wskaźnik nasilenia krwawień z nosa (ESS).

    Będzie sprawdzany poziom plazminogenu (PLG) we krwi - jest to białko biorące udział w procesach krzepnięcia krwi.

    Zostaniesz poproszony o wypełnienie kwestionariuszy dotyczących jakości życia, które pomogą ocenić, jak objawy choroby wpływają na twoje codzienne funkcjonowanie.

  3. Krok 3

    Okres przedłużonego leczenia otwartego

    Po zakończeniu pierwszego okresu leczenia możesz przejść do okresu przedłużonego leczenia otwartego (OLE). W tej fazie wszyscy uczestnicy będą otrzymywać aktywny lek ALN-6400 - nie będzie już placebo.

    Ty i lekarze będziecie wiedzieć, że otrzymujesz aktywny lek (nie będzie to już podwójnie ślepa próba).

    Lek nadal będzie podawany w postaci wstrzyknięć podskórnych w ustalonych odstępach czasu.

    W tym okresie zabieg lub operacje na naczyniach krwionośnych w nosie oraz nowe terapie na krwawienia są odradzane, ale nie są zabronione, jeśli będą konieczne.

    Będziesz nadal wypełniać dzienniczek krwawień z nosa oraz uczestniczyć w regularnych badaniach kontrolnych i ocenach bezpieczeństwa, podobnie jak w pierwszym okresie badania.

    Badanie będzie trwało do września 2028 roku, zgodnie z planowaną datą zakończenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć ukończone 18 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę dziedzicznej teleangiektazji krwotocznej (HHT), co oznacza chorobę naczyń krwionośnych, która może być potwierdzona na dwa sposoby: albo przez spełnienie co najmniej trzech z czterech kryteriów klinicznych (nawracające samoistne krwawienia z nosa, mnogie rozszerzone naczynia krwionośne na skórze rąk, ust, twarzy lub wewnątrz nosa lub ust, nieprawidłowe połączenia między tętnicami i żyłami w narządach wewnętrznych takich jak płuca, mózg, wątroba, jelita, żołądek lub rdzeń kręgowy, występowanie tej choroby u członka najbliższej rodziny), albo przez potwierdzenie genetyczne (badanie genów) wraz z nawracającymi samoistymi krwawieniami z nosa.
  • Pacjent musi mieć wynik oceny nasilenia krwawień z nosa wynoszący co najmniej 4 punkty, co oznacza umiarkowane lub ciężkie krwawienia z nosa w ciągu ostatnich czterech tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjent musi mieć niedokrwistość z niedoboru żelaza, co oznacza zbyt niski poziom hemoglobiny (składnika krwi przenoszącego tlen) – poniżej 12,0 grama na decylitr u kobiet lub poniżej 13,0 grama na decylitr u mężczyzn, lub pacjent musiał otrzymać co najmniej 250 miligramów żelaza dożylnie (podanego bezpośrednio do żyły) lub co najmniej jedną transfuzję czerwonych krwinek (przetoczenie krwi) w ciągu 24 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjent musi zgodzić się na niepodejmowanie zabiegów chirurgicznych ani procedur mających na celu leczenie rozszerzonych naczyń krwionośnych w nosie lub krwawień z nosa (z wyjątkiem sytuacji nagłych wymagających natychmiastowej interwencji) oraz zgodzić się na nierozpoczynanie nowych metod leczenia krwawień związanych z HHT podczas głównej części badania. Zwykłe tamponowanie nosa (zatykanie nosa) nie jest uważane za zabieg.
  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć wymagania badania, być chętny i zdolny do ich przestrzegania, w tym do codziennego wypełniania dzienniczka krwawień z nosa (również przez co najmniej tydzień przed rozpoczęciem badania) oraz wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak szczegółowych kryteriów wykluczenia (powodów, dla których pacjent nie może wziąć udziału w badaniu) w dostępnych informacjach o tym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • ALN-6400

    to lek badawczy, który jest testowany u dorosłych pacjentów z dziedziczną teleangiektazją krwotoczną (HHT). Jest to choroba genetyczna, która powoduje nieprawidłowe tworzenie się naczyń krwionośnych. Lek ten jest podawany w postaci zastrzyków i ma na celu zmniejszenie objawów tej choroby. W badaniu sprawdzane jest, czy lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów oraz jak działa w organizmie.

  • Placebo

    to substancja nieaktywna, która wygląda tak samo jak badany lek, ale nie zawiera żadnych składników leczniczych. Jest używane w badaniu, aby porównać efekty prawdziwego leku z sytuacją, gdy pacjent nie otrzymuje aktywnego leczenia. Dzięki temu naukowcy mogą dokładniej ocenić, czy badany lek rzeczywiście działa.

Co już wiadomo o tej terapii

ALN-6400 – Jest to eksperymentalny lek badany w leczeniu dziedzicznej teleangiektazji krwotocznej, rzadkiej choroby genetycznej powodującej nieprawidłowe tworzenie się naczyń krwionośnych i częste krwawienia. Substancja jest obecnie w fazie wczesnych badań klinicznych (faza 1/2), gdzie naukowcy sprawdzają jej bezpieczeństwo, tolerancję przez organizm oraz skuteczność działania u dorosłych pacjentów. Lek podawany jest w postaci wielokrotnych dawek, a jego mechanizm działania prawdopodobnie polega na wpływaniu na procesy molekularne odpowiedzialne za nieprawidłowy rozwój naczyń krwionośnych charakterystyczny dla tej choroby. W chwili obecnej trwają badania mające na celu określenie, czy lek może skutecznie zmniejszać objawy choroby i poprawiać jakość życia pacjentów z tym schorzeniem.

Badane choroby

Dziedziczna teleangiektazja krwotoczna – Jest to rzadka choroba genetyczna, która powoduje nieprawidłowy rozwój naczyń krwionośnych w organizmie. U chorych tworzą się teleangiektazje, czyli poszerzone drobne naczynia krwionośne widoczne na skórze i błonach śluzowych, które są kruche i łatwo krwawią. Najczęstszym objawem są nawracające krwawienia z nosa, które mogą być bardzo uciążliwe i prowadzić do niedokrwistości. Choroba może również powodować powstawanie nieprawidłowych połączeń między tętnicami i żyłami w różnych narządach, takich jak płuca, wątroba czy mózg. Objawy nasilają się z wiekiem, a częstość i intensywność krwawień może się zwiększać. Choroba dziedziczy się w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że dziecko chorego rodzica ma 50% szans na jej odziedziczenie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2025-522510-23-00Kod protokołuALN-6400-001Planowana liczba uczestników48 osóbSponsorAlnylam Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).