Azienda Ospedaliero Universitaria Parma
Zweryfikowany ośrodek
Parma, Włochy
Nie rekrutujeChoroba rzadka
Badanie nad leczeniem histiocytozy z komórek Langerhansa u dzieci i młodzieży z użyciem kladrybiny i kombinacji leków
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy Langerhans Cell Histiocytosis (LCH), rzadkiej choroby, która może wpływać na różne narządy w organizmie, w tym kości, skórę i węzły chłonne. Celem badania jest zmniejszenie śmiertelności u pacjentów z wielonarządową postacią LCH oraz zbadanie, czy przedłużenie lub intensyfikacja terapii może zmniejszyć ryzyko nawrotów i późnych powikłań. W badaniu stosowane są różne leki, w tym cladribine, prednisolone, fludarabine phosphate, cytarabine, vinblastine sulfate, human normal immunoglobulin (IV), mercaptopurine monohydrate, melphalan, alemtuzumab, indometacin, oraz methotrexate.
Przebieg badania obejmuje różne etapy leczenia, w tym terapię początkową i kontynuacyjną. Pacjenci, którzy nie reagują na pierwszą linię leczenia, mogą być szybko przeniesieni na leczenie ratunkowe. Dla pacjentów z pojedynczymi zmianami w układzie nerwowym lub wieloogniskowymi zmianami kostnymi badane jest przedłużenie terapii kontynuacyjnej. Dla pacjentów bez zaangażowania narządów ryzyka stosuje się leczenie drugiej linii przez 24 tygodnie, a następnie terapię kontynuacyjną przez 24 miesiące.
Badanie ma na celu osiągnięcie ustąpienia choroby, zapobieganie nawrotom oraz późnym powikłaniom. W ramach badania oceniane są różne aspekty, takie jak przeżycie bez nawrotów, ogólne przeżycie, odpowiedź na leczenie oraz częstość i zakres trwałych konsekwencji. W badaniu stosowane są również placebo, aby porównać skuteczność różnych terapii.
Przebieg badania
To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
5 kryteriów
- Potwierdzenie diagnozy LCH za pomocą badania histologicznego. Oznacza to, że diagnoza choroby musi być potwierdzona przez badanie tkanki pod mikroskopem.
- Wiek poniżej 18 lat. Uczestnik musi być dzieckiem lub nastolatkiem.
- Brak wcześniejszego leczenia systemowego. Oznacza to, że uczestnik nie może mieć za sobą wcześniejszego leczenia, które wpływa na cały organizm.
- Podpisana świadoma zgoda. Oznacza to, że uczestnik lub jego opiekun prawny musi wyrazić zgodę na udział w badaniu po zapoznaniu się z jego szczegółami.
- Spełnienie kryteriów włączenia dla odpowiedniej grupy badawczej. Oznacza to, że uczestnik musi pasować do określonej grupy w badaniu, zgodnie z ustalonymi kryteriami.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
9 kryteriów
- Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
- Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
- Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest uczulony na jakiekolwiek leki stosowane w badaniu.
- Pacjent nie może brać udziału, jeśli bierze udział w innym badaniu klinicznym.
- Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
- Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na leczenie.
- Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
- Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z sercem, które mogą wpływać na bezpieczeństwo leczenia.
- Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma zaburzenia psychiczne, które mogą wpływać na zdolność do przestrzegania zaleceń badania.
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Hospital General Universitario Gregorio Maranon
Zweryfikowany ośrodek
Madryt, HiszpaniaKatholieke Universiteit te Leuven
Zweryfikowany ośrodek
Leuven, Belgia
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Nie rekrutujeNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
Prednizon
to lek stosowany w leczeniu różnych stanów zapalnych i chorób autoimmunologicznych. W tym badaniu klinicznym jest używany jako część terapii mającej na celu zmniejszenie objawów i kontrolę choroby u pacjentów z histiocytozą z komórek Langerhansa.
Winblastyna
to lek przeciwnowotworowy, który działa poprzez hamowanie wzrostu komórek nowotworowych. W badaniu jest stosowany w celu zmniejszenia liczby komórek nowotworowych i kontrolowania postępu choroby.
Indometacyna
to niesteroidowy lek przeciwzapalny, który pomaga zmniejszyć ból i obrzęk. W tym badaniu jest używany jako część terapii mającej na celu kontrolę objawów i zapobieganie nawrotom choroby.
6-Merkaptopuryna
to lek immunosupresyjny, który pomaga w kontrolowaniu układu odpornościowego. W badaniu jest stosowany w celu zapobiegania nawrotom choroby i utrzymania remisji.
Methotreksat
to lek stosowany w leczeniu różnych chorób autoimmunologicznych i nowotworowych. W tym badaniu jest używany jako część terapii mającej na celu kontrolę choroby i zapobieganie jej nawrotom.
Co już wiadomo o tej terapii
Prednizon
Prednizon jest lekiem podawanym doustnie w postaci tabletek. Obecnie jest szeroko stosowany w medycynie jako lek przeciwzapalny i immunosupresyjny. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie chorób autoimmunologicznych, alergii oraz niektórych nowotworów, takich jak histiocytoza z komórek Langerhansa. Mechanizm działania polega na hamowaniu syntezy mediatorów zapalnych na poziomie komórkowym, co zmniejsza reakcję zapalną organizmu. Klasyfikowany jest jako glikokortykosteroid.
Winblastyna
Winblastyna jest lekiem podawanym dożylnie, stosowanym w terapii nowotworowej. Jest uznawana za skuteczny środek w leczeniu różnych typów nowotworów, w tym histiocytozy z komórek Langerhansa. Działa poprzez hamowanie podziału komórek nowotworowych, co prowadzi do zahamowania wzrostu guza. Należy do grupy leków znanych jako alkaloidy roślinne.
Metotreksat
Metotreksat jest lekiem podawanym doustnie lub w formie iniekcji, stosowanym w leczeniu chorób autoimmunologicznych i niektórych nowotworów. Jest szeroko opisany w literaturze medycznej jako skuteczny środek w terapii histiocytozy z komórek Langerhansa. Działa poprzez hamowanie enzymów niezbędnych do syntezy DNA, co prowadzi do zahamowania wzrostu komórek. Klasyfikowany jest jako antymetabolit.
Indometacyna
Indometacyna jest lekiem podawanym doustnie w postaci kapsułek, stosowanym głównie jako środek przeciwzapalny i przeciwbólowy. Jest używana w leczeniu stanów zapalnych, takich jak histiocytoza z komórek Langerhansa. Działa poprzez hamowanie enzymów odpowiedzialnych za produkcję prostaglandyn, co zmniejsza ból i stan zapalny. Należy do grupy niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ).
Badane choroby
Histiocytoza z komórek Langerhansa – Jest to rzadka choroba, w której komórki Langerhansa, będące częścią układu odpornościowego, zaczynają się nieprawidłowo namnażać i gromadzić w różnych częściach ciała. Może dotyczyć jednego narządu, jak kości czy skóra, lub wielu narządów jednocześnie, w tym wątroby, śledziony i płuc. W przypadku zajęcia wielu narządów, choroba może prowadzić do ich uszkodzenia. Objawy mogą obejmować bóle kości, wysypki skórne, powiększenie węzłów chłonnych, a także problemy z oddychaniem. Choroba może mieć różny przebieg, od łagodnego do ciężkiego, w zależności od liczby i rodzaju zajętych narządów. W niektórych przypadkach może dojść do nawrotów lub trwałych następstw, takich jak uszkodzenie narządów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IVNumer badania2024-512676-36-00Kod protokołu042011Planowana liczba uczestników2 030 osóbSponsorSt. Anna Childrens Cancer Research Institute GmbH
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?