Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)
Zweryfikowany ośrodek
Rotterdam, Holandia
Nie rekrutujeChoroba rzadka
Badanie oceniające skutki odstawienia leczenia tiratrykolu u mężczyzn z niedoborem transportera monokaroksylowego 8 (niedobór MCT8)
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy rzadkiej choroby genetycznej nazywanej niedoborem transportera monokarboksylowego 8 (MCT8). Jest to schorzenie występujące u mężczyzn, które wiąże się z nieprawidłowym transportem hormonów tarczycy w organizmie. W ramach badania oceniane będzie działanie leku o nazwie tiratrikol, który jest substancją naśladującą działanie hormonów tarczycy.
Celem badania jest sprawdzenie, co się dzieje, gdy pacjenci przyjmujący tiratrikol przestają go stosować. Część uczestników będzie kontynuować przyjmowanie tiratrikolu, podczas gdy pozostali otrzymają placebo. Badanie ma charakter podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani pacjenci, ani lekarze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje lek, a kto placebo.
Badanie będzie trwało około 30 dni, w trakcie których lekarze będą regularnie sprawdzać poziom hormonów tarczycy we krwi uczestników oraz monitorować ich stan zdrowia. Szczególną uwagę zwróci się na pracę serca i ciśnienie krwi. W przypadku pogorszenia się stanu zdrowia uczestnika, możliwe będzie ponowne włączenie leczenia tiratrikolem.
Przebieg badania
To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
4 kryteria
- Uczestnik musi być płci męskiej z potwierdzoną genetycznie mutacją genu MCT8 (gen odpowiedzialny za transport hormonów tarczycy)
Uczestnik musi mieć podwyższony poziom hormonu T3 (trijodotyroniny) we krwi powyżej górnej granicy normy dla swojego wieku:
- w momencie diagnozy (lub w najbliższym badaniu przed rozpoczęciem leczenia tiratrikolem) dla pacjentów obecnie leczonych
- podczas wizyty przesiewowej dla pacjentów nigdy nieleczonych tiratrikolem
- Uczestnik musi mieć ukończone 4 lata w momencie przydzielenia do grupy badawczej (można omówić udział młodszych pacjentów, którzy ukończą 4 lata przed rozpoczęciem badania)
- Wymagana jest pisemna zgoda rodziców lub opiekunów prawnych na udział w badaniu
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
10 kryteriów
- Pacjent nie może być płci żeńskiej - badanie jest przeznaczone wyłącznie dla mężczyzn
- Pacjent nie może być w wieku poniżej 2 lat
- Pacjent nie może mieć niezdiagnozowanego niedoboru MCT8 (niedobór transportera monokaroksylowego 8)
- Pacjent nie może być niestabilny na obecnej dawce tiratrikolu (lek stosowany w leczeniu niedoboru MCT8)
- Pacjent nie może mieć przeciwwskazań do stosowania tiratrikolu
- Pacjent nie może mieć poważnych chorób współistniejących, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania
- Pacjent nie może przyjmować leków, które mogłyby wchodzić w interakcję z tiratrikolem
- Pacjent lub jego opiekun prawny musi być w stanie zrozumieć i wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu
- Pacjent nie może uczestniczyć w tym samym czasie w innych badaniach klinicznych
- Pacjent nie może mieć historii nieprzestrzegania zaleceń lekarskich
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Nie rekrutujeNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
Tiratricol to lek stosowany w leczeniu niedoboru transportera monokaroksylowego 8 (MCT8). Jest to hormon tarczycy, który pomaga w regulacji metabolizmu u pacjentów z tym rzadkim schorzeniem genetycznym. Lek jest szczególnie ważny dla mężczyzn z niedoborem MCT8, ponieważ pomaga kontrolować poziom hormonu T3 we krwi. Tiratricol jest podawany w sposób ciągły, a jego działanie jest monitorowane poprzez regularne badania krwi, które sprawdzają stężenie hormonu T3 w organizmie pacjenta.
Co już wiadomo o tej terapii
Tiratricol - Jest to syntetyczny analog hormonu tarczycy stosowany w leczeniu niedoboru transportera monokaroksylowego 8 (MCT8), podawany w formie doustnej. Substancja ta działa poprzez naśladowanie funkcji hormonu trijodotyroniny (T3), umożliwiając jego transport do komórek w organizmie, szczególnie w przypadkach gdy naturalny transporter MCT8 nie funkcjonuje prawidłowo. Lek jest obecnie badany w kontrolowanych próbach klinicznych, gdzie ocenia się skutki jego odstawienia w porównaniu z kontynuacją leczenia u pacjentów płci męskiej z niedoborem MCT8. Tiratricol należy do grupy leków wpływających na gospodarkę hormonalną organizmu i jest stosowany pod ścisłą kontrolą medyczną ze względu na konieczność precyzyjnego dawkowania.
Badane choroby
Niedobór transportera monokarboksylanów 8 (MCT8) – Rzadka choroba genetyczna związana z zaburzeniem transportu hormonów tarczycy w organizmie. Jest to schorzenie dziedziczone w sposób sprzężony z chromosomem X, występujące głównie u chłopców. Charakteryzuje się nieprawidłowym poziomem hormonów tarczycy we krwi, szczególnie trójjodotyroniny (T3). Choroba wpływa na rozwój układu nerwowego i funkcje motoryczne organizmu. Pacjenci mogą wykazywać opóźnienie rozwoju psychoruchowego oraz problemy z kontrolą mięśni. Stan ten jest obecny od urodzenia i utrzymuje się przez całe życie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-516124-34-00Kod protokołuMCT8-2021-3Planowana liczba uczestników10 osóbSponsorRare Thyroid Therapeutics International AB
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?