Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa iptacopanu u dorosłych pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym, którzy nie stosowali terapii inhibitorami dopełniacza

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS), rzadkiej choroby, która może prowadzić do uszkodzenia nerek i innych narządów. W badaniu oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo leku o nazwie iptacopan (znanego również jako LNP023), który jest podawany doustnie w postaci twardych kapsułek żelatynowych. Celem badania jest sprawdzenie, jak wielu pacjentów osiągnie pełną odpowiedź na leczenie w ciągu 26 tygodni terapii.

W badaniu biorą udział dorośli pacjenci z aHUS, którzy wcześniej nie byli leczeni inhibitorami układu dopełniacza, czyli lekami wpływającymi na część układu odpornościowego. Uczestnicy będą przyjmować iptacopan dwa razy dziennie przez maksymalnie 52 tygodnie. Podczas badania będą monitorowane różne parametry zdrowotne, takie jak liczba płytek krwi, poziom hemoglobiny i funkcja nerek, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo leku.

Badanie ma na celu ocenę, czy iptacopan może pomóc w poprawie stanu zdrowia pacjentów z aHUS, poprzez zmniejszenie objawów choroby i poprawę funkcji nerek. Wyniki będą analizowane, aby określić, jak szybko pacjenci reagują na leczenie i czy mogą uniknąć konieczności dializ. Dodatkowo, badanie będzie monitorować wszelkie działania niepożądane, aby upewnić się, że lek jest bezpieczny dla pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania, pacjent otrzymuje szczepienia przeciwko Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae oraz, jeśli to możliwe, Haemophilus influenzae. Szczepienia te powinny być podane co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia.

    Jeśli leczenie musi rozpocząć się wcześniej, pacjent otrzymuje profilaktyczne leczenie antybiotykowe na początku badania i przez co najmniej 2 tygodnie po szczepieniu.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje iptacopan w formie twardych kapsułek żelatynowych doustnie, dwa razy dziennie.

    Leczenie trwa przez 26 tygodni.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania ocenia się odpowiedź na leczenie, w tym normalizację liczby płytek krwi i poziomu dehydrogenazy mleczanowej (LDH), a także poprawę funkcji nerek.

    Odpowiedź na leczenie jest mierzona poprzez zmniejszenie poziomu kreatyniny w surowicy o co najmniej 25% od wartości wyjściowej, utrzymane przez dwa pomiary wykonane co najmniej cztery tygodnie od siebie.

  4. Krok 4

    Ocena wyników wtórnych

    Analizowane są zmiany w parametrach hematologicznych, takich jak liczba płytek krwi, poziom LDH i hemoglobiny, po 26 tygodniach.

    Ocenia się również zmiany w funkcji nerek oraz w wynikach zgłaszanych przez pacjentów dotyczących zmęczenia i ogólnego stanu zdrowia.

  5. Krok 5

    Ocena bezpieczeństwa

    Przez cały czas trwania badania monitorowane są zdarzenia niepożądane oraz parametry bezpieczeństwa, takie jak wyniki badań laboratoryjnych i parametry życiowe.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat i wykazywać oznaki aktywnego zakrzepowej mikroangiopatii (TMA). TMA to stan, w którym małe naczynia krwionośne są uszkodzone i tworzą się skrzepy krwi.
  • Wymagane są określone wyniki badań laboratoryjnych, takie jak:
    • Liczba płytek krwi poniżej 150x109/L.
    • Poziom LDH (enzymu we krwi) co najmniej 1,5 razy wyższy od górnej granicy normy.
    • Poziom hemoglobiny równy lub niższy od dolnej granicy normy dla wieku i płci.
    • Poziom kreatyniny we krwi równy lub wyższy od górnej granicy normy, co wskazuje na pogorszenie funkcji nerek. Pacjenci wymagający dializy z powodu ostrego uszkodzenia nerek są kwalifikowani.
    • Przed rozpoczęciem leczenia w badaniu wymagane jest szczepienie przeciwko infekcjom wywołanym przez Neisseria meningitidis i Streptococcus pneumoniae. Jeśli pacjent nie był wcześniej szczepiony lub potrzebuje dawki przypominającej, szczepienie powinno być wykonane co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia. Jeśli leczenie musi rozpocząć się wcześniej, należy podać antybiotyki profilaktyczne na początku leczenia i przez co najmniej 2 tygodnie po szczepieniu.
    • Jeśli pacjent nie był wcześniej szczepiony, zaleca się szczepienie przeciwko infekcji Haemophilus influenzae, jeśli jest dostępne. Szczepienie powinno być wykonane co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia.
    • Pacjenci z przeszczepem nerki mogą być kwalifikowani, jeśli:
      • Mają znaną historię atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS) przed obecnym przeszczepem nerki.
      • Jeśli nie ma historii aHUS przed przeszczepem, pacjenci mogą być kwalifikowani bez zmiany schematu immunosupresyjnego, jeśli lekarz wykluczy inne przyczyny TMA, zwłaszcza odrzucenie przeszczepu. Jeśli schematy immunosupresyjne muszą być zmienione po przeszczepie, musi być dostępny dowód, że TMA utrzymywało się przez co najmniej 4 dni po zmianie.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w trakcie innego badania klinicznego.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z nerkami, które nie są związane z badanym schorzeniem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma choroby psychiczne, które mogą wpływać na jego zdolność do udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Iptacopan to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego skuteczności i bezpieczeństwa u dorosłych pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS), którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami dopełniacza. Lek ten jest podawany doustnie dwa razy dziennie i ma na celu osiągnięcie pełnej odpowiedzi w zakresie mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) w ciągu 26 tygodni leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Iptacopan – Jest to lek podawany doustnie, dwa razy dziennie, stosowany w leczeniu dorosłych pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS), którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami dopełniacza. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest osiągnięcie pełnej odpowiedzi w zakresie mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) w ciągu 26 tygodni leczenia. Mechanizm działania iptacopanu polega na hamowaniu aktywności dopełniacza, co pomaga w redukcji objawów związanych z aHUS. Lek ten klasyfikowany jest jako inhibitor dopełniacza.

Badane choroby

Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy – Jest to rzadkie schorzenie, które charakteryzuje się nieprawidłowym krzepnięciem krwi w małych naczyniach krwionośnych, prowadzącym do uszkodzenia czerwonych krwinek, nerek i innych narządów. Choroba może prowadzić do niskiej liczby płytek krwi, anemii hemolitycznej oraz niewydolności nerek. Objawy mogą obejmować zmęczenie, bladość skóry, zmniejszenie ilości oddawanego moczu oraz obrzęki. Choroba może postępować szybko, prowadząc do poważnych komplikacji, jeśli nie jest odpowiednio monitorowana. Mechanizm choroby często wiąże się z nieprawidłowym działaniem układu odpornościowego, co prowadzi do nadmiernej aktywacji układu dopełniacza.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-508840-22-00Kod protokołuCLNP023F12301Planowana liczba uczestników44 osobySponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).