Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad długoterminowym bezpieczeństwem i skutecznością iptacopanu u pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS) po zakończeniu wcześniejszego badania fazy 3

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Nietypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aHUS) to rzadka choroba, która atakuje krew i nerki. Może powodować zakrzepy w małych naczyniach krwionośnych, co prowadzi do niskiej liczby płytek krwi, niszczenia czerwonych krwinek i niewydolności nerek. Badanie koncentruje się na leczeniu preparatem o nazwie iptacopan, który przyjmuje się w postaci twardych kapsułek żelatynowych. Celem badania jest sprawdzenie długoterminowego bezpieczeństwa stosowania iptacopanu oraz tolerancji tego leku przez osoby, które brały już udział w poprzednim badaniu dotyczącym aHUS.

Uczestnicy tego badania będą nadal przyjmować iptacopan, aby sprawdzić, czy pozostaje on bezpieczny i skuteczny przez dłuższy okres czasu. W ramach badania monitorowane będą wszelkie działania niepożądane i zmiany stanu zdrowia, w tym wyniki badań krwi i czynności nerek. W badaniu nie stosuje się placebo, co oznacza, że wszyscy uczestnicy otrzymają rzeczywisty lek. Celem badania jest upewnienie się, że iptacopan nadal pomaga w leczeniu objawów aHUS bez powodowania znaczących działań niepożądanych.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.

    Uczestnik musi być gotowy i zdolny do przestrzegania harmonogramu działań badania.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Uczestnik przyjmuje lek iptacopan w formie twardych kapsułek żelatynowych.

    Lek jest przyjmowany doustnie, zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas trwania badania przeprowadzane są oceny bezpieczeństwa, które obejmują monitorowanie zdarzeń niepożądanych, parametrów laboratoryjnych, oznak życiowych oraz elektrokardiogramów (EKG).

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Badanie ocenia brak objawów mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) bez stosowania terapii przeciwciałami anty-C5.

    Oceniana jest również pełna odpowiedź na TMA, co oznacza normalizację hematologiczną oraz poprawę funkcji nerek.

  5. Krok 5

    Monitorowanie funkcji nerek

    Podczas badania monitorowane są wartości i zmiany w eGFR (szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej) oraz stadium przewlekłej choroby nerek (CKD).

    Oceniany jest również status potrzeby dializy.

  6. Krok 6

    Ocena zdarzeń związanych z TMA

    Podczas badania monitorowane są zdarzenia związane z TMA, takie jak nieodwracalne zmniejszenie eGFR, epizody ostrego uszkodzenia nerek wymagające terapii zastępczej nerek oraz pozanerkowe objawy TMA wymagające hospitalizacji.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Musisz podpisać świadomą zgodę, co oznacza, że zgadzasz się na udział w badaniu po zapoznaniu się z jego szczegółami.
  • Musisz być chętny i zdolny do przestrzegania harmonogramu działań w badaniu.
  • Musisz ukończyć pełny okres leczenia w poprzednim badaniu klinicznym fazy 3 z lekiem iptacopan, sponsorowanym przez Novartis, i nadal przyjmować ten lek z korzyścią dla zdrowia według oceny lekarza.
  • Musisz mieć aktualne szczepienia przeciwko bakteriom Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae. Oznacza to, że wszystkie wymagane dawki przypominające powinny być podane zgodnie z lokalnymi wytycznymi.
  • Badanie jest otwarte dla osób obu płci.
  • Badanie obejmuje również osoby z grup wrażliwych, co oznacza, że mogą w nim uczestniczyć osoby, które mogą potrzebować dodatkowej ochrony lub uwagi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanego atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS), nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie spełniają kryteriów wiekowych określonych w badaniu, nie mogą uczestniczyć. Obejmuje to dzieci i dorosłych w określonym przedziale wiekowym.
  • Osoby, które są wrażliwą populacją, co oznacza, że mogą być bardziej narażone na ryzyko związane z badaniem, nie mogą uczestniczyć.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Iptacopan to lek badany w celu oceny jego długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji u uczestników z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS). Jest to lek, który może pomóc w kontrolowaniu objawów tej rzadkiej choroby, która wpływa na nerki i układ krwionośny. Celem badania jest sprawdzenie, jak pacjenci reagują na długotrwałe stosowanie tego leku oraz czy jest on bezpieczny do stosowania przez dłuższy czas.

Co już wiadomo o tej terapii

Iptacopan – Iptacopan jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w kontekście zespołu hemolityczno-mocznicowego atypowego (aHUS). Jest w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie aHUS, rzadkiej choroby charakteryzującej się uszkodzeniem naczyń krwionośnych i nerek. Mechanizm działania iptacopanu polega na hamowaniu białka w układzie dopełniacza, co pomaga zmniejszyć uszkodzenia naczyń. Klasyfikowany jest jako inhibitor układu dopełniacza.

Badane choroby

Zespół hemolityczno-mocznicowy atypowy (aHUS) – Jest to rzadkie schorzenie, które charakteryzuje się nieprawidłowym krzepnięciem krwi w małych naczyniach krwionośnych, co prowadzi do niskiej liczby płytek krwi, niedokrwistości hemolitycznej i uszkodzenia nerek. Choroba może powodować objawy takie jak zmęczenie, bladość skóry, zmniejszenie ilości oddawanego moczu oraz obrzęki. W miarę postępu choroby może dojść do pogorszenia funkcji nerek, co może wymagać dializoterapii. Zespół ten jest wynikiem nieprawidłowej aktywacji układu dopełniacza, co prowadzi do uszkodzenia śródbłonka naczyń. Choroba może występować w każdym wieku, ale często diagnozowana jest u dzieci i młodych dorosłych. Wymaga stałego monitorowania parametrów krwi i funkcji nerek.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-502965-34-00Kod protokołuCLNP023F12001BPlanowana liczba uczestników80 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).