Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa leku ION363 u pacjentów z amyotrofatyczną boczną stwardnieniem z mutacjami FUS.

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy choroby znanej jako stwardnienie zanikowe boczne (ALS) z mutacjami w genie FUS. Jest to poważna choroba neurologiczna, która prowadzi do stopniowego osłabienia mięśni. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie ION363, znany również jako ulefnersen. Lek ten jest podawany w formie zastrzyku bezpośrednio do płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy, co nazywa się podaniem dooponowym. Celem badania jest ocena, czy ION363 może poprawić funkcjonowanie i przeżycie pacjentów z tą specyficzną formą ALS.

W trakcie badania pacjenci będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej ION363 lub do grupy otrzymującej placebo, czyli substancję nieaktywną. Badanie będzie trwało kilka lat, a pacjenci będą regularnie monitorowani pod kątem zmian w ich stanie zdrowia. Oceny będą obejmować różne testy funkcjonalne, takie jak skala ALSFRS-R, która mierzy zdolności ruchowe i oddechowe pacjentów. Dodatkowo, będą analizowane różne wskaźniki biologiczne, takie jak poziom białka neurofilamentów w surowicy krwi, które mogą wskazywać na postęp choroby.

Badanie ma na celu zrozumienie, czy ION363 może spowolnić postęp choroby i poprawić jakość życia pacjentów z ALS z mutacjami FUS. Wyniki badania mogą dostarczyć ważnych informacji na temat skuteczności i bezpieczeństwa tego nowego leku. Pacjenci biorący udział w badaniu będą pod stałą opieką medyczną, a ich stan zdrowia będzie dokładnie monitorowany przez cały czas trwania badania.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz świadomej zgody.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 10 lat, potwierdzona mutacja genetyczna FUS oraz zdolność do spełnienia wszystkich wymagań badania.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek ION363 w formie iniekcji dokanałowej (do przestrzeni wokół rdzenia kręgowego).

    Podanie leku odbywa się zgodnie z harmonogramem ustalonym przez badaczy.

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności i bezpieczeństwa

    Podczas badania ocenia się skuteczność leku ION363 w poprawie funkcjonowania i przeżycia pacjentów z FUS-ALS.

    Pacjent przechodzi regularne badania i testy, które mierzą różne aspekty zdrowia, takie jak funkcje motoryczne i jakość życia.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i wizyty kontrolne

    Pacjent uczestniczy w regularnych wizytach kontrolnych w ośrodku badawczym, gdzie przeprowadzane są oceny kliniczne i pobierane próbki do analizy.

    Wizyty te mają na celu monitorowanie postępów pacjenta oraz ewentualnych działań niepożądanych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania pacjent przechodzi końcową ocenę, która obejmuje podsumowanie wyników i stanu zdrowia.

    Pacjent może być poproszony o udział w dalszych badaniach lub obserwacji, w zależności od wyników i decyzji badaczy.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Musisz podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Musisz mieć co najmniej 10 lat i wykazywać objawy zgodne z chorobą ALS (w ocenie badacza).
  • Musisz mieć potwierdzoną mutację genetyczną w genie FUS przez laboratorium posiadające odpowiednie certyfikaty.
  • Musisz mieć pojemność życiową płuc w pozycji siedzącej (SVC) wynoszącą co najmniej 50% wartości przewidywanej dla Twojej płci, wieku i wzrostu. Jeśli SVC jest mniejsze niż 50%, musisz mieć od 10 do 30 lat i objawy ALS musiały się pojawić w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Musisz być w stanie i chcieć spełnić wszystkie wymagania badania, w tym podróże do ośrodka badawczego, procedury, oceny i wizyty.
  • Jeśli przyjmujesz leki takie jak edarawon, riluzol, Relyvrio, musisz być na stabilnej dawce przez co najmniej 28 dni przed rozpoczęciem badania i być gotowym kontynuować tę dawkę przez cały czas trwania badania, chyba że lekarz zdecyduje inaczej z powodów medycznych.
  • Musisz mieć stabilne leki towarzyszące i wsparcie żywieniowe przez co najmniej miesiąc przed rozpoczęciem badania. Jeśli nie były stabilne, mogą być dozwolone według oceny badacza.
  • Musisz mieć opiekuna, który ma częsty i wystarczający kontakt z Tobą, aby móc dostarczać dokładne informacje o Twoich zdolnościach poznawczych i funkcjonalnych przez cały czas trwania badania. Jeśli masz mniej niż 18 lat, musisz mieć partnera badania (rodzica, opiekuna lub inną osobę), który jest niezawodny, kompetentny, ma co najmniej 18 lat i jest gotów towarzyszyć Ci we wszystkich wizytach badawczych.
  • Kobiety muszą być nieciężarne i niekarmiące piersią oraz spełniać jeden z poniższych warunków: być chirurgicznie bezpłodne, być po menopauzie (brak miesiączki przez 12 miesięcy bez innej przyczyny medycznej), być w abstynencji seksualnej lub, jeśli są aktywne seksualnie, zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji od momentu podpisania zgody do co najmniej 40 tygodni po ostatniej dawce leku badawczego.
  • Mężczyźni muszą być w abstynencji seksualnej, być chirurgicznie bezpłodni lub, jeśli są aktywni seksualnie z kobietą w wieku rozrodczym, muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji od momentu podpisania zgody do co najmniej 40 tygodni po ostatniej dawce leku badawczego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) z mutacjami w genie FUS (Fused in Sarcoma).
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie mieści się w określonym przedziale wiekowym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli należy do grupy szczególnie wrażliwej, która wymaga dodatkowej ochrony.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ION363 to lek badany w ramach tego badania klinicznego, który jest podawany pacjentom z amyotrofatyczną boczną sklerozą (ALS) z mutacjami w genie FUS. Lek ten jest podawany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego, co oznacza, że trafia bezpośrednio do obszaru wokół mózgu i rdzenia kręgowego. Celem stosowania ION363 jest ocena jego skuteczności w poprawie funkcjonowania klinicznego i przeżycia pacjentów z FUS-ALS. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy lek ten może spowolnić postęp choroby i poprawić jakość życia pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

ION363 – ION363 to lek podawany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego, co nazywa się podaniem dokanałowym. Obecnie jest badany w ramach badań klinicznych, aby ocenić jego skuteczność i bezpieczeństwo u pacjentów z amyotroficzną boczną sklerozą (ALS) z mutacjami w genie FUS. Głównym celem terapeutycznym jest poprawa funkcjonowania klinicznego i przeżycia pacjentów z tą specyficzną formą ALS. Na poziomie molekularnym ION363 działa poprzez wpływ na procesy związane z mutacjami w genie FUS, które są związane z rozwojem choroby. Klasyfikacja farmakologiczna leku obejmuje go jako środek terapeutyczny skierowany na specyficzne mutacje genetyczne związane z ALS.

Badane choroby

Stwardnienie zanikowe boczne z mutacjami FUS – Jest to choroba neurodegeneracyjna, która dotyka komórek nerwowych odpowiedzialnych za kontrolę ruchu mięśni. W wyniku mutacji w genie FUS dochodzi do zaburzeń w funkcjonowaniu neuronów ruchowych, co prowadzi do stopniowej utraty zdolności ruchowych. Choroba zaczyna się od osłabienia mięśni, które z czasem postępuje, obejmując coraz większe partie ciała. W miarę postępu choroby pacjenci mogą doświadczać trudności z mówieniem, połykaniem oraz oddychaniem. Charakterystyczne dla tej choroby jest stopniowe pogarszanie się funkcji motorycznych, co prowadzi do znacznego ograniczenia samodzielności. Choroba ta jest rzadka i ma złożony przebieg, który różni się w zależności od pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2024-512163-31-00Kod protokołuION363-CS1Planowana liczba uczestników95 osóbSponsorIonis Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).