Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa romosozumabu w porównaniu z bisfosfonianami u dzieci i młodzieży z wrodzoną łamliwością kości

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodzieży z chorobą zwaną Osteogenesis Imperfecta, która powoduje, że kości są kruche i łatwo się łamią. Celem badania jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa dwóch leków: Romosozumab i Bisfosfoniany. Romosozumab to lek podawany w formie zastrzyku, który pomaga wzmocnić kości, a Bisfosfoniany to grupa leków, które również mają na celu wzmocnienie kości i są stosowane w leczeniu różnych chorób kości.

W badaniu uczestnicy będą losowo przydzielani do jednej z dwóch grup: jedna grupa będzie otrzymywać romosozumab, a druga Bisfosfoniany. Badanie potrwa 12 miesięcy, a jego celem jest sprawdzenie, jak często dochodzi do złamań kości w obu grupach oraz jak zmienia się gęstość kości w dolnej części kręgosłupa po 6 miesiącach. Uczestnicy będą regularnie monitorowani, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.

W trakcie badania będą również podawane suplementy, takie jak Ergokalcyferol (forma witaminy D) i Wapń, które wspomagają zdrowie kości. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, które pomogą w lepszym zrozumieniu, które leczenie jest bardziej skuteczne w zapobieganiu złamaniom u dzieci i młodzieży z Osteogenesis Imperfecta.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach.

    Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku romosozumab w porównaniu z bisfosfonianami u dzieci i młodzieży z wrodzoną łamliwością kości.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Uczestnik otrzymuje romosozumab w formie zastrzyku podskórnego.

    Dawkowanie wynosi 105 mg, a zastrzyk jest podawany co miesiąc przez okres 12 miesięcy.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są planowane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika.

    Podczas wizyt oceniana jest liczba złamań oraz zmiany w gęstości mineralnej kości kręgosłupa lędźwiowego.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Po 6 miesiącach oceniana jest zmiana w gęstości mineralnej kości kręgosłupa lędźwiowego.

    Po 12 miesiącach oceniana jest liczba złamań klinicznych oraz zmiana w gęstości mineralnej kości.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 12-miesięcznego okresu leczenia, uczestnik przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowanego leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi być chłopcem lub dziewczynką w wieku od 5 do mniej niż 18 lat.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną i potwierdzoną historię choroby zgodną z typem I, III lub IV Osteogenesis Imperfecta (OI). OI to choroba, która wpływa na kości, czyniąc je bardziej łamliwymi.
  • Pacjent powinien mieć charakterystyczne cechy dla OI, takie jak kształt twarzy, głos, niebieskie twardówki (część oka), problemy z zębami, typowe cechy widoczne na zdjęciach rentgenowskich oraz wzorzec złamań.
  • Pacjent nie powinien mieć dodatkowych cech niezwiązanych z typem I, III lub IV OI, takich jak ślepota, upośledzenie umysłowe, problemy z nerwami czy przedwczesne zrośnięcie kości czaszki.
  • Pacjent powinien mieć wynik Z-score dla kręgosłupa lędźwiowego równy lub mniejszy niż -1,0. Z-score to miara gęstości kości w porównaniu do normy dla danej grupy wiekowej.
  • Pacjent powinien spełniać co najmniej jeden z poniższych warunków dotyczących złamań:
    • 3 lub więcej złamań w ciągu ostatnich 2 lat,
    • 1 lub więcej złamań kości innych niż kręgosłup w ciągu ostatnich 2 lat oraz co najmniej 1 obecne złamanie kręgosłupa,
    • 2 lub więcej obecnych złamań kręgosłupa.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjenci, którzy mają inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które przyjmują leki, które mogą zakłócać działanie badanych leków.
  • Pacjenci, którzy mieli niedawno operację lub planują operację w trakcie trwania badania.
  • Osoby, które są w ciąży lub planują zajść w ciążę w trakcie badania.
  • Pacjenci, którzy mają alergię na składniki badanych leków.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
  • Pacjenci, którzy uczestniczyli w innym badaniu klinicznym w ostatnim czasie.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Romosozumab to lek stosowany w leczeniu osteogenesis imperfecta, znanej również jako wrodzona łamliwość kości. Działa poprzez zwiększenie masy kostnej i wzmocnienie kości, co może pomóc w zmniejszeniu liczby złamań u dzieci i młodzieży z tą chorobą. Bisfosfoniany to grupa leków, które pomagają wzmocnić kości i zmniejszyć ryzyko złamań. Są one często stosowane w leczeniu chorób, które powodują osłabienie kości, takich jak osteogenesis imperfecta. W badaniu porównuje się ich skuteczność i bezpieczeństwo z romosozumabem.

Co już wiadomo o tej terapii

Romosozumab – Romosozumab jest lekiem podawanym w formie zastrzyków, stosowanym w leczeniu osteogenesis imperfecta, czyli wrodzonej łamliwości kości. Obecnie jest badany w ramach badań klinicznych, aby ocenić jego skuteczność i bezpieczeństwo w porównaniu z bisfosfonianami u dzieci i młodzieży. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zmniejszenie liczby złamań oraz poprawę gęstości mineralnej kości. Mechanizm działania romosozumabu polega na hamowaniu białka sklerostyny, co prowadzi do zwiększenia tworzenia kości i zmniejszenia resorpcji kości. Klasyfikowany jest jako lek anaboliczny stosowany w leczeniu chorób kości.

Badane choroby

Wrodzona łamliwość kości – Jest to genetyczna choroba tkanki łącznej, która charakteryzuje się kruchością kości, co prowadzi do częstych złamań. Choroba ta wynika z nieprawidłowej produkcji kolagenu, co osłabia strukturę kości. Objawy mogą obejmować deformacje szkieletu, niską masę kostną oraz problemy ze stawami. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać zwiększonej liczby złamań, nawet przy minimalnym urazie. Dodatkowo, mogą występować inne objawy, takie jak utrata słuchu, problemy z zębami i niebieskie zabarwienie twardówki oka. Choroba ma różne stopnie nasilenia, od łagodnych do ciężkich postaci.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-503294-37-00Kod protokołu20200105Planowana liczba uczestników122 osobySponsorAmgen Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).