CHRU De Nancy
Zweryfikowany ośrodek
Vandoeuvre-les-Nancy, Francja
Nie rekrutujeChoroba rzadka
Badanie skuteczności ravulizumabu u dzieci z mikroangiopatią zakrzepową po przeszczepie komórek macierzystych
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy dzieci z chorobą zwaną zakrzepową mikroangiopatią (TMA), która może wystąpić po przeszczepie komórek macierzystych. TMA to stan, w którym małe naczynia krwionośne w organizmie ulegają uszkodzeniu, co może prowadzić do problemów z krwią i narządami. Celem badania jest sprawdzenie skuteczności leku o nazwie ravulizumab w połączeniu z najlepszą dostępną opieką wspomagającą w leczeniu dzieci z TMA po przeszczepie.
W badaniu uczestniczą dzieci w wieku od 1 miesiąca do 18 lat, które przeszły przeszczep komórek macierzystych w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Lek ravulizumab jest podawany w formie wlewu dożylnego, co oznacza, że jest wprowadzany bezpośrednio do krwiobiegu. Uczestnicy będą otrzymywać ten lek przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez lekarzy, aby ocenić, jak dobrze lek działa i czy jest bezpieczny.
Badanie jest otwarte, co oznacza, że wszyscy uczestnicy otrzymują ravulizumab, a nie placebo. Lekarze będą obserwować, jak szybko i w jakim stopniu objawy TMA ustępują, oraz monitorować ogólny stan zdrowia uczestników, w tym funkcjonowanie różnych układów w organizmie, takich jak układ nerkowy, sercowo-naczyniowy i oddechowy. Czas trwania badania jest przewidziany do 2025 roku.
Przebieg badania
To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
12 kryteriów
- Pacjent musi mieć co najmniej 28 dni, ale mniej niż 18 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
- Pacjent musiał otrzymać przeszczep komórek macierzystych w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem.
- Pacjent musi mieć zdiagnozowaną mikroangiopatię zakrzepową (TMA), co oznacza spełnienie wszystkich poniższych kryteriów w okresie badania lub do 14 dni przed nim:
- Nowo występująca małopłytkowość (niska liczba płytek krwi) lub brak reakcji na transfuzję płytek krwi.
- Jeden z następujących wskaźników hemolizy (rozpad krwinek czerwonych):
- Dehydrogenaza mleczanowa (LDH) powyżej normy dla wieku.
- Obecność schistocytów (fragmenty krwinek czerwonych) w ilości co najmniej 2 na dużym polu widzenia lub co najmniej 1% w rozmazie krwi obwodowej.
- Białkomocz (obecność białka w moczu) w badaniu moczu.
- Nowo występująca anemia (niedokrwistość) lub obecność nadciśnienia (wysokie ciśnienie krwi).
- Pacjent musi mieć HSCT-TMA, które utrzymuje się przez co najmniej 72 godziny po początkowym leczeniu jakiegokolwiek czynnika wywołującego.
- Masa ciała pacjenta musi wynosić co najmniej 5 kg w momencie badania lub do 7 dni przed jego rozpoczęciem.
- Pacjent musi stosować środki antykoncepcyjne zgodnie z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla uczestników badań klinicznych.
- Pacjent musi być zaszczepiony przeciwko zakażeniom meningokokowym, jeśli jest to możliwe klinicznie, zgodnie z krajowymi wytycznymi i zaleceniami dotyczącymi odbudowy odporności po przeszczepie. Pacjent musi być ponownie zaszczepiony przeciwko Haemophilus influenzae typu b (Hib) i Streptococcus pneumoniae, jeśli jest to możliwe klinicznie, zgodnie z wytycznymi instytucji dotyczącymi odbudowy odporności po przeszczepie. Wszyscy uczestnicy powinni otrzymać profilaktyczne antybiotyki zgodnie z wytycznymi instytucji dotyczącymi profilaktyki zakażeń po przeszczepie, w tym ochronę przed N. meningitidis przez co najmniej 2 tygodnie po szczepieniu przeciwko meningokokom. Pacjenci, którzy nie mogą otrzymać szczepionki przeciwko meningokokom, powinni otrzymać antybiotyki profilaktyczne przez cały okres leczenia i przez 8 miesięcy po ostatniej dawce ravulizumabu.
- Pacjent lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel musi być w stanie podpisać zgodę na udział w badaniu, co obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu zgody lub zgody na udział w badaniu.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
6 kryteriów
- Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
- Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest uczulony na składniki leku używanego w badaniu.
- Pacjent nie może brać udziału, jeśli bierze inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z lekiem badanym.
- Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
- Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie wyraził zgody na udział w badaniu.
- Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie spełnia kryteriów wiekowych określonych w badaniu.
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Universita' Degli Studi Di Verona
Zweryfikowany ośrodek
Werona, WłochyAzienda Ospedaliera Universitaria Citta' Della Salute E Della Scienza Di Torino
Zweryfikowany ośrodekTuryn, Włochy
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Nie rekrutujeNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
Ravulizumab to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego skuteczności w leczeniu dzieci z mikroangiopatią zakrzepową (TMA) po przeszczepie komórek macierzystych. Lek ten jest podawany w połączeniu z najlepszą dostępną opieką wspomagającą, aby sprawdzić, czy może pomóc w poprawie stanu zdrowia pacjentów.
Co już wiadomo o tej terapii
Ravulizumab – Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu dzieci z mikroangiopatią zakrzepową związaną z przeszczepem komórek macierzystych krwiotwórczych (HSCT-TMA). Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, co oznacza, że jest w zaawansowanym etapie testów przed wprowadzeniem na rynek. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie HSCT-TMA u dzieci. Działa poprzez blokowanie białka C5 w układzie dopełniacza, co zapobiega niszczeniu komórek przez układ odpornościowy. Klasyfikowany jest jako inhibitor układu dopełniacza.
Badane choroby
Mikroangiopatia zakrzepowa związana z przeszczepieniem hematopoetycznych komórek macierzystych – Jest to rzadka choroba, która może wystąpić po przeszczepie komórek macierzystych krwiotwórczych. Charakteryzuje się uszkodzeniem małych naczyń krwionośnych, co prowadzi do tworzenia się zakrzepów. Zakrzepy te mogą powodować uszkodzenia różnych narządów, w tym nerek, serca, płuc, układu nerwowego i przewodu pokarmowego. Choroba może prowadzić do zmniejszenia liczby płytek krwi oraz innych zaburzeń hematologicznych. Objawy mogą obejmować wysokie ciśnienie krwi, zmiany w funkcji nerek oraz objawy neurologiczne. Choroba wymaga starannego monitorowania i zarządzania, aby zapobiec dalszym powikłaniom.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-507850-33-00Kod protokołuALXN1210-TMA-314Planowana liczba uczestników47 osóbSponsorAlexion Pharmaceuticals Inc.
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?