Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie kliniczne leku utreloksakstat (PTC857) u dorosłych pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym w celu oceny skuteczności w spowolnieniu postępu choroby

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia stwardnienia zanikowego bocznego (ALS), które jest poważną chorobą neurologiczną prowadzącą do stopniowego osłabienia mięśni. W ramach badania testowany jest nowy lek o nazwie utreloxastat (znany również jako PTC857), który jest podawany w postaci roztworu doustnego. Część uczestników otrzyma lek badany, a część placebo.

Celem badania jest sprawdzenie, czy lek PTC857 może spowolnić postęp choroby u osób ze stwardnieniem zanikowym bocznym. Badanie będzie trwało 24 tygodnie, podczas których uczestnicy będą przyjmować lek lub placebo. Maksymalna dzienna dawka leku wynosi 500 mg.

W trakcie badania lekarze będą obserwować stan zdrowia uczestników, sprawdzając jak zmienia się ich sprawność fizyczna i zdolność do wykonywania codziennych czynności. Będą również monitorować bezpieczeństwo stosowania leku poprzez regularne badania krwi, badania fizyczne i inne testy medyczne. Pacjenci mogą kontynuować przyjmowanie standardowych leków stosowanych w leczeniu ALS, takich jak riluzol, edarawon lub fenylmaślan sodu.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania zostaniesz przydzielony losowo do jednej z grup otrzymujących lek PTC857 lub placebo (substancję nieaktywną)

    Badanie będzie trwało 24 tygodnie i jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani ty, ani lekarz prowadzący nie będziecie wiedzieć, który preparat otrzymujesz

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Lek lub placebo będziesz przyjmować w postaci roztworu doustnego

    Podczas badania możesz kontynuować przyjmowanie standardowego leczenia stwardnienia zanikowego bocznego (riluzol, edarawon lub fenylmaślan sodu/taurursodiol), jeśli stosowałeś je przez co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem badania

  3. Krok 3

    Regularne badania kontrolne

    W trakcie badania będą wykonywane następujące oceny:

    - Ocena funkcjonowania przy użyciu skali ALSFRS-R

    - Badania czynności płuc

    - Badania funkcji ruchowych i opuszkowych

    - Badania krwi

    - Badanie płynu mózgowo-rdzeniowego

    - Ocena jakości życia

    - Standardowe badania laboratoryjne

    - Badanie EKG

    - Badanie fizykalne i pomiar parametrów życiowych

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po 24 tygodniach zostanie przeprowadzona końcowa ocena stanu zdrowia

    Przez 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki leku należy stosować skuteczną metodę antykoncepcji

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Wiek między 18 a 80 lat w momencie pierwszej wizyty kwalifikacyjnej

  • Diagnoza stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) z zachowaną funkcjonalnością, gdzie:

    • pierwsze objawy pojawiły się nie wcześniej niż 24 miesiące przed wizytą kwalifikacyjną
    • spełnione kryteria El Escorial dla pewnego lub prawdopodobnego ALS
  • Wynik w skali ALSFRS-R (skala oceny funkcjonowania w ALS) co najmniej 34 punkty
  • Wydolność oddechowa na poziomie minimum 60% pojemności życiowej
  • Stabilne leczenie podstawowe (riluzol, edarawon lub fenylmaślan sodu/taurursodiol) przez minimum 30 dni przed rozpoczęciem badania
  • Wszystkie przyjmowane leki (na receptę i bez recepty) muszą być stosowane w stabilnych dawkach przez minimum 14 dni przed rozpoczęciem badania
  • Kobiety muszą mieć negatywny wynik badania przesiewowego w kierunku raka piersi w ciągu 6 miesięcy przed wizytą kwalifikacyjną
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez okres badania i 90 dni po jego zakończeniu
  • Mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym muszą stosować prezerwatywę, a ich partnerki skuteczną metodę antykoncepcji podczas badania i 90 dni po jego zakończeniu
  • Zakaz oddawania komórek jajowych (kobiety) i nasienia (mężczyźni) podczas badania i 90 dni po jego zakończeniu
  • Świadoma zgoda na udział w badaniu wyrażona przez pacjenta lub jego przedstawiciela prawnego
  • Gotowość do przestrzegania wszystkich procedur przewidzianych w protokole badania

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli jest w wieku poniżej 18 lat lub powyżej 65 lat
  • Osoby niezdolne do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu
  • Pacjenci z zaburzeniami funkcji wątroby (nieprawidłowe wyniki testów wątrobowych)
  • Osoby z niewydolnością nerek (zaburzenia w pracy nerek)
  • Pacjenci z poważnymi chorobami współistniejącymi, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Pacjenci przyjmujący leki, które mogą wchodzić w interakcję z badanym lekiem PTC857
  • Osoby z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Pacjenci z poważnymi zaburzeniami psychicznymi, które mogłyby wpłynąć na ich zdolność do przestrzegania protokołu badania
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

PTC857 to eksperymentalny lek badany w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). Jest to nowy związek, który ma na celu spowolnienie postępu choroby u dorosłych pacjentów z ALS. Lek jest podawany pacjentom w celu oceny jego skuteczności w zmniejszaniu tempa postępu choroby, a także sprawdzenia jego bezpieczeństwa i tego, jak organizm go przyjmuje. Badanie ma również na celu sprawdzenie, jak lek wpływa na różne markery biologiczne związane z chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

PTC857 - Jest to eksperymentalny lek badany w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS), podawany w ramach badań klinicznych fazy 2. Substancja jest testowana pod kątem skuteczności w spowalnianiu postępu choroby neurologicznej, przy czym dokładny mechanizm działania jest wciąż przedmiotem badań. Lek jest obecnie oceniany w randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniu klinicznym kontrolowanym placebo, gdzie bada się jego skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję oraz właściwości farmakokinetyczne u dorosłych pacjentów z ALS. Badanie to, znane jako CARDINALS, ma na celu określenie potencjału terapeutycznego PTC857 w leczeniu tej poważnej choroby neurodegeneracyjnej.

Badane choroby

Stwardnienie zanikowe boczne (SLA) - Jest to postępująca choroba neurologiczna, która wpływa na komórki nerwowe odpowiedzialne za kontrolę mięśni (neurony ruchowe). W przebiegu choroby dochodzi do stopniowego osłabienia i zaniku mięśni w różnych częściach ciała. Proces chorobowy rozpoczyna się zwykle od pojedynczej okolicy ciała, najczęściej kończyn lub obszaru bulbarnego (odpowiedzialnego za mowę i przełykanie). Z czasem osłabienie mięśni rozprzestrzenia się na inne części ciała, wpływając na zdolność do wykonywania codziennych czynności. Choroba ma charakter postępujący, co oznacza, że objawy z czasem się nasilają. W miarę rozwoju choroby pacjenci mogą doświadczać trudności w mówieniu, przełykaniu i oddychaniu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-510317-26-00Kod protokołuPTC857-CNS-001-ALSPlanowana liczba uczestników336 osóbSponsorPTC Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).