Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Bezpieczeństwo i skuteczność VSA012 Sodium u pacjentów z paroksyzmową nocną hemoglobinurią, nieleczonych inhibitorami dopełniacza lub z anemią przy terapii C5

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby krwi zwanej Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, w której czerwone krwinki są niszczone przez układ odpornościowy, co prowadzi do zmęczenia, bólu i ryzyka zakrzepów. W ramach badania podaje się nowy lek – VSA012 Injection, podawany pod skórę (tzw. subcutaneous), który ma hamować proces niszczenia krwinek.

Celem badania jest sprawdzenie, czy lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany oraz czy może przynieść pierwsze korzyści w kontrolowaniu choroby. Uczestnicy otrzymują serię zastrzyków w określonych odstępach czasu, a ich stan jest regularnie oceniany poprzez badania krwi, w tym pomiar poziomu LDH (wskaźnik rozpadu krwinek) oraz Hb (poziom hemoglobiny, czyli głównego składnika czerwonych krwinek). Lekarze monitorują także objawy, ciśnienie, wagę i ewentualne działania niepożądane.

W badaniu biorą udział osoby, które nigdy nie stosowały leków zwanych complement inhibitor lub przerwały ich stosowanie niedawno, a także pacjenci, u których anemia utrzymuje się mimo stałej terapii tymi lekami. Po każdym zastrzyku uczestnicy pozostają pod obserwacją, aby ocenić, czy lek działa prawidłowo i czy nie pojawiają się niebezpieczne skutki uboczne.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po spełnieniu kryteriów i podpisaniu zgody, Pan/Pani zostaje oficjalnie zapisany/a do badania.

    W tym momencie otrzymuje informacje o planie wizyt i procedurach, które będą realizowane w trakcie trwania badania.

  2. Krok 2

    Wstępna ocena i pobranie próbek

    Podczas pierwszej wizyty przeprowadzane są pomiary parametrów życiowych, takie jak ciśnienie krwi, tętno oraz waga ciała.

    Wykonuje się także badanie elektrokardiograficzne (ECG) oraz pobranie krwi do analizy laboratoryjnej, w tym poziomu enzymu LDH i hemoglobiny (Hb).

    Zbierane są informacje o ewentualnych chorobach współistniejących oraz o dotychczasowym leczeniu.

  3. Krok 3

    Podanie pierwszej dawki <b>VSA012</b>

    Podczas tej wizyty podaje się pierwszą iniekcję podskórną leku VSA012 zgodnie z ustalonym protokołem.

    Dawka jest określana indywidualnie przez lekarza prowadzącego i podawana w warunkach kontrolowanych.

    Po podaniu obserwuje się pacjenta przez określony czas w celu wykrycia ewentualnych natychmiastowych reakcji.

  4. Krok 4

    Regularne wizyty kontrolne i podania kolejnych dawek

    W kolejnych tygodniach i miesiącach pacjent przychodzi na zaplanowane wizyty kontrolne, które obejmują pomiary parametrów życiowych oraz badania laboratoryjne.

    Podczas każdej wizyty może być podawana kolejna iniekcja podskórna VSA012, zgodnie z harmonogramem ustalonym w protokole badania.

    Częstotliwość podawania leku jest ustalana przez zespół badawczy i może obejmować jednorazowe lub wielokrotne dawki w zależności od planu terapeutycznego.

  5. Krok 5

    Monitorowanie bezpieczeństwa i działań niepożądanych

    Podczas każdej wizyty ocenia się wystąpienie działań niepożądanych, w tym poważnych zdarzeń (np. powikłań sercowo-naczyniowych, określanych jako MAVEs).

    Dokonywane są badania laboratoryjne, kontrola ECG, pomiary parametrów życiowych oraz badanie fizykalne w celu wykrycia ewentualnych zmian.

    Wszelkie niepokojące objawy są zgłaszane i odpowiednio leczone zgodnie z procedurą bezpieczeństwa.

  6. Krok 6

    Ocena skuteczności – badania laboratoryjne

    Regularnie mierzy się poziom LDH oraz Hb, aby ocenić, czy dochodzi do zmniejszenia rozpadu czerwonych krwinek (hemolizy).

    Analizowane są także biomarkery ryzyka zakrzepów oraz wyniki kwestionariusza jakości życia (FACIT‑F).

    Dane te pozwalają określić, czy leczenie przynosi oczekiwane korzyści kliniczne.

  7. Krok 7

    Ostateczna wizyta i zakończenie udziału

    Po zakończeniu zaplanowanego okresu badania pacjent przychodzi na ostatnią wizytę, podczas której przeprowadzane są końcowe badania laboratoryjne i fizykalne.

    Podsumowywane są wyniki dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji oraz skuteczności leku VSA012.

    Pacjent otrzymuje podsumowanie swojego udziału w badaniu oraz informacje o dalszych zaleceniach medycznych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę Paroksyzmowej nocnej hemoglobinurii (PNH) – rzadkiej choroby krwi, w której czerwone krwinki są niszczone.
  • Możesz być zarówno mężczyzną, jak i kobietą – uczestnictwo nie zależy od płci.
  • Wiek uczestnika musi mieścić się w dopuszczonych przedziałach – zarówno dzieci, jak i dorośli mogą brać udział w badaniu.
  • Musisz być pacjentem, czyli faktycznie cierpieć na PNH, a nie zdrowym ochotnikiem.
  • Jeśli jesteś niepełnoletni, potrzebna jest zgoda Twojego opiekuna prawnego; w każdym przypadku wymagana jest zgoda świadoma – czyli świadome wyrażenie chęci udziału po zrozumieniu, co badanie oznacza.
  • Uczestnicy uznani za osoby wrażliwe (np. dzieci) mogą brać udział, pod warunkiem spełnienia pozostałych kryteriów.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

2 kryteria

  • Jeśli spełniasz kryteria wykluczające wymienione w protokole badania dla grup 1‑4 lub grupy 6, nie możesz wziąć udziału w badaniu. Kryteria wykluczające to szczegółowe warunki, które mogą obejmować inne choroby, przyjmowanie niektórych leków lub inne czynniki zdrowotne, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo lub wyniki badania.
  • Jeśli spełniasz kryteria wykluczające wymienione w protokole badania dla grup 5 lub grupy 7, nie możesz wziąć udziału w badaniu. Te kryteria wykluczające również dotyczą różnych czynników zdrowotnych lub leczenia, które mogłyby utrudnić bezpieczne uczestnictwo w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

VSA012 Injection to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest podawany w formie podskórnej injekcji i zawiera substancję o nazwie VSA012 sodium. Celem jego zastosowania jest sprawdzenie, czy jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez osoby chorych na paroksyzmową nocną hemoglobinurię (PNH). Badacze chcą także zobaczyć, jak lek zachowuje się w organizmie (jak szybko się wchłania i jak długo działa) oraz czy może przynieść pierwsze oznaki poprawy stanu zdrowia, takie jak zmniejszenie objawów choroby lub poprawa poziomu krwi.

Co już wiadomo o tej terapii

VSA012 Injection - VSA012 Injection podawany jest podskórnie w formie iniekcji. Jest to lek eksperymentalny, obecnie badany w fazie I/II badań klinicznych. Przeznaczony jest do leczenia paroksyzmowej nocnej hemoglobinurii, choroby, w której układ dopełniacza niszczy czerwone krwinki. Działa jako inhibitor białka C5, blokując jego aktywność i zapobiegając uszkodzeniom komórek, co klasyfikuje go jako inhibitor dopełniacza.

Badane choroby

paroksyzmowa nocna hemoglobinuria (PNH) - jest rzadkim, nabytym zaburzeniem krwi, w którym układ dopełniacza niszczy czerwone krwinki, co prowadzi do ich hemolizy, zwłaszcza w nocy i może powodować ciemne zabarwienie moczu. Przyczyną jest mutacja w genie PIGA, skutkująca brakiem ochronnych białek na powierzchni komórek krwi. Hemoliza może mieć charakter przewlekły, z okresowymi nagłymi nasilonymi epizodami (breakthrough hemolysis). Z czasem choroba może prowadzić do rozwoju anemii, zmęczenia oraz zwiększonego ryzyka zakrzepicy. Postęp choroby objawia się nasilającą się hemolizą i rosnącą potrzebą transfuzji krwi.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2026-526187-21-00Kod protokołuVSA012-1002Planowana liczba uczestników15 osób

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).