Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancja iptacopanu u dzieci z niedoborem hemoglobinowym nocnym (PNH) i kłębuszkowym zapaleniem IgA

Badany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z rzadkimi chorobami: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria oraz IgA nephropathy. W obu grupach stosowany jest lek iptacopan (LNP023), podawany doustnie w postaci kapsułek. Choroba Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria polega na niekontrolowanym niszczeniu czerwonych krwinek, co może prowadzić do zmniejszenia poziomu hemoglobiny – białka przenoszącego tlen we krwi. IgA nephropathy to schorzenie nerek, w którym w moczu pojawia się nadmiar białka, co może upośledzać ich funkcję. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku.

Uczestnicy, którzy ukończyli wcześniejsze badanie, będą kontynuować przyjmowanie iptacopan przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie regularnie kontrolowany podczas wizyt kontrolnych. W trakcie badania będą wykonywane badania krwi, aby sprawdzić poziom hemoglobiny oraz enzymu LDH, który może wskazywać na uszkodzenie komórek. Dla pacjentów z chorobą nerek będą mierzone wskaźniki takie jak UPCR – stosunek białka do kreatyniny w moczu, oraz eGFR – wskaźnik filtracji kłębuszkowej, opisujący jak dobrze nerki filtrują krew. Dodatkowo lekarze będą obserwować ewentualne nagłe nasilenie rozpadu czerwonych krwinek, zwane "breakthrough hemolysis".

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału

    Po dołączeniu do programu otrzymujesz informacje o dalszym przebiegu badania oraz plan wizyt kontrolnych.

    Przygotowywany jest harmonogram przyjmowania leku i monitorowania stanu zdrowia.

  2. Krok 2

    Otrzymanie leku

    Otrzymujesz opakowanie z twardymi żelatynowymi kapsułkami zawierającymi iptacopan w dawce 400 mg.

    Lek jest przeznaczony wyłącznie do stosowania doustnego.

  3. Krok 3

    Codzienne przyjmowanie leku

    Każdego dnia przyjmujesz jedną kapsułkę iptacopan 400 mg z wodą.

    Lek można przyjmować niezależnie od posiłków, ale zawsze o tej samej porze dnia.

  4. Krok 4

    Regularne wizyty kontrolne

    Uczestniczysz w zaplanowanych wizytach kontrolnych, które odbywają się co kilka miesięcy, zgodnie z ustalonym harmonogramem.

    Podczas każdej wizyty dokonuje się oceny bezpieczeństwa i tolerancji leku.

  5. Krok 5

    Ocena bezpieczeństwa i badań laboratoryjnych

    W trakcie wizyty pobierane są próbki krwi i moczu w celu oceny parametrów takich jak hemoglobina, LDH, wskaźniki czynności nerek oraz inne badania laboratoryjne.

    Monitorowane są także parametry sercowo‑naczyniowe, ciśnienie krwi oraz inne istotne wskaźniki zdrowotne.

  6. Krok 6

    Monitorowanie wyników klinicznych

    Na podstawie wyników badań ocenia się stabilność poziomu hemoglobiny oraz ewentualne zmiany w funkcji nerek, w zależności od rodzaju choroby (PNH lub IgAN).

    Wszystkie wyniki są zapisywane w dokumentacji badania.

  7. Krok 7

    Kontynuacja leczenia

    Lek iptacopan przyjmowany jest codziennie do momentu zakończenia programu lub w razie wystąpienia zdarzeń niepożądanych wymagających przerwania terapii.

    Ewentualne przerwania leczenia są omawiane podczas wizyty kontrolnej.

  8. Krok 8

    Zakończenie udziału

    Po upływie ustalonego czasu trwania programu odbywa się ostateczna wizyta, podczas której przeprowadzane są końcowe badania laboratoryjne i ocena bezpieczeństwa.

    Na tej wizycie kończysz przyjmowanie leku i otrzymujesz podsumowanie wyników badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Zgoda świadoma podpisana przez rodzica lub opiekuna prawnego – rodzic musi wyrazić zgodę na udział dziecka w badaniu (zgoda świadoma to pisemne potwierdzenie, że rozumie się, co badanie obejmuje).
  • Uczestnik może być chłopcem lub dziewczynką i musi zakończyć okres leczenia w poprzednich badaniach pediatrycznych sponsorowanych przez Novartis, w których stosowano lek iptacopan w chorobach zależnych od układu dopełniacza (układ dopełniacza to część układu odpornościowego, która pomaga zwalczać infekcje).
  • Chęć i możliwość regularnego przychodzenia na zaplanowane wizyty, przyjmowania leku zgodnie z planem i wykonywania innych procedur badania.
  • Aktualne szczepienia przeciwko Neisseria meningitidis (bakteria wywołująca meningitis), Streptococcus pneumoniae (bakteria powodująca zapalenie płuc) oraz Haemophilus influenzae (bakteria, która może wywołać zapalenie płuc i inne infekcje). Jeśli wymagane są dawki przypominające, muszą być podane zgodnie z lokalnymi wytycznymi.
  • Według oceny lekarza, pacjent może odnieść korzyść z dalszego stosowania iptacopanu i przed rozpoczęciem rozszerzonego badania był klinicznie stabilny (czyli jego stan zdrowia nie ulegał pogorszeniu).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Inna choroba lub problem zdrowotny (w tym aktywna infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza oraz nowotwór), który lekarz uważa za zwiększający ryzyko lub mogący zakłócić wyniki badania.
  • Historia nawracających poważnych zakażeń wywołanych bakteriami otoczonymi (tzw. organizmy kapsułkowe), takimi jak Neisseria meningitidis (bakteria wywołująca zapalenie opon mózgowych), Streptococcus pneumoniae (bakteria wywołująca zapalenie płuc) lub Haemophilus influenzae (bakteria powodująca infekcje podobne do grypy).
  • Kobiety zdolne do zajścia w ciążę (od pierwszej miesiączki do momentu menopauzy) nie mogą brać udziału, chyba że stosują skuteczną antykoncepcję podczas przyjmowania leku i przez tydzień po jego odstawieniu.
  • Skuteczna antykoncepcja obejmuje całkowitą abstynencję (jeśli jest to zgodne z ich zwykłym trybem życia), chirurgiczne usunięcie obu jajników lub macicy, lub zamknięcie jajowodów (tzw. podwiązanie jajowodów) wykonane przynajmniej 6 tygodni przed rozpoczęciem leczenia.
  • Metody bariery, takie jak prezerwatywa lub kaptur (np. diafragma), przy czym w Wielkiej Brytanii muszą być stosowane razem z środkiem plemnikobójczym (np. żelem, pianką, kremem).
  • Metody hormonalne są akceptowane, w tym połączone tabletki, plastry lub żele zawierające estrogen i progestagen, wyłącznie progestagenowe tabletki, zastrzyki lub implanty, a także wewnątrzmaciczne środki antykoncepcyjne (IUD) uwalniające hormon.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Iptacopan jest lekiem podawanym doustnie w postaci twardych kapsułek żelatynowych. W badaniu jest stosowany samodzielnie (monoterapia) i ma pomóc w ocenie, jak bezpieczny i dobrze tolerowany jest ten lek przy długotrwałym stosowaniu u dzieci, które ukończyły wcześniejsze badania kliniczne. Celem jest sprawdzenie, czy lek nie wywołuje poważnych działań niepożądanych i czy pacjenci mogą go przyjmować przez dłuższy czas.

Co już wiadomo o tej terapii

Iptacopan - Lek podawany doustnie w postaci twardych kapsułek żelatynowych, przyjmowany raz dziennie w dawce 400 mg. Obecnie znajduje się w badaniach klinicznych i posiada status leku sierocego, co oznacza, że jest przeznaczony do leczenia rzadkich chorób. Stosowany jest w leczeniu Paroksyzmowej Nocnej Hemoglobinurii (PNH) oraz nefropatii IgA. Działa jako inhibitor czynnika B w alternatywnej drodze układu dopełniacza, co ogranicza niekontrolowaną aktywację tego układu i zmniejsza uszkodzenia krwi oraz nerek. Jest klasyfikowany jako lek immunomodulujący, inhibitor układu dopełniacza.

Badane choroby

  • Nocna hemoglobinuria napadowa (PNH)

    jest rzadką, nabyta chorobą krwi, w której uszkodzone czerwone krwinki są niszczone przez układ dopełniacza. W wyniku tego dochodzi do przewlekłego rozpadu krwinek, co objawia się zmniejszoną liczbą czerwonych krwinek, zmęczeniem oraz ciemnym moczem, zwłaszcza w nocy. Choroba może rozwijać się stopniowo, zwiększając liczbę epizodów niszczenia krwinek i nasilenie objawów. Z czasem może pojawiać się zwiększona skłonność do tworzenia zakrzepów. Przebieg jest zmienny, ale zazwyczaj charakteryzuje się utrzymującą się hemolizą i postępującym osłabieniem organizmu.

  • Nefropatia IgA (IgAN)

    to najczęstsza pierwotna choroba kłębuszkowa nerek, w której w kłębuszkach odkłada się immunoglobulina A (IgA). Najczęstsze objawy to krwiomocz, białkomocz oraz podwyższony poziom ciśnienia krwi. Z biegiem czasu uszkodzone kłębuszki mogą tracić zdolność filtracji, co prowadzi do stopniowego spadku czynności nerek. Choroba może postępować wolno lub przyspieszyć, w zależności od nasilenia zapalenia. U niektórych pacjentów obserwuje się postępującą utratę filtracji i rozwój przewlekłej choroby nerek.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2026-525677-39-00Kod protokołuCLNP023I12001BPlanowana liczba uczestników46 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).