Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Ocena bezpieczeństwa i wyników ciąży DTX401 u pacjentów z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia (GSDIa)

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej glikogenoza typu Ia (GSDIa). Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na sposób, w jaki organizm przechowuje i wykorzystuje energię. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie Pariglasgene brecaparvovec, znany również jako DTX401. Lek ten jest podawany w formie roztworu do infuzji, co oznacza, że jest wprowadzany do organizmu przez kroplówkę.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania DTX401 oraz wpływu tego leku na ciążę u pacjentów z GSDIa. W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia pacjentów, w tym występowanie i nasilenie poważnych działań niepożądanych związanych z lekiem, a także ewentualne reakcje związane z infuzją. Badanie będzie również analizować wyniki ciąż u pacjentów leczonych DTX401 lub ich partnerów.

Badanie ma na celu zebranie danych na temat długoterminowego wpływu leku na pacjentów z GSDIa. Uczestnicy będą poddawani regularnym ocenom zdrowotnym, które mogą obejmować badania laboratoryjne, wywiady kliniczne oraz ocenę doświadczeń pacjentów. Badanie planowane jest na wiele lat, aby dokładnie zrozumieć, jak lek wpływa na zdrowie pacjentów w dłuższym okresie czasu.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, pacjent musi wyrazić świadomą zgodę na udział. W przypadku osób niepełnoletnich lub dorosłych z ograniczeniami poznawczymi, wymagana jest zgoda prawnego opiekuna.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent, który wcześniej otrzymał DTX401 w ramach innego badania klinicznego lub w warunkach po wprowadzeniu na rynek, będzie monitorowany pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa i wyników ciąży.

    Lek pariglasgene brecaparvovec jest podawany dożylnie w formie roztworu do infuzji.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Celem badania jest ocena częstości i ciężkości poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) związanych z DTX401, w tym reakcji związanych z infuzją, takich jak nadwrażliwość.

    Monitorowane będą również zdarzenia związane z terapiami AAV, takie jak efekty wątrobowe, nowotwory, mikroangiopatia zakrzepowa oraz efekty na nerwy obwodowe.

  4. Krok 4

    Ocena wyników ciąży

    Badanie obejmuje ocenę częstości i wyników ciąż u pacjentów leczonych DTX401 lub ich partnerów.

  5. Krok 5

    Dodatkowe oceny

    Przeprowadzane będą dodatkowe oceny, takie jak ocena żywieniowa, badania kliniczne, laboratoryjne i obrazowe, a także wywiady dotyczące doświadczeń pacjentów.

  6. Krok 6

    Czas trwania badania

    Badanie planowane jest do 31 grudnia 2036 roku, a rekrutacja uczestników ma rozpocząć się 16 października 2024 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną chorobę spichrzeniową glikogenu typu Ia (GSDIa).
  • Pacjent musiał otrzymać lek DTX401 w pełnej lub częściowej dawce w ramach wcześniejszego badania klinicznego (Grupa 1) lub w ramach leczenia po wprowadzeniu leku na rynek (Grupa 2).
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do wyrażenia świadomej zgody po wyjaśnieniu mu badania, zanim zostaną przeprowadzone jakiekolwiek oceny lub procedury związane z badaniem.
  • Jeśli pacjent jest osobą niepełnoletnią lub dorosłą z ograniczeniami poznawczymi, musi być gotowy i zdolny (jeśli to możliwe) do wyrażenia zgody, a jego prawnie upoważniony przedstawiciel musi wyrazić świadomą zgodę po wyjaśnieniu charakteru badania, zanim zostaną przeprowadzone jakiekolwiek oceny lub procedury związane z badaniem.
  • Badanie obejmuje zarówno kobiety, jak i mężczyzn.
  • Badanie obejmuje osoby wrażliwe, co oznacza, że mogą w nim uczestniczyć osoby, które mogą potrzebować dodatkowej ochrony lub wsparcia.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń badania lub regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

DTX401 to lek badany w ramach programu monitorowania choroby GSDIa. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania tego leku oraz jego wpływu na wyniki ciąży u pacjentów z GSDIa.

Co już wiadomo o tej terapii

DTX401 – DTX401 jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w kontekście monitorowania choroby GSDIa, czyli choroby spichrzeniowej glikogenu typu Ia. Lek ten znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa oraz wyników ciążowych u pacjentów z GSDIa. DTX401 działa na poziomie molekularnym poprzez dostarczanie genu kodującego enzym, który jest deficytowy w tej chorobie, co ma na celu poprawę metabolizmu glikogenu. Klasyfikowany jest jako terapia genowa, co oznacza, że jego działanie polega na modyfikacji materiału genetycznego pacjenta w celu leczenia choroby.

Badane choroby

Choroba spichrzania glikogenu typu Ia (GSD Ia) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na sposób, w jaki organizm przechowuje i wykorzystuje glikogen, formę cukru. W wyniku mutacji genetycznej, enzym odpowiedzialny za przekształcanie glikogenu w glukozę nie działa prawidłowo. To prowadzi do nagromadzenia glikogenu w wątrobie i nerkach, co może powodować powiększenie tych organów. Objawy mogą obejmować hipoglikemię, kwasicę mleczanową, podwyższone stężenie lipidów we krwi oraz problemy z wzrostem. Choroba zazwyczaj ujawnia się w okresie niemowlęcym lub wczesnym dzieciństwie. Wymaga stałego monitorowania poziomu glukozy we krwi i dostosowania diety.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-510219-20-00Kod protokołuDTX401-CL401Planowana liczba uczestników148 osóbSponsorUltragenyx Pharmaceutical Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).