Academisch Ziekenhuis Leiden
Zweryfikowany ośrodek
Lejda, Holandia
Rekrutacja w tokuChoroba rzadka
Przeszczep komórek macierzystych i cyklofosfamid w leczeniu wczesnej rozlanej twardziny układowej dla pacjentów z niewydolnością leków immunosupresyjnych
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy rozlanej twardziny układowej, choroby, która powoduje stwardnienie skóry i może wpływać na narządy wewnętrzne. Celem badania jest porównanie dwóch metod leczenia tej choroby: przeszczepu komórek macierzystych oraz leków immunosupresyjnych. Przeszczep komórek macierzystych to metoda, w której pacjent otrzymuje własne komórki macierzyste, aby pomóc w regeneracji organizmu. Leki immunosupresyjne, takie jak cyklofosfamid, mykofenolan mofetylu, filgrastym i antytymocytarna immunoglobulina (królicza), działają poprzez osłabienie układu odpornościowego, co może pomóc w zmniejszeniu objawów choroby.
Badanie ma na celu ustalenie, która z tych metod jest bardziej skuteczna w leczeniu wczesnej fazy rozlanej twardziny układowej, zwłaszcza w kontekście przeżycia pacjentów i zapobiegania poważnym uszkodzeniom narządów. Uczestnicy badania zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup: jednej, która otrzyma przeszczep komórek macierzystych, oraz drugiej, która będzie leczona lekami immunosupresyjnymi. Przebieg badania będzie monitorowany przez kilka lat, aby ocenić długoterminowe efekty obu metod leczenia.
Wyniki badania będą oceniane na podstawie różnych wskaźników, takich jak przeżycie bez progresji choroby oraz występowanie poważnych działań niepożądanych związanych z leczeniem. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, które pomogą lekarzom w wyborze najlepszej strategii leczenia dla pacjentów z tą chorobą.
Przebieg badania
To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
6 kryteriów
- Wiek pomiędzy 18 a 65 lat.
- Spełnienie kryteriów klasyfikacyjnych ACR-EULAR z 2013 roku. To są zasady, które pomagają lekarzom zdiagnozować chorobę.
- Czas trwania choroby nie dłuższy niż 3 lata od pojawienia się pierwszych objawów innych niż objawy Raynauda. Objawy Raynauda to zmiany koloru skóry palców rąk i stóp w odpowiedzi na zimno lub stres.
- Wynik mRSS (skala oceniająca nasilenie zmian skórnych) równy lub większy niż 15, co oznacza rozległe zmiany skórne.
- Znaczące zaangażowanie narządów, co oznacza, że choroba wpływa na ważne organy, takie jak płuca, nerki lub serce.
- Czas trwania choroby nie dłuższy niż 1 rok i rozległe zmiany skórne z wynikiem mRSS większym niż 10 oraz wysokie ryzyko ANA. ANA to przeciwciała, które mogą wskazywać na chorobę autoimmunologiczną.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
6 kryteriów
- Pacjenci, którzy nie spełniają kryteriów rozpoznania rozlanej twardziny układowej według kryteriów ACR/EULAR.
- Osoby, które nie są w odpowiednim przedziale wiekowym określonym dla badania.
- Pacjenci, którzy nie mogą być poddani terapii przeszczepem komórek macierzystych (HSCT) lub leczeniu immunosupresyjnemu z powodu przeciwwskazań zdrowotnych.
- Osoby, które mają inne poważne schorzenia, które mogą wpływać na wyniki badania.
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
- Pacjenci, którzy nie są w stanie wyrazić świadomej zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Amsterdam UMC
Zweryfikowany ośrodekAmsterdam, HolandiaStichting Radboud University Medical Center
Zweryfikowany ośrodekNijmegen, Holandia
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Rekrutacja w tokuNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
Przeszczep autologicznych komórek macierzystych
Jest to terapia, w której pacjentowi przeszczepia się jego własne komórki macierzyste. Celem tej metody jest odbudowa układu odpornościowego i poprawa funkcjonowania organizmu, szczególnie w przypadku chorób autoimmunologicznych, takich jak wczesna postać układowego twardziny skórnej.
Leki immunosupresyjne
Są to leki, które osłabiają lub hamują działanie układu odpornościowego. W kontekście tego badania klinicznego, leki te są stosowane w celu zmniejszenia aktywności choroby i zapobiegania uszkodzeniom narządów u pacjentów z wczesną postacią układowego twardziny skórnej.
Co już wiadomo o tej terapii
Immunosupresyjne leki – Leki te są podawane doustnie lub dożylnie i mają na celu tłumienie układu odpornościowego. Obecnie są szeroko stosowane w medycynie, szczególnie w leczeniu chorób autoimmunologicznych, takich jak wczesna rozlana twardzina układowa. Działają poprzez hamowanie aktywności komórek układu odpornościowego, co zmniejsza stan zapalny i uszkodzenia tkanek. Klasyfikowane są jako leki immunosupresyjne i są badane w kontekście optymalizacji leczenia wczesnej twardziny układowej.
Badane choroby
Układowa twardzina skórna rozlana – Jest to choroba autoimmunologiczna, która charakteryzuje się nadmiernym odkładaniem kolagenu w skórze i innych narządach. W początkowej fazie może objawiać się obrzękiem i stwardnieniem skóry, które z czasem prowadzą do jej zgrubienia i ograniczenia ruchomości. Choroba może również wpływać na narządy wewnętrzne, takie jak płuca, serce, nerki i przewód pokarmowy, co może prowadzić do ich dysfunkcji. Postęp choroby jest zróżnicowany i może być szybki lub powolny, a objawy mogą się różnić w zależności od osoby. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać trudności z oddychaniem, nadciśnienia płucnego, problemów z trawieniem oraz innych powikłań związanych z zajęciem narządów wewnętrznych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-505877-34-00Kod protokołuNL72607.041.20Planowana liczba uczestników88 osóbSponsorUniversitair Medisch Centrum Utrecht
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?