Badanie kombinacji leków, w tym cisplatyny, karboplatyny, doksorubicyny, fluorouracylu, winkrystyny, etopozydu, irinotekan, gemcytabiny, oksaliplatyny i sorafenibu u dzieci z wątrobiakiem płodowym lub rakiem wątrobowokomórkowym
Badanie prowadzone w: Czechy, Niemcy, Belgia, Francja, Austria, Norwegia, Hiszpania, Polska, Holandia, Irlandia
To badanie kliniczne bada leczenie dwóch typów nowotworów wątroby: wątrobiak płodowego i raka wątrobowokomórkowego. W badaniu testowanych jest kilka leków chemioterapeutycznych, w tym cisplatyna, karboplatyna, doksorubicyna, fluorouracyl, winkrystyna, etopozyd, irinotekan, gemcytabina, oksaliplatyna oraz sorafenib.
Kryteria włączenia: Do badania mogą być zakwalifikowane osoby w wieku do 30 lat z rozpoznaniem klinicznym lub potwierdzonym wątrobiakiem płodowym albo rakiem wątrobowokomórkowym. Pacjenci muszą mieć dobrą funkcję serca (frakcja skracania minimum 28% lub frakcja wyrzutowa minimum 47%), prawidłowe wyniki badań krwi (białe krwinki powyżej 0,75 x 109/L, płytki krwi powyżej 75 x 109/L) oraz dobrą funkcję nerek (wskaźnik filtracji kłębuszkowej minimum 60 mL/min/1,73 m2). Wymagana jest również pisemna zgoda na udział w badaniu.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci poniżej 6 miesiąca życia i powyżej 30 roku życia, osoby wcześniej leczone chemioterapią z powodu nowotworu wątroby, pacjenci z innymi typami nowotworów, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z ciężkimi problemami serca lub nerek, aktywnymi niekontrolowanymi infekcjami oraz znane alergie na leki badania.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę różnych kombinacji leków chemioterapeutycznych dla poszczególnych grup ryzyka pacjentów z nowotworami wątroby. Pacjenci będą podzieleni na grupy (od A do F) w zależności od typu nowotworu i poziomu ryzyka. Grupa A (bardzo niskie ryzyko) będzie tylko obserwowana bez leczenia, grupa B (niskie ryzyko) otrzyma 4 lub 6 cykli chemioterapii, a pozostałe grupy będą leczone różnymi kombinacjami leków w zależności od odpowiedzi na terapię.
Leki badane: Cisplatyna, karboplatyna, doksorubicyna, winkrystyna i fluorouracyl to leki chemioterapeutyczne działające poprzez uszkadzanie DNA komórek nowotworowych. Etopozyd, irinotekan, gemcytabina i oksaliplatyna to kolejne leki hamujące wzrost i podział komórek rakowych. Sorafenib jest terapią celowaną, która blokuje specyficzne białka pomagające komórkom nowotworowym rosnąć i rozprzestrzeniać się.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności patritumab deruxtekan u dzieci z nawrotowym lub opornym wątrobiakiem płodowym i mięsakiem prążkowanokomórkowym
Badanie prowadzone w: Belgia, Francja, Niemcy, Czechy, Węgry, Dania, Hiszpania, Szwecja, Holandia, Grecja
To badanie skupia się na testowaniu nowego leku o nazwie patritumab deruxtecan (znany również jako MK-1022) u dzieci z nowotworami litymi, które wróciły po leczeniu lub nie odpowiedziały na wcześniejszą terapię. Lek podawany jest dożylnie w postaci infuzji.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć potwierdzony zaawansowany lub przerzutowy mięsak prążkowanokomórkowy lub wątrobiak płodowy. Choroba musi postępować pomimo wcześniejszego leczenia, a pacjent nie może mieć dostępnych innych satysfakcjonujących opcji terapeutycznych. Jeśli występują skutki uboczne wcześniejszego leczenia, muszą być łagodne lub dobrze kontrolowane. Pacjenci z wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub C mogą uczestniczyć, jeśli są odpowiednio leczeni i mają niewykrywalny poziom wirusa.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z innymi typami nowotworów nieobjętych badaniem, osoby które miały ciężkie reakcje alergiczne na podobne leki, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci z niekontrolowanymi poważnymi schorzeniami, aktywnymi infekcjami wymagającymi leczenia oraz osoby uczestniczące jednocześnie w innym badaniu klinicznym.
Cel badania: Badanie podzielone jest na dwie części. Pierwsza koncentruje się na bezpieczeństwie leku i ustaleniu najlepszej dawki. Druga część ocenia skuteczność leczenia w kontrolowaniu nowotworu. Uczestnicy będą ściśle monitorowani pod kątem skutków ubocznych i odpowiedzi na leczenie.
Lek badany: Patritumab deruxtecan to lek należący do grupy koniugatów przeciwciało-lek. Został zaprojektowany tak, aby przyłączać się do określonego białka (HER3) na powierzchni komórek nowotworowych i dostarczać bezpośrednio do nich substancję przeciwnowotworową, co może pomóc w zatrzymaniu wzrostu i rozprzestrzeniania się nowotworu.
Badanie doksorubicyny, fluorouracylu i oksaliplatyny u dzieci i młodzieży z pierwotnym złośliwym nowotworem wątroby
Badanie prowadzone w: Polska
To badanie koncentruje się na dzieciach i młodzieży z pierwotnym złośliwym nowotworem wątroby, w tym wątrobiakiem płodowym i rakiem wątrobowokomórkowym. Celem jest dostosowanie leczenia do stadium choroby, zmniejszenie skutków ubocznych bez wpływu na wskaźnik wyleczeń oraz wybór najlepszych metod chirurgicznych.
Kryteria włączenia: Pacjent musi mieć objawy kliniczne wątrobiak płodowego lub raka wątrobowokomórkowego oraz guz wątroby. Wiek pacjenta musi być poniżej 30 lat. Wymagana jest pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu. Zarówno kobiety, jak i mężczyźni mogą uczestniczyć.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z innymi typami nowotworów niż te objęte badaniem, osoby poza określonym zakresem wiekowym, pacjenci niezdolni do przestrzegania procedur badania, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące niedawno w innym badaniu klinicznym, pacjenci z alergiami na leki badania oraz osoby z poważną infekcją lub chorobą, która mogłaby wpłynąć na wyniki badania.
Cel badania: Badanie ma na celu poprawę leczenia nowotworów wątroby u młodych pacjentów poprzez klasyfikację do różnych grup w zależności od stadium choroby i testowanie różnych metod leczenia. Uczestnicy otrzymają jeden lub więcej badanych leków. Będą ściśle monitorowani w celu oceny odpowiedzi na leczenie i ewentualnych skutków ubocznych. Badanie ma trwać do 2027 roku.
Leki badane: W badaniu wykorzystywane są liczne leki chemioterapeutyczne: cisplatyna, doksorubicyna, karboplatyna, winkrystyna, fluorouracyl (5-FU), gemcytabina – wszystkie działają poprzez zatrzymywanie wzrostu komórek nowotworowych. Dodatkowo testowane są terapie celowane: sorafenib i regorafenib, które blokują określone białka pomagające komórkom rakowym rosnąć i rozprzestrzeniać się. Niektóre leki podawane są dożylnie, a sorafenib przyjmowany jest doustnie w formie tabletek.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są trzy badania kliniczne dotyczące leczenia wątrobiak płodowego u dzieci i młodzieży. Dwa z badań mają zasięg międzynarodowy, obejmując wiele krajów europejskich, w tym Polskę, podczas gdy jedno badanie jest prowadzone wyłącznie w Polsce.
Badania koncentrują się na dwóch głównych kierunkach terapeutycznych. Pierwszy to optymalizacja tradycyjnej chemioterapii poprzez testowanie różnych kombinacji dobrze znanych leków, takich jak cisplatyna, doksorubicyna, karboplatyna i fluorouracyl. Drugi kierunek to ocena innowacyjnych terapii celowanych, w tym sorafenibu i nowego leku patritumab deruxtekan.
Wspólnym celem wszystkich badań jest dostosowanie intensywności leczenia do stadium zaawansowania choroby, co ma pozwolić na zmniejszenie skutków ubocznych u pacjentów z niższym ryzykiem przy jednoczesnym zachowaniu wysokich wskaźników wyleczeń. Badania obejmują również dzieci z nawrotami choroby lub opornymi na standardowe leczenie postaciami nowotworu.
Warto zauważyć, że wszystkie badania są otwarte dla pacjentów w szerokim przedziale wiekowym – do 30 roku życia, co jest nietypowe dla badań pediatrycznych i odzwierciedla specyfikę tych nowotworów, które choć rzadko, mogą występować również u młodych dorosłych.
Belgia
