Badanie bezpieczeństwa i działania nikotynamidu u pacjentów z dominującym zanikiem nerwu wzrokowego
Badanie przeprowadzane w: Francja
To badanie kliniczne koncentruje się na dominującym zaniku nerwu wzrokowego (DOA), schorzeniu dziedzicznym, które wpływa na oczy i może prowadzić do utraty wzroku. Badanie wykorzystuje nikotynamid, znany również jako witamina B3, podawany w postaci tabletek powlekanych o nazwie NICOBION 500 mg.
Kryteria włączenia do badania:
- Uczestnicy muszą być osobami dorosłymi
- Muszą mieć zdiagnozowany dominujący zanik nerwu wzrokowego (DOA) lub DOA+, spowodowany zmianą w genie OPA1
- Nie mogą przyjmować nikotynamidu dłużej niż 3 miesiące przed rozpoczęciem badania
- Muszą być w stanie przyjmować leki doustnie i przestrzegać procedur badania
- Muszą być objęci systemem zabezpieczenia społecznego
- Muszą podpisać formularz świadomej zgody na udział w badaniu
Kryteria wykluczające:
- Pacjenci bez diagnozy dominującego zaniku nerwu wzrokowego
- Osoby poniżej 4 roku życia lub powyżej 18 roku życia
- Pacjenci z grup wrażliwych wymagających szczególnej opieki
- Osoby nietolerujące 3 gramów nikotynamidu dziennie
- Pacjenci z innymi schorzeniami mogącymi zakłócić przebieg badania
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Osoby obecnie uczestniczące w innym badaniu klinicznym
- Pacjenci z historią ciężkich reakcji alergicznych na leki stosowane w badaniu
- Osoby z poważnymi problemami zdrowotnymi mogącymi wpłynąć na udział w badaniu
Cel badania:
Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa przyjmowania 3 gramów nikotynamidu dziennie u pacjentów z DOA, aby upewnić się, że nie powoduje to szkodliwych działań na oczy lub układ nerwowy. Uczestnicy przyjmują lek doustnie, połykając tabletki przez kilka miesięcy, podczas których odbywają regularne wizyty kontrolne.
Podczas wizyt badacze monitorują wszelkie zmiany w widzeniu i sprawdzają występowanie działań niepożądanych. Badanie mierzy również poziomy nikotynamidu we krwi, aby zobaczyć, jak organizm przetwarza ten lek. Naukowcy szukają oznak poprawy funkcji wzrokowych i ogólnego stanu neurologicznego. Wykorzystują również specjalny kwestionariusz NEI-VFQ-25 do oceny wpływu leczenia na jakość życia uczestników.
Badany lek:
Nikotynamid to forma witaminy B3 stosowana w badaniu w celu oceny jej bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z dominującym zanikiem nerwu wzrokowego. Na poziomie komórkowym nikotynamid wspiera produkcję energii w komórkach i zmniejsza stres oksydacyjny, co może pomóc chronić komórki nerwu wzrokowego. Badanie ma dostarczyć cennych informacji o potencjalnych korzyściach i bezpieczeństwie nikotynamidu dla osób z tym schorzeniem.
Badanie rozpoczęło rekrutację uczestników we wrześniu 2023 roku, a jego zakończenie planowane jest na 1 marca 2025 roku.
Podsumowanie
Obecnie dla pacjentów z zanikiem nerwu wzrokowego dostępne jest jedno badanie kliniczne we Francji. Badanie koncentruje się na dominującej formie choroby i ocenia bezpieczeństwo oraz potencjalne korzyści stosowania nikotynamidu (witaminy B3) w dawce 3 gramów dziennie. Jest to istotny kierunek badań, ponieważ nikotynamid jako witamina może wpływać na metabolizm energetyczny komórek nerwowych i potencjalnie spowalniać proces degeneracji nerwu wzrokowego.
Badanie ma charakter kompleksowy, oceniając nie tylko bezpieczeństwo terapii, ale również jej wpływ na funkcje wzrokowe i jakość życia pacjentów. Dla osób z dominującym zanikiem nerwu wzrokowego spowodowanym zmianami w genie OPA1 badanie to może stanowić okazję do uzyskania dostępu do potencjalnie skutecznej terapii przy jednoczesnym wkładzie w rozwój wiedzy medycznej na temat tego rzadkiego schorzenia.
Francja