Badanie leku SPI-62 w leczeniu zespołu Cushinga zależnego od ACTH u pacjentów z chorobą Cushinga lub ektopowym wydzielaniem ACTH/CRH
Badanie prowadzone w: Bułgaria, Rumunia
To badanie kliniczne koncentruje się na zespole Cushinga, który jest zaburzeniem spowodowanym wysokim poziomem hormonu kortyzolu w organizmie. Badanie dotyczy konkretnie typu zespołu Cushinga, który zależy od hormonu adrenokortykotropowego (ACTH). Obejmuje to chorobę Cushinga, w której przysadka mózgowa wytwarza zbyt dużo ACTH, oraz inne formy, w których ACTH jest wytwarzane poza przysadką.
Kto może wziąć udział w badaniu:
- Mężczyźni i kobiety w wieku 18 lat lub starsi
- Osoby z aktywnym i stałym nadmiarem kortyzolu, potwierdzonym przez odpowiednie badania moczu i krwi
- Osoby z udokumentowaną diagnozą zespołu Cushinga zależnego od ACTH
- Pacjenci z problemami zdrowotnymi związanymi z zespołem Cushinga, takimi jak wysoki poziom cukru we krwi, nieprawidłowy poziom cholesterolu, wysokie ciśnienie krwi lub osłabione kości
Kto nie może wziąć udziału:
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym
- Pacjenci z alergiami na badany lek lub podobne leki
- Osoby planujące operację podczas trwania badania
- Pacjenci z innymi schorzeniami, które mogłyby zakłócić bezpieczeństwo badania
Cel badania: Badanie ma na celu zrozumienie, jak lek SPI-62 wpływa na osoby z zespołem Cushinga zależnym od ACTH. Lek ten jest nowym rodzajem preparatu zaprojektowanego w celu zmniejszenia skutków kortyzolu poprzez hamowanie enzymu zwanego 11β-hydroksysteroidową dehydrogenazą typu 1.
Uczestnicy będą przyjmować lek w postaci tabletek powlekanych doustnie przez okres 12 tygodni. Podczas badania będą regularnie monitorowani pod kątem zmian w ich stanie zdrowia, w tym pomiaru poziomu określonych substancji w moczu i krwi. Niektórzy uczestnicy mogą otrzymać placebo, czyli tabletkę, która wygląda jak lek, ale nie zawiera aktywnego składnika. Badanie będzie również sprawdzać, jak lek wpływa na inne problemy zdrowotne związane z zespołem Cushinga, takie jak poziom cukru we krwi, cholesterol, ciśnienie krwi i zdrowie kości.
Badanie osilodrostatu u dzieci i młodzieży z chorobą Cushinga
Badanie prowadzone w: Włochy, Francja, Belgia
To badanie kliniczne koncentruje się na chorobie Cushinga u młodych pacjentów. Choroba Cushinga to stan, w którym organizm wytwarza zbyt dużo hormonu zwanego kortyzolem. Badanie dotyczy leku o nazwie osilodrostat, znanego również pod nazwą kodową LCI699.
Kto może wziąć udział w badaniu:
- Dzieci i młodzież w wieku od 6 do 18 lat z chorobą Cushinga
- Osoby, u których operacja nie powiodła się, czekają na operację lub operacja nie jest obecnie możliwa
- Pacjenci ważący więcej niż 30 kilogramów
- Osoby z potwierdzoną diagnozą choroby Cushinga
- Dzieci, które potrafią połykać tabletki bez rozdrabniania lub dzielenia
Cel badania: Badanie ma na celu zrozumienie, jak osilodrostat jest przetwarzany w organizmie i jak dobrze jest tolerowany przez dzieci i młodzież z chorobą Cushinga. Lek działa poprzez zmniejszanie produkcji kortyzolu, hormonu, który często występuje w nadmiarze u pacjentów z tym schorzeniem.
Osilodrostat jest dostępny w postaci tabletek powlekanych w dawkach 1 mg, 5 mg i 10 mg. Uczestnicy będą przyjmować lek doustnie przez okres do 48 tygodni. W tym czasie naukowcy będą monitorować, jak lek wpływa na poziom kortyzolu w organizmie i oceniać ewentualne skutki uboczne. Uczestnicy będą mieli regularne wizyty kontrolne, aby śledzić ich postępy i zapewnić ich dobre samopoczucie.
Badanie pomoże określić, czy osilodrostat może być odpowiednią opcją leczenia dla dzieci i młodzieży z chorobą Cushinga, szczególnie dla tych, którzy nie odnieśli sukcesu po operacji lub czekają na zabieg chirurgiczny.
Podsumowanie
Oba prowadzone obecnie badania kliniczne dotyczące zespołu Cushinga zależnego od przysadki koncentrują się na testowaniu nowych leków, które działają poprzez zmniejszanie produkcji lub skutków kortyzolu w organizmie. Badania są prowadzone w różnych krajach europejskich, w tym w Bułgarii, Rumunii, Włoszech, Francji i Belgii.
Warto zauważyć, że jedno z badań jest dedykowane specjalnie dzieciom i młodzieży, co jest istotne, ponieważ choroba Cushinga u młodych pacjentów wymaga szczególnej uwagi i dostosowanych metod leczenia. Drugie badanie koncentruje się na dorosłych pacjentach i obejmuje również inne formy zespołu Cushinga zależnego od ACTH.
Oba badane leki – SPI-62 i osilodrostat – działają na różne mechanizmy związane z produkcją kortyzolu, co może oferować nowe możliwości terapeutyczne dla pacjentów, u których standardowe leczenie nie przyniosło oczekiwanych rezultatów lub u których operacja nie jest możliwa.
Austria
