W skrócie
Przełomowe badanie kliniczne jest w toku, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności AAVB-081, nowatorskiej terapii genowej dla pacjentów z zwyrodnieniem barwnikowym siatkówki w zespole Ushera typu 1B (USH1B). To badanie fazy 1/2 ma na celu ocenę potencjalnych korzyści z podsiatkówkowego podania dual AAV8.MYO7A, terapii zastępczej genów zaprojektowanej w celu leczenia podstawowej genetycznej przyczyny tej rzadkiej, dziedzicznej choroby oczu.
W pigułce
- Typ Badania
- Badanie fazy 1/2, otwarte, ze zwiększaniem dawki, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność
- Interwencja
- Podanie podsiatkówkowe AAVB-081 (podwójny AAV8.MYO7A)
- Badana Choroba
- Zespół Ushera Typ 1B (USH1B) Retinitis Pigmentosa
- Przedział Wiekowy
- 18 do 50 lat
- Cele Główne
- Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i ustalenie optymalnej dawki
- Cel Drugorzędowy
- Ocena wpływu na anatomię i funkcję siatkówki
- Główne Kryteria Włączenia
- Potwierdzone rozpoznanie USH1B, mutacje MYO7A
- Główne Kryteria Wykluczenia
- Historia odwarstwienia siatkówki, źle kontrolowana cukrzyca, wcześniejsza terapia genowa
- Główne Punkty Końcowe
- Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych, liczba toksyczności ograniczających dawkę
- Badania Kontrolne
- Badania fizykalne, badania krwi, badania okulistyczne, monitorowanie odpowiedzi immunologicznej
Czym jest AAVB-081?
AAVB-081 to przełomowy produkt terapii genowej, opracowany z myślą o leczeniu konkretnego typu dziedzicznej choroby oczu1. Znany jest również pod innymi nazwami, takimi jak Dual AAV8.MYO7A, AAV8.hMYO7A, AAV8.5′MYO7A oraz AAV8.3′MYO7A. Terapia ta jest obecnie poddawana badaniom klinicznym, aby ocenić jej bezpieczeństwo i skuteczność w leczeniu pacjentów cierpiących na zespół Ushera typu 1B (USH1B) z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki.
Leczona choroba: Zespół Ushera typu 1B (USH1B) z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki
Zespół Ushera typu 1B (USH1B) z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki to rzadka choroba genetyczna, która dotyka zarówno wzroku, jak i słuchu1. Osoby cierpiące na to schorzenie doświadczają stopniowej utraty wzroku w wyniku degeneracji komórek światłoczułych w siatkówce (tylnej części oka). Prowadzi to do stanu zwanego barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki, który może powodować ślepotę nocną, utratę widzenia obwodowego, a w końcu poważne upośledzenie wzroku lub całkowitą ślepotę.
[ciąg dalszy w kolejnej części ze względu na ograniczenia długości]