W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne, w których oceniany jest ADX-038. Sprawdzają one bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność u dorosłych z chorobą nerek zależną od układu dopełniacza oraz z zanikiem geograficznym związanym z AMD. Oba badania są w fazie 2.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z ADX-038 obejmują dwie różne choroby: chorobę nerek zależną od układu dopełniacza oraz zanik geograficzny związany z AMD. Oba projekty są w fazie 2 i mają status authorised. W badaniu nerkowym głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji, a w badaniu okulistycznym — sprawdzenie, czy leczenie spowalnia powiększanie się obszaru zaniku geograficznego. Uczestnikami są dorośli z odpowiednimi rozpoznaniami. Jedno badanie obejmuje 45 osób, a drugie 240 osób. W drugim badaniu jako punkt końcowy oceniana jest zmiana obszaru GA po 12 miesiącach.
Przegląd badań
W dostępnych danych opisano dwa badania interwencyjne z ADX-038, oba w fazie 2 i oba ze statusem Authorised. Badania dotyczą dwóch różnych chorób: jednej związanej z nerkami i drugiej związanej z oczami.
Badanie w chorobie nerek zależnej od układu dopełniacza
Pierwsze badanie nosi tytuł Phase 2 Study of ADX-038 in Complement-Mediated Kidney Disease i ma numer NCT06989359. Obejmuje 45 uczestników i dotyczy dorosłych z chorobą nerek zależną od układu dopełniacza.
Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji ADX-038. Główny punkt końcowy to częstość i nasilenie TEAEs, czyli zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.
W tym badaniu ADX-038 podawano jako iniekcję podskórną, czyli zastrzyk pod skórę. To badanie ma pomóc sprawdzić, czy leczenie jest odpowiednio tolerowane przez uczestników z chorobą nerek.
Badanie w zaniku geograficznym związanym z AMD
Drugie badanie ma numer NCT06990269 i dotyczy zaniku geograficznego wtórnego do zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem. Do badania zaplanowano 240 dorosłych uczestników.
W opisie badania podano, że jego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa ADX-038 oraz wpływu leczenia na wzrost zmiany GA u dorosłych z GA wtórnym do AMD. To ważne, ponieważ w tej chorobie liczy się tempo powiększania się obszaru uszkodzenia w oku.
Główny punkt końcowy w tym badaniu to slope of change in GA area, czyli tempo zmiany obszaru zaniku geograficznego mierzone metodą FAF od początku badania do 12. miesiąca, wyrażone w mm/rok w badanym oku. W grupie porównawczej użyto także soli fizjologicznej jako solvent do podania podskórnego.
Kto może brać udział
Na podstawie danych z badań można powiedzieć, że uczestnikami byli dorośli z określoną chorobą. W pierwszym badaniu chodziło o dorosłych z chorobą nerek zależną od układu dopełniacza, a w drugim o dorosłych z zanikiem geograficznym wtórnym do AMD.
To oznacza, że badania były prowadzone w bardzo konkretnych grupach pacjentów, a nie u wszystkich osób z chorobami nerek lub oczu.
Jakie wyniki są mierzone
Punkt końcowy to najważniejszy wynik, który badacze chcą zmierzyć w badaniu. W badaniu nerkowym oceniano zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, aby sprawdzić, jak bezpieczne jest ADX-038.
W badaniu okulistycznym oceniano zmianę obszaru GA w czasie 12 miesięcy, aby zobaczyć, czy ADX-038 wpływa na tempo powiększania się zaniku geograficznego. Takie pomiary pomagają ocenić, czy badane leczenie może mieć znaczenie dla przebiegu choroby.
Najważniejsze pojęcia
Układ dopełniacza to część odporności organizmu, która bierze udział w obronie, ale może też być związana z niektórymi chorobami.
Geographic atrophy, czyli zanik geograficzny, to zaawansowana postać choroby oczu, w której dochodzi do stopniowego ubytku komórek w oku.
FAF to badanie obrazowe używane do oceny zmian w siatkówce i pomiaru obszaru GA.
TEAEs oznaczają zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, czyli problemy zdrowotne, które pojawiają się podczas badania lub po podaniu leczenia.