W skrócie
Badania kliniczne badają AUTOTRANSFUZJĘ POPULACJI KOMÓREK MACIERZYSTYCH I PROGENITORÓW HEMATOPOIETYCZNYCH CD34+, PRZETRANSDUKOWANE WEKTOREM LENTIVIRALNYM Z KODEM DNA TCIRG1, EKSPANDOWANE ex vivo u dzieci z autosomalnie recesywnym osteopetrosis spowodowanym mutacjami genu TCIRG1. Badania mają na celu ocenę bezpieczeństwa, wykonalności i skuteczności. Dane z badań koncentrują się na pacjentach pediatrycznych z tą rzadką chorobą.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne badają AUTOTRANSFUZJĘ POPULACJI KOMÓREK MACIERZYSTYCH I PROGENITORÓW HEMATOPOIETYCZNYCH CD34+, PRZETRANSDUKOWANE WEKTOREM LENTIVIRALNYM Z KODEM DNA TCIRG1, EKSPANDOWANE ex vivo u dzieci z autosomalnie recesywnym osteopetrosis spowodowanym mutacjami TCIRG1. Badanie jest fazą 1/2, czyli wczesnym badaniem skupiającym się zarówno na bezpieczeństwie, jak i potencjalnych korzyściach. Jest to otwarto‑etykietowe, interwencyjne badanie z planowanymi 8 uczestnikami. Główne wyniki obejmują ogólne przeżycie po pierwszej infuzji ATMP oraz wskaźniki odbudowy krwi, takie jak ciężka neutropenia, trombocytopenia i potrzeba transfuzji czerwonych krwinek. Badanie jest autoryzowane i ma na celu ocenę bezpieczeństwa, wykonalności i skuteczności w populacji pediatrycznej.
Przegląd badania
To badanie kliniczne jest otwarto‑etykietowym, interwencyjnym badaniem AUTOTRANSFUZJI POPULACJI KOMÓREK MACIERZYSTYCH I PROGENITORÓW HEMATOPOIETYCZNYCH CD34+, PRZETRANSDUKOWANYCH WEKTOREM LENTIVIRALNYM Z KODEM DNA TCIRG1, EKSPANDOWANYCH ex vivo u dzieci z autosomalnie recesywnym osteopetrosis spowodowanym mutacjami w genie TCIRG1.
Streszczenie badania mówi, że celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności autologicznych, wektorem LVV TCIRG1 transdukcjonowanych, ex vivo rozszerzonych HSPC u pacjentów pediatrycznych z ARO‑1.
Kto jest badany
Docelową populacją są pacjenci pediatryczni, czyli dzieci, które mają autosomalnie recesywny osteopetrosis spowodowany mutacjami genu TCIRG1.
Dane z badania nie wymieniają szerokiego udziału dorosłych; badanie jest wyraźnie opisane jako badanie dziecięce.
Projekt badania i faza
Jest to badanie fazy 1/2, co oznacza, że jest to wczesne badanie, które najpierw ocenia bezpieczeństwo, a następnie zaczyna mierzyć, czy leczenie może przynieść korzyść.
Badanie jest otwarto‑etykietowe, więc leczenie nie jest ukryte przed zespołem badawczym ani przed uczestnikami.
Jest to także badanie interwencyjne, co oznacza, że badacze podają leczenie badawcze i obserwują wyniki.
Planowana liczba uczestników to 8 pacjentów.
Co jest mierzone
Pierwszym głównym wynikiem jest ogólne przeżycie po pierwszej infuzji ATMP.
Drugi główny wynik ocenia, czy pacjenci nie mają ciężkiej neutropenii ani trombocytopenii oraz nie potrzebują regularnych transfuzji czerwonych krwinek w porównaniu z bazą, u pacjentów z długoterminowym wgrywaniem komórek transdukcjonowanych wektorem LVV TCIRG1.
W ramach tego wyniku długoterminowe wgrywanie jest definiowane w danych badania jako liczba kopii wektora (VCN) większa niż 0,2 w całkowitej krwi lub komórkach mieloidalnych 12 miesięcy po pierwszej infuzji ATMP i jest mierzona w braku leczenia ratunkowego, takiego jak przeszczep allogeniczny z lub bez autologicznego podania zapasowego.
Mówiąc prościej, badanie sprawdza, czy leczone komórki pozostają w organizmie, pomagają w odbudowie liczby krwinek i zmniejszają potrzebę transfuzji.
Status i wielkość badania
Status badania to Autoryzowane.
Badanie planuje objąć 8 uczestników.
Kluczowe terminy dla pacjenta
ATMP oznacza zaawansowany produkt leczniczy, termin używany w danych badania dla tego typu terapii.
Neutropenia oznacza niską liczbę neutrofili, które są białymi krwinkami pomagającymi zwalczać infekcje.
Trombocytopenia oznacza niską liczbę płytek krwi, co może zwiększać ryzyko krwawień.
Transfuzja czerwonych krwinek oznacza podanie krwi od dawcy w celu leczenia anemii lub niskiej liczby krwinek.
VCN, czyli liczba kopii wektora, jest miarą używaną w badaniu do określenia, ile kopii wektora znajduje się w komórkach.
Reference:
- 2024-518972-30-00