W skrócie
Ten artykuł omawia badanie kliniczne dotyczące zastosowania Autologicznych Komórek Prekursorowych Mięśni, w szczególności autologicznych mezoangioblastów, w leczeniu pacjentów z miopatią mitochondrialną spowodowaną mutacją m.3243A>G. Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa tego innowacyjnego podejścia w terapii komórkowej, które obejmuje dotętnicze podawanie komórek do górnej części ramienia. To badanie może potencjalnie przynieść nową nadzieję pacjentom cierpiącym na tę rzadką chorobę genetyczną.
W pigułce
- Tytuł badania
- Ocena skuteczności i bezpieczeństwa dotętniczego podawania autologicznych mezoangioblastów do mięśnia ramienia u nosicieli mutacji m.3243A>G
- Schorzenie
- Miopatia mitochondrialna spowodowana mutacją m.3243A>G
- Leczenie
- Autologiczne mezoangioblasty (komórki prekursorowe mięśni)
- Podanie
- Trzy podania dotętnicze do mięśnia dwugłowego ramienia lewego
- Cele pierwszorzędowe
- Ocena zmian siły mięśniowej i zmęczenia; Monitorowanie bezpieczeństwa
- Cele drugorzędowe
- Ocena masy mięśniowej, morfologii, poziomu mutacji i wydolności oddechowej mitochondriów
- Kryteria kwalifikacji
- Dorośli w wieku 18-64 lat z heteroplazmatyczną mutacją m.3243A>G
- Środki bezpieczeństwa
- Angiografia, monitoring neurologiczny, śledzenie zdarzeń niepożądanych
Czym są autologiczne komórki prekursorowe mięśni?
Autologiczne komórki prekursorowe mięśni, znane również jako autologiczne mezoangioblasty lub MABS06, to rodzaj terapii komórkowej badanej w leczeniu określonych zaburzeń mięśniowych1. Komórki te pochodzą z organizmu pacjenta, a dokładniej z tkanki mięśniowej szkieletowej. Określenie "autologiczne" oznacza, że komórki pochodzą od tej samej osoby, która otrzyma leczenie, co może zmniejszyć ryzyko odrzucenia przez układ odpornościowy.
Leczona choroba: Miopatia mitochondrialna
Głównym schorzeniem będącym przedmiotem tego badania klinicznego jest miopatia mitochondrialna spowodowana specyficzną mutacją genetyczną m.3243A>G2. Miopatia mitochondrialna to grupa chorób mięśni spowodowanych uszkodzeniem mitochondriów, które są strukturami produkującymi energię w naszych komórkach. Schorzenie to może prowadzić do osłabienia mięśni, zmęczenia i innych objawów znacząco wpływających na jakość życia pacjenta.
Jak działa terapia
Leczenie obejmuje następujące etapy:
- Pobranie komórek z tkanki mięśniowej pacjenta.
- Przetworzenie i namnożenie komórek w laboratorium w celu utworzenia zawiesiny komórkowej do wstrzyknięcia.
- Podanie przygotowanych komórek pacjentowi poprzez wstrzyknięcie dotętnicze. Oznacza to, że komórki są wstrzykiwane bezpośrednio do tętnicy3.
W tym konkretnym badaniu klinicznym leczenie koncentruje się na mięśniu dwugłowym ramienia (BB). Pacjenci otrzymują trzy osobne wstrzyknięcia własnych komórek prekursorowych mięśni do lewego ramienia.
[ciąg dalszy w następnej części ze względu na ograniczenia długości...]