Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności autologicznych komórek prekursorowych mięśni u pacjentów z mutacją m.3243A>G powodującą miopatię mitochondrialną

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z mutacją m.3243A>G, która powoduje chorobę zwaną miopatią mitochondrialną. Ta choroba wpływa na mięśnie, powodując ich osłabienie i zmęczenie. W ramach badania testowana jest nowa forma terapii komórkowej, która wykorzystuje autologiczne komórki prekursorowe mięśni. Są to komórki pobrane od pacjenta, które następnie są przetwarzane i wstrzykiwane z powrotem do ciała, aby pomóc w regeneracji mięśni.

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa tej terapii. Pacjenci otrzymają trzy wstrzyknięcia komórek do mięśnia ramienia. Przed i po zakończeniu terapii oceniana będzie siła i zmęczenie mięśni obu ramion. Dodatkowo, bezpieczeństwo terapii będzie monitorowane poprzez sprawdzanie ewentualnych poważnych działań niepożądanych, zatorów naczyniowych oraz zmian w neurologicznych objawach życiowych.

Badanie potrwa do czerwca 2026 roku. W trakcie badania będą również analizowane próbki mięśni, aby ocenić masę mięśniową, morfologię, obciążenie mutacją m.3243A>G oraz zdolność oddechową mitochondriów. Wyniki te pomogą zrozumieć, jak terapia wpływa na mięśnie i czy może być skutecznym sposobem leczenia miopatii mitochondrialnej.

Przebieg badania

To badanie ma 9 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po spełnieniu kryteriów włączenia, takich jak wiek od 18 do 64 lat oraz posiadanie mutacji m.3243A>G, pacjent przystępuje do badania klinicznego.

    Pacjent wyraża pisemną zgodę na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Pierwsze podanie komórek

    Pacjent otrzymuje pierwsze podanie autologicznych mezoangioblastów w formie zawiesiny komórkowej do wstrzyknięcia.

    Podanie odbywa się drogą wewnątrztętniczą do mięśnia dwugłowego ramienia (BB) w lewej ręce.

  3. Krok 3

    Monitorowanie po pierwszym podaniu

    Po podaniu pacjent jest monitorowany przez 8 godzin w celu oceny parametrów neurologicznych i bezpieczeństwa.

    Przeprowadzane są badania angiograficzne w celu oceny ewentualnych zatorów naczyniowych.

  4. Krok 4

    Drugie podanie komórek

    Pacjent otrzymuje drugie podanie autologicznych mezoangioblastów w ten sam sposób co pierwsze.

  5. Krok 5

    Monitorowanie po drugim podaniu

    Podobnie jak po pierwszym podaniu, pacjent jest monitorowany przez 8 godzin.

    Kontynuowane są badania bezpieczeństwa i ocena parametrów neurologicznych.

  6. Krok 6

    Trzecie podanie komórek

    Pacjent otrzymuje trzecie i ostatnie podanie autologicznych mezoangioblastów do mięśnia BB w lewej ręce.

  7. Krok 7

    Monitorowanie po trzecim podaniu

    Po trzecim podaniu pacjent jest monitorowany przez 8 godzin.

    Przeprowadzane są badania w celu oceny bezpieczeństwa i ewentualnych zmian neurologicznych.

  8. Krok 8

    Ocena efektów leczenia

    Oceniana jest siła i zmęczenie mięśni BB obu ramion przed i po trzecim podaniu.

    Badania te są wykonywane przy użyciu dynamometru Biodex.

  9. Krok 9

    Dodatkowe badania

    Przeprowadzane są biopsje mięśnia BB w celu oceny masy mięśniowej, morfologii, obciążenia mutacją m.3243A>G oraz zdolności oddechowej mitochondriów.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Musisz mieć od 18 do 64 lat.
  • Możesz być zarówno mężczyzną, jak i kobietą.
  • Musisz mieć mutację genetyczną zwaną m.3243A>G, która powoduje problem z mięśniami, nazywany mitochondrialną miopatią.
  • Musisz wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma mutacji m.3243A>G, która powoduje miopatię mitochondrialną. Miopatia mitochondrialna to choroba mięśni związana z problemami w małych częściach komórek zwanych mitochondriami.
  • Osoby, które nie są w przedziale wiekowym określonym przez badanie, nie mogą brać udziału. W tym przypadku badanie dotyczy osób dorosłych.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn, więc płeć nie jest kryterium wykluczającym.
  • Osoby z grupy szczególnie wrażliwej, jak dzieci czy osoby starsze, nie są uwzględnione w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Autologiczne komórki macierzyste mięśniowe: W tym badaniu klinicznym stosuje się terapię z wykorzystaniem autologicznych komórek macierzystych mięśniowych. Komórki te są pobierane z ciała pacjenta, a następnie podawane wewnątrz tętniczo do mięśnia dwugłowego ramienia. Celem tej terapii jest ocena jej skuteczności w zwiększaniu siły i zmniejszaniu zmęczenia mięśni u pacjentów z mutacją m.3243A>G. Terapia ma również na celu ocenę bezpieczeństwa, w tym monitorowanie poważnych działań niepożądanych, zatorów naczyniowych oraz zmian w neurologicznych objawach życiowych.

Co już wiadomo o tej terapii

Autologiczne komórki macierzyste MABs – Terapia polega na podawaniu autologicznych komórek macierzystych bezpośrednio do tętnic, co jest formą leczenia eksperymentalnego. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jej skuteczność i bezpieczeństwo są oceniane w kontekście leczenia pacjentów z mutacją m.3243A>G powodującą miopatię mitochondrialną. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę siły i zmniejszenie zmęczenia mięśni ramion. Mechanizm działania polega na regeneracji uszkodzonych tkanek mięśniowych poprzez wprowadzenie zdrowych komórek macierzystych. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje zaawansowane terapie medyczne (ATMP).

Badane choroby

Mitochondrial myopathy spowodowana mutacją m.3243A>G – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na funkcjonowanie mitochondriów, czyli struktur odpowiedzialnych za produkcję energii w komórkach. Mutacja m.3243A>G prowadzi do zaburzeń w produkcji energii, co objawia się osłabieniem mięśni i ich szybkim męczeniem się. Choroba może wpływać na różne grupy mięśni, w tym mięśnie szkieletowe, sercowe oraz mięśnie gładkie. Objawy mogą obejmować także problemy z koordynacją ruchową, zmęczenie oraz inne objawy neurologiczne. Postęp choroby jest zróżnicowany i może różnić się u poszczególnych pacjentów. Choroba ta jest uważana za rzadką.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2024-515129-27-00Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorAcademisch Ziekenhuis Maastricht

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).