W skrócie
Przełomowe badanie kliniczne jest w toku, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i wykonalności wykorzystania autologicznych fibroblastów pochodzących z błony śluzowej jamy ustnej wraz z keratynocytami w leczeniu rozszczepu podniebienia. To badanie fazy I-IIa ma na celu zbadanie nowego podejścia w medycynie regeneracyjnej u pacjentów pediatrycznych z niesyndromicznym całkowitym jednostronnym rozszczepem wargi i podniebienia. Badanie obejmuje tkankowy substytut błony śluzowej jamy ustnej wykonany z nanostrukturalnego włóknika fibrynowo-agarozowego, dając nadzieję na lepsze wyniki w naprawie rozszczepu podniebienia.
W pigułce
- Typ badania
- Badanie kliniczne fazy I-IIa, randomizowane, kontrolowane, otwarte, jednoośrodkowe
- Główny cel
- Ocena bezpieczeństwa i wykonalności zastosowania autologicznego, tkankowego substytutu błony śluzowej podniebienia ludzkiego na bazie nanostrukturalnej fibryny i agarozy w leczeniu rozszczepu podniebienia
- Stan docelowy
- Niezespołowy całkowity jednostronny rozszczep wargi i podniebienia (FLPNS)
- Produkt badany
- BIOCLEFT: Autologiczne keratynocyty i fibroblasty pochodzące z błony śluzowej jamy ustnej, namnożone ex-vivo w biologicznej macierzy fibrynowo-agarozowej
- Główne kryteria włączenia
- Pacjenci pediatryczni z FLPNS, wcześniejsze pobranie błony śluzowej jamy ustnej podczas zabiegu cheiloplastyki
- Główne kryteria wykluczenia
- Aktywne infekcje, alergie na składniki produktu, ciężkie zaburzenia krwi, dysfunkcja wątroby/nerek, zaburzenia endokrynologiczne, nowotwory złośliwe
- Pierwszorzędowe punkty końcowe
- Wykonalność implantacji chirurgicznej, bezpieczeństwo (zdarzenia niepożądane), wskaźniki skuteczności (regeneracja, gojenie, estetyka, wzrost twarzoczaszki, słuch, mowa, jakość życia)
Czym jest BIOCLEFT?
BIOCLEFT to innowacyjna metoda leczenia pacjentów z rozszczepem podniebienia. Jest to rodzaj zaawansowanej terapii, wykorzystującej własne komórki pacjenta do stworzenia żywego substytutu tkanki, służącego do naprawy podniebienia. Pełna nazwa tej terapii brzmi "Autologiczne zróżnicowane keratynocyty i fibroblasty dorosłych, pochodzące z błony śluzowej jamy ustnej, namnożone w biologicznej macierzy fibrynowo-agarozowej".
Jak działa BIOCLEFT?
BIOCLEFT wykorzystuje dwa rodzaje komórek pochodzących z jamy ustnej pacjenta:
- Keratynocyty: Są to główne komórki tworzące zewnętrzną warstwę skóry i wyściółkę jamy ustnej.
- Fibroblasty: Te komórki pomagają w produkcji tkanki łącznej i są istotne w procesie gojenia ran.
Komórki te pobiera się z małej próbki błony śluzowej jamy ustnej pacjenta podczas wcześniejszej operacji naprawy rozszczepu wargi. Następnie są one namnażane i rozwijane w laboratorium. Umieszcza się je w specjalnej strukturze wykonanej z fibryny i agarozy, które są naturalnymi materiałami stanowiącymi rusztowanie dla wzrostu komórek.
Ta żywa tkanka jest następnie wszczepiana w podniebienie pacjenta podczas zabiegu chirurgicznego. Celem jest zintegrowanie tej tkanki z tkanką własną pacjenta i pomoc w zamknięciu rozszczepu podniebienia.
Leczone schorzenia
BIOCLEFT jest opracowywany specjalnie do leczenia rozszczepu wargi i podniebienia. Jest to wada wrodzona, w której dziecko rodzi się z otworem w górnej wardze i/lub w podniebieniu. Występuje, gdy struktury twarzy nie zamykają się całkowicie podczas wczesnego rozwoju płodowego.
Szczegóły badania klinicznego
BIOCLEFT jest obecnie badany w ramach badania klinicznego fazy I-IIa. Oznacza to, że znajduje się we wczesnych etapach testów na ludziach. Główne cele tego badania to:
- Ocena bezpieczeństwa stosowania BIOCLEFT u pacjentów z rozszczepem podniebienia
- Określenie wykonalności stosowania tej terapii
- Poszukiwanie wczesnych oznak skuteczności leczenia
W badaniu porównuje się pacjentów otrzymujących BIOCLEFT z grupą kontrolną, która otrzymuje standardowe leczenie. Badacze będą analizować kilka czynników, w tym:
- Jak dobrze goi się i regeneruje podniebienie
- Estetyczny wygląd naprawionego podniebienia
- Wpływ leczenia na wzrost czaszkowo-twarzowy (wzrost czaszki i twarzy)
- Wpływ na słuch
- Wpływ na mowę
- Ogólną jakość życia
Kryteria kwalifikacji
Nie wszyscy pacjenci z rozszczepem podniebienia będą kwalifikować się do tego badania. Główne kryteria włączenia to:
- Pacjenci pediatryczni (dzieci) obu płci
- Diagnoza niesyndromicznego całkowitego jednostronnego rozszczepu wargi i podniebienia (oznacza to, że rozszczep dotyczy jednej strony wargi i podniebienia i nie jest częścią większego zespołu wad)
- Dzieci, które wcześniej oddały próbkę błony śluzowej jamy ustnej podczas operacji naprawy rozszczepu wargi
- Rodzice lub opiekunowie muszą wyrazić świadomą zgodę
Istnieje również kilka warunków wykluczających pacjenta z udziału, w tym aktywne infekcje, niektóre alergie, zaburzenia krwi i inne schorzenia.
Potencjalne korzyści
Choć należy pamiętać, że BIOCLEFT jest wciąż w fazie eksperymentalnej, badacze mają nadzieję, że może przynieść kilka potencjalnych korzyści:
- Lepsze gojenie i regeneracja podniebienia
- Lepsze efekty estetyczne
- Pozytywny wpływ na wzrost twarzy
- Poprawa słuchu i mowy
- Poprawa ogólnej jakości życia pacjentów z rozszczepem podniebienia
Kwestie bezpieczeństwa
Jak w przypadku każdej nowej metody leczenia, bezpieczeństwo jest kwestią priorytetową. Badanie kliniczne jest starannie zaprojektowane, aby monitorować wszelkie niepożądane zdarzenia (skutki uboczne), które mogą wystąpić. Ponieważ BIOCLEFT wykorzystuje własne komórki pacjenta, ryzyko odrzucenia jest niższe niż w przypadku terapii wykorzystujących komórki lub tkanki dawcy.
Należy jednak pamiętać, że jako terapia eksperymentalna, mogą istnieć nieznane ryzyka. Badacze będą ściśle monitorować wszystkich uczestników pod kątem wszelkich nieoczekiwanych efektów.