W skrócie
Przełomowe badanie kliniczne fazy I-IIa jest w toku, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i wykonalności zastosowania autologicznego, tkankowego substytutu błony śluzowej jamy ustnej na bazie nanostrukturalnej fibryny i agarozy w leczeniu rozszczepu podniebienia u pacjentów pediatrycznych. To innowacyjne podejście wykorzystuje własne keratynocyty i fibroblasty pacjenta pochodzące z błony śluzowej jamy ustnej, namnożone poza organizmem, do stworzenia żywego odpowiednika tkanki do rekonstrukcji podniebienia. Badanie ma na celu ocenę potencjalnych korzyści tej zaawansowanej terapii w porównaniu z konwencjonalnymi metodami leczenia, skupiając się na regeneracji, gojeniu i ogólnej jakości życia dzieci z rozszczepem wargi i podniebienia.
W pigułce
- Rodzaj badania
- Badanie kliniczne fazy I-IIa, randomizowane, kontrolowane, otwarte, jednoośrodkowe
- Schorzenie
- Rozszczep wargi i podniebienia
- Badany produkt
- BIOCLEFT: Autologiczne keratynocyty i fibroblasty pochodzące z błony śluzowej jamy ustnej, namnożone ex-vivo w biologicznej macierzy fibrynowo-agarozowej
- Główny cel
- Ocena bezpieczeństwa i wykonalności zastosowania autologicznego, tkankowego substytutu błony śluzowej podniebienia o nanostrukturze fibrynowo-agarozowej
- Cele dodatkowe
- Ocena regeneracji, gojenia, wyglądu estetycznego, wzrostu twarzoczaszki, słuchu, mowy i jakości życia
- Główne kryteria włączenia
- Pacjenci pediatryczni z niezespołowym całkowitym jednostronnym rozszczepem wargi i podniebienia, wcześniejsze pobranie błony śluzowej jamy ustnej podczas cheiloplastyki
- Główne kryteria wykluczenia
- Aktywne choroby zakaźne, alergie na składniki produktu, poważne schorzenia, inne wady wrodzone
- Pierwszorzędowe punkty końcowe
- Wykonalność implantacji chirurgicznej, bezpieczeństwo (zdarzenia niepożądane), wskaźniki skuteczności
- Klasyfikacja produktu
- Produkt terapii zaawansowanej (terapia komórkowa)
Czym jest BIOCLEFT?
BIOCLEFT to innowacyjna metoda leczenia pacjentów z rozszczepem podniebienia. Zalicza się ją do zaawansowanych produktów terapeutycznych, co oznacza, że wykorzystuje nowatorskie metody biologiczne w leczeniu chorób. BIOCLEFT powstaje z własnych komórek pacjenta, a dokładniej z błony śluzowej jamy ustnej (wyściółki wewnątrz ust).
Pełna nazwa tej terapii brzmi: "Autologiczne zróżnicowane keratynocyty i fibroblasty dorosłych pochodzące z błony śluzowej jamy ustnej, namnożone w biologicznej macierzy fibrynowo-agarozowej". Rozłóżmy to na czynniki pierwsze:
- Autologiczne: Oznacza to, że komórki pochodzą z organizmu samego pacjenta.
- Błona śluzowa jamy ustnej: To wilgotna tkanka wyściełająca wnętrze ust.
- Keratynocyty i fibroblasty: To dwa rodzaje komórek występujących w błonie śluzowej jamy ustnej. Keratynocyty tworzą zewnętrzną warstwę błony śluzowej, podczas gdy fibroblasty pomagają w naprawie tkanek i gojeniu ran.
- Namnożone: Komórki są hodowane w laboratorium w celu zwiększenia ich liczby.
- Macierz fibrynowo-agarozowa: To specjalna substancja żelowa, która utrzymuje komórki razem, tworząc żywy odpowiednik tkanki.
Jak działa BIOCLEFT?
BIOCLEFT działa poprzez wykorzystanie własnych komórek pacjenta do stworzenia substytutu tkanki, który może być użyty do naprawy rozszczepu podniebienia. Oto prosty opis procesu:
- Mała próbka błony śluzowej jamy ustnej jest pobierana od pacjenta podczas wcześniejszego zabiegu (zwykle podczas operacji naprawy rozszczepu wargi).
- Próbka jest wysyłana do laboratorium, gdzie keratynocyty i fibroblasty są izolowane i namnażane.
- Następnie komórki te są łączone ze specjalnym żelem fibrynowo-agarozowym, tworząc żywy odpowiednik tkanki.
- Podczas operacji naprawy rozszczepu podniebienia, ten odpowiednik tkanki (BIOCLEFT) jest implantowany, aby pomóc w zamknięciu szczeliny w podniebieniu.
Oczekuje się, że to podejście zapewni bardziej naturalną i skuteczną naprawę rozszczepu podniebienia w porównaniu z tradycyjnymi metodami chirurgicznymi.
Jakie schorzenia leczy BIOCLEFT?
BIOCLEFT jest opracowywany specjalnie do leczenia rozszczepu wargi i podniebienia. Jest to wada wrodzona, w której występuje otwór w górnej wardze i podniebieniu (dachu jamy ustnej). Powstaje, gdy struktury twarzy nie zamykają się całkowicie podczas rozwoju płodu. Rozszczep wargi i podniebienia może powodować problemy z karmieniem, mową, słuchem i rozwojem zębów, jeśli nie zostanie odpowiednio leczony.
Szczegóły badania klinicznego
BIOCLEFT jest obecnie badany w ramach próby klinicznej. Badanie to opisywane jest jako "randomizowane, kontrolowane, otwarte badanie kliniczne fazy I-IIa w jednym ośrodku". Oto co to oznacza:
- Faza I-IIa: To wczesny etap testów na ludziach, skupiający się na bezpieczeństwie i wstępnych oznakach skuteczności.
- Randomizowane: Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej BIOCLEFT lub standardowe leczenie.
- Kontrolowane: Badanie porównuje BIOCLEFT z grupą kontrolną otrzymującą standardowe leczenie.
- Otwarte: Zarówno badacze, jak i uczestnicy wiedzą, które leczenie jest stosowane.
- Jednoośrodkowe: Badanie jest prowadzone w jednej placówce medycznej.
Kto może wziąć udział w badaniu?
Badanie ma określone kryteria dotyczące tego, kto może wziąć w nim udział:
- Pacjenci pediatryczni (dzieci) obu płci
- Zdiagnozowani z niesyndromicznym całkowitym jednostronnym rozszczepem wargi i podniebienia (FLPNS)
- Dzieci, które wcześniej oddały próbkę błony śluzowej jamy ustnej podczas operacji naprawy rozszczepu wargi
- Rodzice lub opiekunowie prawni muszą wyrazić świadomą zgodę
Istnieje również kilka warunków, które wykluczają dziecko z udziału, takie jak aktywne infekcje, alergie na składniki BIOCLEFT, niektóre schorzenia lub inne czynniki, które lekarz prowadzący badanie uważa za mogące wpłynąć na wyniki.
Jakie są cele badania?
Główne cele tego badania klinicznego to:
- Ocena bezpieczeństwa stosowania BIOCLEFT w leczeniu rozszczepu podniebienia
- Ocena wykonalności procedury BIOCLEFT
- Zebranie wstępnych dowodów na skuteczność BIOCLEFT
Badacze będą analizować kilka czynników, aby określić, czy BIOCLEFT jest skuteczny, w tym:
- Jak dobrze goi się i regeneruje podniebienie
- Wygląd estetyczny po leczeniu
- Wpływ na wzrost czaszkowo-twarzowy
- Wpływ na słuch
- Wpływ na mowę
- Ogólną jakość życia pacjentów
Bezpieczeństwo i skuteczność
Ponieważ jest to badanie kliniczne we wczesnej fazie, bezpieczeństwo i skuteczność BIOCLEFT są wciąż oceniane. Badacze będą ściśle monitorować wszystkich uczestników pod kątem ewentualnych skutków ubocznych lub zdarzeń niepożądanych.
Badanie zostanie uznane za wykonalne, jeśli implantacja BIOCLEFT zostanie pomyślnie przeprowadzona u co najmniej 3 z 5 pacjentów w początkowej fazie. Bezpieczeństwo będzie oceniane poprzez monitorowanie wszelkich zdarzeń niepożądanych, zarówno poważnych, jak i niepoważnych, szczególnie tych związanych z leczeniem.
Ważne jest, aby pamiętać, że jako eksperymentalna metoda leczenia, pełne korzyści i ryzyko związane z BIOCLEFT nie są jeszcze znane. Wyniki tego badania klinicznego pomogą określić, czy BIOCLEFT może stać się w przyszłości nową opcją leczenia dla dzieci z rozszczepem podniebienia.