W skrócie
BMS986453 to badana terapia komórkowa, która pojawia się w długoterminowym badaniu obserwacyjnym osób, które otrzymały genetycznie zmodyfikowane limfocyty T. Jedyne zarejestrowane badanie to badanie fazy 4, które obejmuje obserwacją 1410 dorosłych i dzieci przez okres do 15 lat w celu monitorowania długoterminowego bezpieczeństwa i utrzymywania się zmodyfikowanych komórek. Badanie jest obecnie dopuszczone.
Najważniejsze informacje
- Faza 4 długoterminowe badanie obserwacyjne genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T, z udziałem 1410 uczestników.
- Badanie monitoruje opóźnione zdarzenia niepożądane przez okres do 15 lat po ostatnim wlewie komórek.
- Uczestnikami są dorośli i dzieci, którzy otrzymali co najmniej jeden wlew genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T we wcześniejszym badaniu sponsorowanym przez Celgene.
- Badanie śledzi również przeżycie całkowite i progresję choroby u osób z pierwotnym rozpoznaniem nowotworu.
- Oceny kontrolne rozpoczynają się 3 miesiące po ostatnim wlewie i odbywają się co 6 miesięcy do 60. miesiąca, a następnie raz w roku.
- Badanie jest wymienione jako dopuszczone w unijnym systemie informacji o badaniach klinicznych.
Czym jest BMS986453?
BMS986453 to kod rozwojowy badanej substancji. Dostępne dane rejestrowe nie opisują jej klasy chemicznej, struktury cząsteczkowej ani tego, czy jest to mała cząsteczka, czy substancja oparta na białku. Rekord badania, w którym pojawia się BMS986453, to długoterminowy protokół obserwacji osób leczonych genetycznie zmodyfikowanymi limfocytami T, czyli komórkami, które zostały genetycznie zmienione, aby rozpoznawać i atakować określone komórki w organizmie. W tych zapisach substancja nie jest opisana jako lek dopuszczony do obrotu.
Jak działa BMS986453?
Dane rejestrowe nie opisują mechanizmu działania BMS986453. Badanie, w którym się pojawia, obejmuje kilka produktów genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T, w tym limfocyty CAR T ukierunkowane na CD19, limfocyty CAR T o podwójnym działaniu BCMAxGPRC5D oraz limfocyty CAR T ukierunkowane na GPRC5D. BMS986453 jest wymieniony wśród tych interwencji, ale rekord nie wyjaśnia, jak działa ani na jaki cel molekularny oddziałuje.
W jakich schorzeniach BMS986453 jest stosowany lub badany?
Rekord badania nie podaje konkretnego schorzenia dla BMS986453. Stwierdza, że schorzenia są określone w protokole macierzystym oraz że do badania włączani są wszyscy dorośli i dzieci, którzy otrzymali co najmniej jeden wlew genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T we wcześniejszym badaniu sponsorowanym przez Celgene. Główne punkty końcowe obejmują przeżycie całkowite oraz odsetek osób, u których nastąpiła progresja, wśród osób z pierwotnym rozpoznaniem nowotworów złośliwych, co oznacza, że choroby podstawowe to nowotwory leczone genetycznie zmodyfikowanymi limfocytami T.
Jak podawany jest BMS986453?
Dane rejestrowe nie opisują postaci farmaceutycznej ani drogi podania BMS986453. Rekord badania wymienia go wśród interwencji będących produktami genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T, które zazwyczaj podaje się we wlewie, ale rekord nie określa formy ani drogi podania konkretnie dla BMS986453.
Co wykazują badania kliniczne?
Dla BMS986453 zarejestrowano jedno badanie. Jest to długoterminowe badanie obserwacyjne fazy 4 z udziałem 1410 uczestników, oznaczone jako dopuszczone. Badanie nie testuje nowego efektu terapeutycznego; zamiast tego obserwuje osoby, które już otrzymały genetycznie zmodyfikowane limfocyty T we wcześniejszym badaniu Celgene. Główne cele to ocena ryzyka opóźnionych zdarzeń niepożądanych, monitorowanie długoterminowego utrzymywania się produktów leczniczych genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T, monitorowanie lentiwirusów zdolnych do replikacji, ocena długoterminowej skuteczności oraz opisanie wzrostu i dojrzewania płciowego u osób, które w momencie leczenia miały mniej niż 18 lat.
Główne punkty końcowe obejmują punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa, takie jak częstość występowania opóźnionych zdarzeń niepożądanych uznanych za co najmniej prawdopodobnie związane z terapią genetycznie zmodyfikowanymi limfocytami T, w tym zaburzeń neurologicznych, autoimmunologicznych i hematologicznych, zakażeń oraz hospitalizacji. Badanie mierzy również utrzymywanie się produktów leczniczych genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T oraz analizę miejsc integracji wektora w kohorcie 1, a także częstość występowania lentiwirusów zdolnych do replikacji w kohorcie 1. U uczestników pediatrycznych ocenia się wzrost fizyczny i dojrzewanie płciowe. Punkty końcowe skuteczności obejmują przeżycie całkowite oraz odsetek osób, u których nastąpiła progresja, wśród osób z pierwotnym rozpoznaniem nowotworów złośliwych. Ramy czasowe oceny bezpieczeństwa i skuteczności wynoszą do 15 lat od ostatniego wlewu genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T. W przypadku uczestników pediatrycznych oceny trwają do osiągnięcia 5. stopnia w skali Tannera. Oceny rozpoczynają się 3 miesiące po ostatnim wlewie, następnie odbywają się co 6 miesięcy do 60. miesiąca, a potem raz w roku do końca badania.
Kto może wziąć udział w tych badaniach?
Do badania włączani są wszyscy dorośli i dzieci, którzy otrzymali co najmniej jeden wlew genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T we wcześniejszym badaniu sponsorowanym przez Celgene. Rekord nie wymienia dodatkowych kryteriów włączenia ani wyłączenia. Uczestnicy, którzy w momencie leczenia genetycznie zmodyfikowanymi limfocytami T mieli mniej niż 18 lat, przechodzą dodatkowe oceny wzrostu i dojrzewania płciowego.
Jakie działania niepożądane są znane?
Rekord badania nie podaje działań niepożądanych dla BMS986453. Jest to długoterminowe badanie obserwacyjne, którego celem jest wykrywanie opóźnionych zdarzeń niepożądanych, a główne punkty końcowe obejmują częstość występowania opóźnionych zdarzeń niepożądanych uznanych za co najmniej prawdopodobnie związane z terapią genetycznie zmodyfikowanymi limfocytami T, takich jak zaburzenia neurologiczne, autoimmunologiczne i hematologiczne, zakażenia oraz hospitalizacje. W danych rejestrowych nie podano wyników ani konkretnych częstości działań niepożądanych.