W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne z mebendazole. Sprawdzają one bezpieczeństwo i skuteczność leku w połączeniu z innym leczeniem u starszych pacjentów z nawrotową lub oporną ostrą białaczką szpikową. Badanie ocenia też dawkę, którą można bezpiecznie zastosować, oraz odpowiedź na leczenie.
Najważniejsze informacje
- Badanie kliniczne z mebendazole dotyczyło starszych pacjentów z nawrotową lub oporną ostrą białaczką szpikową. Sprawdzano połączenie mebendazole z niską dawką Ara-C oraz oceniano bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność. W etapie fazy I badacze szukali odpowiedniej dawki i monitorowali działania niepożądane. W etapie fazy II oceniano odsetek całkowitej remisji i morfologicznej remisji z niepełną odbudową krwi w ciągu trzech miesięcy. Badanie miało charakter interwencyjny i obejmowało 50 uczestników. Status badania był zakończony.
Zakres badania
To było badanie interwencyjne, czyli takie, w którym uczestnicy otrzymują zaplanowane leczenie, a badacze obserwują jego efekty. Badanie sprawdzało mebendazole w połączeniu z niską dawką Ara-C u osób ze starą białaczką szpikową o postaci nawrotowej lub opornej.
Kto był objęty badaniem
Badanie dotyczyło starszych pacjentów w wieku 70 lat i więcej. Do badania włączano osoby z nawrotową lub oporną ostrą białaczką szpikową, czyli taką, która wróciła po leczeniu albo nie odpowiedziała na nie wystarczająco dobrze.
Co oceniano w badaniu
W fazie I oceniano bezpieczeństwo leczenia i szukano dawki mebendazole, która byłaby odpowiednia do dalszych badań. Badacze zapisywali częstość i nasilenie działań niepożądanych według skali CTCAE v5.0.
W opisie badania pojawia się też cel znalezienia maksymalnej tolerowanej dawki, czyli najwyższej dawki, którą można podać bez zbyt dużego ryzyka ciężkich działań niepożądanych. Dodatkowo chciano ustalić biologicznie sensowny schemat leczenia dla fazy II.
Fazy badania i punkty końcowe
Badanie było opisane jako Phase 2, ale w jego planie wyróżniono także elementy fazy I. To oznacza, że najpierw sprawdzano bezpieczeństwo i dawkę, a później oceniano, czy leczenie działa u większej grupy pacjentów.
Głównym wynikiem w fazie II był łączny odsetek całkowitej remisji oraz morfologicznej całkowitej remisji z niepełną odbudową krwi w ciągu trzech miesięcy. Całkowita remisja oznacza brak oznak aktywnej choroby, a wariant z niepełną odbudową krwi oznacza, że szpik wygląda lepiej, ale wyniki krwi nie wróciły jeszcze do normy.
Status i liczba uczestników
Badanie miało status Completed, czyli zostało zakończone. Planowana lub zgłoszona liczba uczestników wynosiła 50 osób.