W skrócie
MTX-463 to badana terapia opracowywana w leczeniu idiopatycznego włóknienia płuc (IPF), przewlekłej choroby płuc o złym rokowaniu. Jedno badanie fazy 2 (NCT06967805) ocenia lek u 164 uczestników w wieku 40 lat lub starszych. Głównym wynikiem badania jest zmiana natężonej pojemności życiowej (FVC) w ciągu 24 tygodni.
Najważniejsze informacje
- MTX-463 to badana terapia ukierunkowana na białko WISP1 w idiopatycznym włóknieniu płuc.
- Jedynym zarejestrowanym badaniem jest faza 2, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo.
- Badanie planuje włączyć 164 uczestników w wieku 40 lat lub starszych.
- Głównym wynikiem jest zmiana natężonej pojemności życiowej (FVC) od wartości początkowej do 24. tygodnia.
- Badanie trwa do 32 tygodni na uczestnika, wliczając badania przesiewowe i leczenie.
- Badanie jest obecnie dopuszczone, ale jeszcze nie prowadzi rekrutacji.
Czym jest MTX-463?
MTX-463 to badana substancja opracowana przez firmę Mediar Therapeutics do leczenia idiopatycznego włóknienia płuc (IPF), przewlekłej choroby płuc o złym rokowaniu i znaczącym wpływie na jakość życia. Nie jest to jeszcze lek dopuszczony do obrotu i obecnie jest oceniany w jednym badaniu klinicznym fazy 2. Substancja podawana jest we wlewie dożylnym.
Jak działa MTX-463?
MTX-463 ma na celu zmniejszenie uszkodzenia płuc poprzez ukierunkowanie na WISP1, białko, które, jak się uważa, odgrywa kluczową rolę w aktywacji komórek powodujących bliznowacenie płuc w IPF. Poprzez blokowanie lub zmniejszanie aktywności WISP1 lek ma spowalniać proces bliznowacenia, który stopniowo usztywnia płuca i zmniejsza ich zdolność do pobierania powietrza.
W jakich schorzeniach badany jest MTX-463?
- Idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) — przewlekła choroba płuc, w której bliznowacenie płuc sprawia, że oddychanie staje się stopniowo coraz trudniejsze. Objawy obejmują duszność i kaszel. Obecne metody leczenia, pirfenidon i nintedanib, mogą spowalniać postęp choroby, ale powodują działania niepożądane, takie jak wymioty i biegunka, które ograniczają ich stosowanie.
Jak podawany jest MTX-463?
MTX-463 podawany jest w postaci roztworu do infuzji dożylnej. W badaniu fazy 2 badana dawka wynosi 28 mg na kilogram masy ciała. Badanie obejmuje również dwa ramiona placebo: roztwór chlorku sodu 0,9% do infuzji oraz roztwór dekstrozy 5% do infuzji.
Co wykazują badania kliniczne?
Zarejestrowano jedno badanie fazy 2 (NCT06967805) dla MTX-463 w idiopatycznym włóknieniu płuc. Badanie jest randomizowane, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo, co oznacza, że uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej MTX-463 lub placebo, a ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje jakie leczenie podczas badania. Badanie planuje włączyć 164 uczestników w wieku 40 lat lub starszych.
Głównym wynikiem jest zmiana od wartości początkowej do 24. tygodnia w natężonej pojemności życiowej (FVC), która jest miarą tego, ile powietrza płuca mogą pobrać. W miarę bliznowacenia płuc w IPF ich zdolność do wdychania powietrza maleje, dlatego FVC stosuje się jako główną miarę tego, czy lek spowalnia postęp choroby. Inne cele badania obejmują ocenę bezpieczeństwa MTX-463, tego, jaka część dawki pozostaje we krwi do następnej dawki oraz jak dobrze lek łagodzi objawy IPF. Badanie trwa do 32 tygodni na uczestnika, w tym 4-tygodniowy okres przesiewowy, po którym następuje 24-tygodniowy okres leczenia. Badanie jest obecnie dopuszczone, ale jeszcze nie prowadzi rekrutacji.
Jakie działania niepożądane są znane?
Dostępne źródła nie podają konkretnych działań niepożądanych MTX-463. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa leku, a dane dotyczące bezpieczeństwa mają się pojawić po rozpoczęciu badania. W podsumowaniu badania zauważono, że obecnie zatwierdzone metody leczenia IPF, pirfenidon i nintedanib, powodują działania niepożądane, takie jak wymioty i biegunka, które ograniczają ich stosowanie, co jest częścią uzasadnienia dla opracowywania nowych opcji.