W skrócie
Nuvisertib (znany również jako TP-3654 lub SGI-9481) to badany lek doustny oceniany w leczeniu mielofibrozy, rzadkiej choroby szpiku kostnego. 18 lipca 2025 roku Europejska Agencja Leków przyznała mu status leku sierocego w tym wskazaniu. Obecnie prowadzone jest jedno zarejestrowane badanie kliniczne, NCT04176198, które planuje włączyć do 245 uczestników w badaniu fazy 1/2.
Najważniejsze informacje
- Nuvisertib jest lekiem badanym, niedopuszczonym jeszcze do stosowania poza badaniami klinicznymi.
- Jest badany w mielofibrozie, rzadkiej chorobie szpiku kostnego.
- Zarejestrowane badanie jest w fazie 1/2 i planuje włączyć 245 uczestników.
- Nuvisertib przyjmuje się doustnie, samodzielnie lub w skojarzeniu z innym lekiem o nazwie momelotynib.
- Badanie ocenia zmniejszenie objętości śledziony o co najmniej 35% jako oznakę aktywności klinicznej.
- Nuvisertib otrzymał status leku sierocego od Europejskiej Agencji Leków w 2025 roku.
Czym jest nuvisertib?
Nuvisertib, znany również pod kodami rozwojowymi TP-3654 i SGI-9481, jest małocząsteczkową substancją chemiczną opracowywaną przez Sumitomo Pharma America, przy czym Tolero Pharmaceuticals jest pierwotnym twórcą. Jest klasyfikowany jako lek przeciwnowotworowy, przeciwzwłóknieniowy i przeciwzapalny. Nuvisertib nie jest lekiem dopuszczonym do obrotu; jest substancją badaną, obecnie ocenianą w badaniach klinicznych. Europejska Agencja Leków przyznała nuvisertibowi status leku sierocego w leczeniu mielofibrozy 18 lipca 2025 r., co zapewnia wsparcie regulacyjne dla dewelopera, ale nie oznacza, że lek jest dostępny lub dopuszczony do stosowania.
Jak działa nuvisertib?
Nuvisertib jest opisywany jako inhibitor kinaz PIM, a konkretnie białek PIM1, PIM2 i PIM3, a także inhibitor kinazy 3-fosfatydyloinozytolu. Kinazy PIM to białka odgrywające rolę w przeżyciu, wzroście i namnażaniu komórek. Blokując te białka, nuvisertib ma na celu zakłócenie nieprawidłowej sygnalizacji komórkowej, która przyczynia się do mielofibrozy, stanu, w którym w szpiku kostnym gromadzi się tkanka bliznowata, zaburzając prawidłową produkcję krwinek.
W jakich chorobach badany jest nuvisertib?
- Mielofibroza — rzadka choroba szpiku kostnego, w której włóknista tkanka bliznowata zastępuje szpik, prowadząc do nieprawidłowej produkcji krwinek. Nuvisertib ma status leku sierocego przyznany przez Europejską Agencję Leków w tym wskazaniu.
Jak podaje się nuvisertib?
Nuvisertib podaje się doustnie, co oznacza, że przyjmuje się go przez usta. W zarejestrowanym badaniu jest on oceniany zarówno w monoterapii (podawany samodzielnie), jak i w skojarzeniu z momelotynibem, innym lekiem doustnym.
Co wykazują badania kliniczne?
Dla nuvisertibu zarejestrowano jedno badanie kliniczne: NCT04176198, badanie fazy 1/2 u pacjentów z mielofibrozą pierwotną lub wtórną o pośrednim lub wysokim ryzyku. Badanie jest obecnie autoryzowane i planuje włączyć do 245 uczestników. Część fazy 1 ma na celu określenie zalecanej dawki nuvisertibu do fazy 2, zarówno samodzielnie, jak i w skojarzeniu z momelotynibem, oraz ustalenie ogólnego profilu bezpieczeństwa. Część fazy 2 ma na celu ocenę wstępnej aktywności klinicznej, mierzonej jako odpowiedź w postaci zmniejszenia objętości śledziony o co najmniej 35% (SVR35) w dowolnym momencie. Zdarzenia niepożądane są również charakteryzowane pod względem rodzaju, częstości, nasilenia, powagi i związku z badanymi lekami.
Jakie są znane działania niepożądane?
W dostarczonych źródłach nie ma szczegółowych informacji o działaniach niepożądanych nuvisertibu. Badanie kliniczne mierzy zdarzenia niepożądane jako główny punkt końcowy w fazie 1, co oznacza, że dane dotyczące bezpieczeństwa są zbierane, ale nie zostały jeszcze zgłoszone w rejestrze.